Výsledky léčby ravulizumabu v reálném životě u PNH (PNH-RECORD)
11. června 2026 aktualizováno: AstraZeneca
Reálné výsledky léčby ravulizumabem u polských pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH). Prospektivní a retrospektivní, multicentrická, neintervenční studie.
Studie PNH-RECORD, polská multicentrická observační (neintervenční), otevřená, retrospektivní s prospektivním sledováním.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Cílem studie PNH-RECORD je shromáždit data o charakteristikách pacientů a klinických výsledcích ravulizumabu podávaného v rámci běžné klinické praxe v PNH.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
64
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Bialystok, Polsko
- Research Site
-
Brzozów, Polsko
- Research Site
-
Bydgoszcz, Polsko
- Research Site
-
Gdansk, Polsko
- Research Site
-
Krakow, Polsko
- Research Site
-
Lodz, Polsko
- Research Site
-
Lublin, Polsko
- Research Site
-
Opole, Polsko
- Research Site
-
Szczecin, Polsko
- Research Site
-
Warsaw, Polsko
- Research Site
-
Wałbrzych, Polsko
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Dospělí (ve věku ≥ 18) pacienti s PNH
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Dospělí (ve věku ≥ 18) pacienti s PNH užívající ravulizumab v rámci NDP v Polsku.
- Pacienti ochotní zúčastnit se studie a podepsali ICF.
Kritéria vyloučení:
- Ti, kteří se účastnili klinického hodnocení ravulizumabu v minulosti, a/nebo ti, kteří se účastnili/plánují účastnit klinického hodnocení v den/po datu první infuze ravulizumabu prostřednictvím NDP.
- Kognitivní neschopnost, neochota nebo jazykové bariéry vylučující přiměřené porozumění nebo spolupráci.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Skupina ravulizumab
Otevřený štítek
|
otevřené rameno s ravulizumabem podávaným v rámci běžné klinické praxe
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna hladin LDH od data indexu (první dávka ravulizumabu) každých 6 měsíců
Časové okno: až 36 měsíců
|
až 36 měsíců
|
|
Podíl pacientů, kteří každých 6 měsíců dosáhli nebo zůstali na LDH <1,5 ULN
Časové okno: až 36 měsíců
|
až 36 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl pacientů bez transfuze od data indexu každých 6 měsíců
Časové okno: až 36 měsíců
|
až 36 měsíců
|
|
|
Počet jednotek krve použitých na pacientorok
Časové okno: až 36 měsíců
|
až 36 měsíců
|
|
|
Prezentovat charakteristiky pacientů
Časové okno: Základní linie
|
Průměrný věk (roky) při diagnóze PNH
|
Základní linie
|
|
Prezentovat charakteristiky pacientů
Časové okno: Základní linie
|
Průměrný věk (roky) k datu indexu
|
Základní linie
|
|
Prezentovat charakteristiky pacientů
Časové okno: Základní linie
|
Podíl (%) mužů a žen
|
Základní linie
|
|
Prezentovat charakteristiky pacientů
Časové okno: Základní linie
|
Průměrný index tělesné hmotnosti (kg/m²)
|
Základní linie
|
|
Prezentovat klinické charakteristiky
Časové okno: Základní linie
|
Průměr a medián (roky) trvání PNH
|
Základní linie
|
|
Prezentovat klinické charakteristiky
Časové okno: Základní linie
|
Průměr a medián (měsíce) doby od diagnózy do zahájení léčby inhibitory komplementu
|
Základní linie
|
|
Prezentovat klinické charakteristiky
Časové okno: Základní linie
|
Podíl (%) pacientů s komplikací hemolýzy, trombózy, závažné cévní příhody a aplastické anémie
|
Základní linie
|
|
Prezentovat klinické charakteristiky
Časové okno: Základní linie
|
Podíl (%) pacientů dosud neužívajících inhibitory komplementu
|
Základní linie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. února 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. srpna 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. srpna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. října 2024
První zveřejněno (Aktuální)
9. října 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- D9289R00001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům na úrovni jednotlivých pacientů od skupiny společností AstraZeneca sponzorovaných klinických studií prostřednictvím portálu Vivli.org. Všechny žádosti budou vyhodnoceny v souladu se závazkem AZ o zveřejnění: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Ano, znamená to, že AZ přijímají žádosti o IPD, ale to neznamená, že všechny žádosti budou sdíleny.
Časový rámec sdílení IPD
AstraZeneca splní nebo překročí dostupnost dat v souladu se závazky přijatými v rámci zásad EFPIA PhRMA Data Sharing Principles.
Podrobnosti o našich harmonogramech naleznete v našem závazku zveřejňování na adrese https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Jakmile bude žádost schválena, AstraZeneca poskytne přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech prostřednictvím zabezpečeného výzkumného prostředí Vivli.org.
Před přístupem k požadovaným informacím musí být uzavřena podepsaná smlouva o používání dat (nevyjednávatelná smlouva pro osoby s přístupem k datům).
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .