Ravulitsumabin todelliset hoitotulokset PNH:ssa (PNH-RECORD)
torstai 11. kesäkuuta 2026 päivittänyt: AstraZeneca
Ravulitsumabin todelliset hoitotulokset puolalaisilla potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH). Prospektiivinen ja retrospektiivinen, monikeskus, ei-interventiivinen tutkimus.
PNH-RECORD-tutkimus, puolalainen monikeskushavainnointi (ei-interventio), avoin, retrospektiivinen ja tulevaisuuden seuranta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
PNH-RECORD-tutkimuksen tavoitteena on kerätä tietoa potilaiden ominaisuuksista ja kliinisistä tuloksista ravulitsumabin hoidossa rutiininomaisen kliinisen käytännön puitteissa PNH:ssa.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
64
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bialystok, Puola
- Research Site
-
Brzozów, Puola
- Research Site
-
Bydgoszcz, Puola
- Research Site
-
Gdansk, Puola
- Research Site
-
Krakow, Puola
- Research Site
-
Lodz, Puola
- Research Site
-
Lublin, Puola
- Research Site
-
Opole, Puola
- Research Site
-
Szczecin, Puola
- Research Site
-
Warsaw, Puola
- Research Site
-
Wałbrzych, Puola
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Aikuiset (ikä ≥ 18) potilaat, joilla on PNH
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Aikuiset (ikä ≥18) PNH-potilaat, jotka saavat ravulitsumabihoitoa NDP:n puitteissa Puolassa.
- Potilaat, jotka halusivat osallistua tutkimukseen ja allekirjoittivat ICF:n.
Poissulkemiskriteerit:
- Ne, jotka osallistuivat kliiniseen ravulitsumabitutkimukseen aiemmin ja/tai ne, jotka osallistuivat/aikevat osallistua kliiniseen tutkimukseen ensimmäisen ravulitsumabi-infuusion NDP:n kautta annettuna päivänä tai sen jälkeen.
- Kognitiivinen kyvyttömyys, haluttomuus tai kielimuurit estävät riittävän ymmärryksen tai yhteistyön.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ravulitsumabiryhmä
Avoin etiketti
|
avoimessa haarassa ravulitsumabia annettiin rutiininomaisen kliinisen käytännön puitteissa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos LDH-tasoissa indeksin päivämäärästä (ensimmäinen ravulitsumabin annos) 6 kuukauden välein
Aikaikkuna: jopa 36 kuukautta
|
jopa 36 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden LDH on alle 1,5 ULN tai pysyy siinä 6 kuukauden välein
Aikaikkuna: jopa 36 kuukautta
|
jopa 36 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verensiirrosta vapaiden potilaiden osuus indeksin päivämäärästä 6 kuukauden välein
Aikaikkuna: jopa 36 kuukautta
|
jopa 36 kuukautta
|
|
|
Käytettyjen veriyksiköiden määrä potilasvuotta kohti
Aikaikkuna: jopa 36 kuukautta
|
jopa 36 kuukautta
|
|
|
Esitellä potilaiden ominaisuuksia
Aikaikkuna: Perustaso
|
Keski-ikä (vuosia) PNH-diagnoosissa
|
Perustaso
|
|
Esitellä potilaiden ominaisuuksia
Aikaikkuna: Perustaso
|
Keski-ikä (vuosia) indeksin päivämääränä
|
Perustaso
|
|
Esitellä potilaiden ominaisuuksia
Aikaikkuna: Perustaso
|
Miesten ja naisten osuus (%)
|
Perustaso
|
|
Esitellä potilaiden ominaisuuksia
Aikaikkuna: Perustaso
|
Keskimääräinen painoindeksi (kg/m²)
|
Perustaso
|
|
Esitellä kliiniset ominaisuudet
Aikaikkuna: Perustaso
|
PNH:n keston keskiarvo ja mediaani (vuosia).
|
Perustaso
|
|
Esitellä kliiniset ominaisuudet
Aikaikkuna: Perustaso
|
Keskimääräinen ja mediaani (kuukautta) aika diagnoosista komplementin estäjien hoidon aloittamiseen
|
Perustaso
|
|
Esitellä kliiniset ominaisuudet
Aikaikkuna: Perustaso
|
Niiden potilaiden osuus (%), joilla on hemolyysin komplikaatio, tromboosi, vakava verisuonitapahtuma ja aplastinen anemia
|
Perustaso
|
|
Esitellä kliiniset ominaisuudet
Aikaikkuna: Perustaso
|
Niiden potilaiden osuus (%), jotka eivät ole aiemmin käyttäneet komplementin estäjiä
|
Perustaso
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 6. helmikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. elokuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. elokuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 9. elokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. lokakuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 9. lokakuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 12. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- D9289R00001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisten potilastason tietoihin AstraZeneca-yritysryhmän sponsoroimista kliinisistä tutkimuksista pyyntöportaalin Vivli.org kautta. Kaikki pyynnöt arvioidaan AZ:n tiedonantositoumuksen mukaisesti: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Kyllä, osoittaa, että AZ hyväksyy IPD-pyyntöjä, mutta tämä ei tarkoita, että kaikki pyynnöt jaetaan.
IPD-jaon aikakehys
AstraZeneca täyttää tai ylittää tietojen saatavuuden EFPIA PhRMA -tietojen jakamisperiaatteiden mukaisten sitoumusten mukaisesti.
Katso tarkemmat tiedot aikatauluistamme tiedonantositoumuksestamme osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Kun pyyntö on hyväksytty, AstraZeneca tarjoaa pääsyn anonymisoituihin potilastason tietoihin suojatun tutkimusympäristön Vivli.org kautta.
Allekirjoitettu tietojen käyttösopimus (ei-neuvoteltava sopimus tietojen käyttäjille) on oltava voimassa ennen pyydettyjen tietojen käyttöä.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .