Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Real-life behandelresultaten van Ravulizumab bij PNH (PNH-RECORD)

11 juni 2026 bijgewerkt door: AstraZeneca

Real-life behandelresultaten van Ravulizumab bij Poolse patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Prospectief en retrospectief, multicenter, niet-interventioneel onderzoek.

De PNH-RECORD-studie, een Poolse multicentrische observationele (niet-interventionele), open-label, retrospectieve met prospectieve follow-up.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het PNH-RECORD-onderzoek heeft tot doel gegevens te verzamelen over de kenmerken van de patiënt en de klinische uitkomsten van ravulizumab toegediend in het kader van de routinematige klinische praktijk bij PNH.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

64

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Polen
      • Bialystok, Polen
        • Research Site
      • Brzozów, Polen
        • Research Site
      • Bydgoszcz, Polen
        • Research Site
      • Gdansk, Polen
        • Research Site
      • Krakow, Polen
        • Research Site
      • Lodz, Polen
        • Research Site
      • Lublin, Polen
        • Research Site
      • Opole, Polen
        • Research Site
      • Szczecin, Polen
        • Research Site
      • Warsaw, Polen
        • Research Site
      • Wałbrzych, Polen
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Volwassen (≥18 jaar) patiënten met PNH

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassen (≥18 jaar) patiënten met PNH die behandeling met ravulizumab krijgen in het kader van NDP in Polen.
  2. Patiënten bereid om deel te nemen aan de studie en ondertekende ICF.

Uitsluitingscriteria:

  1. Degenen die in het verleden hebben deelgenomen aan een klinisch onderzoek met ravulizumab, en/of degenen die hebben deelgenomen/van plan zijn deel te nemen aan een klinisch onderzoek op/na de datum van de eerste ravulizumab-infusie via NDP.
  2. Cognitief onvermogen, onwil of taalbarrières die adequaat begrip of samenwerking in de weg staan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Ravulizumab-groep
Open-label
Geneesmiddel: Ravulizumab
open-label arm met ravulizumab toegediend binnen de reikwijdte van de routinematige klinische praktijk

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in LDH-waarden vanaf de indexdatum (eerste dosis ravulizumab) elke 6 maanden
Tijdsspanne: tot 36 maanden
tot 36 maanden
Percentage patiënten dat elke 6 maanden een LDH<1,5 ULN bereikt of blijft
Tijdsspanne: tot 36 maanden
tot 36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage transfusievrije patiënten vanaf de indexdatum elke 6 maanden
Tijdsspanne: tot 36 maanden
tot 36 maanden
Aantal gebruikte bloedeenheden per patiëntjaar
Tijdsspanne: tot 36 maanden
tot 36 maanden
Kenmerken van patiënten presenteren
Tijdsspanne: Basislijn
Gemiddelde leeftijd (jaren) bij PNH-diagnose
Basislijn
Kenmerken van patiënten presenteren
Tijdsspanne: Basislijn
Gemiddelde leeftijd (jaren) op de indexdatum
Basislijn
Kenmerken van patiënten presenteren
Tijdsspanne: Basislijn
Aandeel (%) mannen en vrouwen
Basislijn
Kenmerken van patiënten presenteren
Tijdsspanne: Basislijn
Gemiddelde body mass index (kg/m²)
Basislijn
Klinische kenmerken presenteren
Tijdsspanne: Basislijn
Gemiddelde en mediane (jaren) duur van PNH
Basislijn
Klinische kenmerken presenteren
Tijdsspanne: Basislijn
Gemiddelde en mediane (maanden) tijd vanaf de diagnose tot het starten van de behandeling met complementremmers
Basislijn
Klinische kenmerken presenteren
Tijdsspanne: Basislijn
Percentage (%) patiënten met complicaties van hemolyse, trombose, ernstige vasculaire voorvallen en aplastische anemie
Basislijn
Klinische kenmerken presenteren
Tijdsspanne: Basislijn
Aandeel (%) van de patiënten die naïef zijn voor het gebruik van complementremmers
Basislijn

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AstraZeneca

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 februari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 augustus 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 oktober 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D9289R00001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via het verzoekportaal Vivli.org toegang vragen tot geanonimiseerde gegevens op individueel patiëntniveau van door de AstraZeneca-groep van bedrijven gesponsorde klinische onderzoeken. Alle verzoeken zullen worden beoordeeld volgens de openbaarmakingsverplichting van AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Ja, geeft aan dat AZ verzoeken voor IPD accepteert, maar dit betekent niet dat alle verzoeken worden gedeeld.

IPD-tijdsbestek voor delen

AstraZeneca zal voldoen aan de beschikbaarheid van gegevens of deze zelfs overtreffen in overeenstemming met de verplichtingen die zijn aangegaan met de EFPIA PhRMA-principes voor het delen van gegevens. Voor meer informatie over onze tijdlijnen verwijzen wij u naar onze openbaarmakingsverplichting op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-toegangscriteria voor delen

Wanneer een verzoek is goedgekeurd, zal AstraZeneca via de beveiligde onderzoeksomgeving Vivli.org toegang verlenen tot de geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau. Er moet een ondertekende overeenkomst voor gegevensgebruik (niet-onderhandelbaar contract voor gegevenstoegang) aanwezig zijn voordat toegang wordt verkregen tot de gevraagde informatie.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren