Resultados do tratamento na vida real com Ravulizumabe na HPN (PNH-RECORD)
11 de junho de 2026 atualizado por: AstraZeneca
Resultados do tratamento na vida real com ravulizumabe em pacientes poloneses com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN). Estudo prospectivo e retrospectivo, multicêntrico e não intervencionista.
O estudo PNH-RECORD, um estudo multicêntrico polonês observacional (não intervencionista), aberto, retrospectivo com acompanhamento prospectivo.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo PNH-RECORD tem como objetivo coletar dados sobre as características dos pacientes e resultados clínicos do ravulizumabe administrado no âmbito da prática clínica de rotina na HPN.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
64
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bialystok, Polônia
- Research Site
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Brzozów, Polônia
- Research Site
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Bydgoszcz, Polônia
- Research Site
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Gdansk, Polônia
- Research Site
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Krakow, Polônia
- Research Site
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Lodz, Polônia
- Research Site
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Lublin, Polônia
- Research Site
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Opole, Polônia
- Research Site
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Szczecin, Polônia
- Research Site
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Warsaw, Polônia
- Research Site
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Wałbrzych, Polônia
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes adultos (idade ≥18) com HPN
Descrição
Critérios de inclusão:
- Pacientes adultos (idade ≥18) com HPN recebendo tratamento com ravulizumabe nos quadros do NDP na Polônia.
- Pacientes que desejaram participar do estudo e assinaram o TCLE.
Critérios de exclusão:
- Aqueles que participaram de ensaios clínicos de ravulizumabe no passado e/ou aqueles que participaram/planejam participar de ensaios clínicos na/após a data da primeira infusão de ravulizumabe através do NDP.
- Incapacidade cognitiva, falta de vontade ou barreiras linguísticas que impedem a compreensão ou cooperação adequada.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Grupo Ravulizumabe
Rótulo aberto
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braço aberto com ravulizumab administrado no âmbito da prática clínica de rotina
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração nos níveis de LDH desde a data do índice (primeira dose de ravulizumabe) a cada 6 meses
Prazo: até 36 meses
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até 36 meses
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Proporção de pacientes que atingem ou permanecem em LDH<1,5 ULN a cada 6 meses
Prazo: até 36 meses
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até 36 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de pacientes livres de transfusão a partir da data do índice a cada 6 meses
Prazo: até 36 meses
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até 36 meses
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Número de unidades de sangue utilizadas por paciente-ano
Prazo: até 36 meses
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até 36 meses
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Apresentar características dos pacientes
Prazo: Linha de base
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Idade média (anos) no diagnóstico de HPN
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Linha de base
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Apresentar características dos pacientes
Prazo: Linha de base
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Idade média (anos) na data do índice
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Linha de base
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Apresentar características dos pacientes
Prazo: Linha de base
|
Proporção (%) de homens e mulheres
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Linha de base
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Apresentar características dos pacientes
Prazo: Linha de base
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Índice de massa corporal médio (kg/m²)
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Linha de base
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Apresentar características clínicas
Prazo: Linha de base
|
Média e mediana (anos) de duração da HPN
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Linha de base
|
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Apresentar características clínicas
Prazo: Linha de base
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Tempo médio e mediano (meses) desde o diagnóstico até o início do tratamento com inibidores do complemento
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Linha de base
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Apresentar características clínicas
Prazo: Linha de base
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Proporção (%) de pacientes com complicações de hemólise, trombose, evento vascular grave e anemia aplástica
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Linha de base
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Apresentar características clínicas
Prazo: Linha de base
|
Proporção (%) de pacientes sem experiência prévia com inibidores do complemento
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Linha de base
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de fevereiro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de agosto de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de outubro de 2024
Primeira postagem (Real)
9 de outubro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- D9289R00001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados individuais anonimizados de pacientes do grupo de empresas AstraZeneca patrocinados por ensaios clínicos por meio do portal de solicitação Vivli.org. Todas as solicitações serão avaliadas de acordo com o compromisso de divulgação AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Sim, indica que AZ está aceitando solicitações de IPD, mas isso não significa que todas as solicitações serão compartilhadas.
Prazo de Compartilhamento de IPD
A AstraZeneca atenderá ou excederá a disponibilidade de dados de acordo com os compromissos assumidos com os Princípios de Compartilhamento de Dados PhRMA da EFPIA.
Para obter detalhes sobre nossos cronogramas, consulte novamente nosso compromisso de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Quando uma solicitação for aprovada, a AstraZeneca fornecerá acesso aos dados individuais anonimizados do paciente por meio do ambiente de pesquisa seguro Vivli.org.
O Acordo de Uso de Dados Assinado (contrato não negociável para acessadores de dados) deve estar em vigor antes de acessar as informações solicitadas.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .