Resultados del tratamiento en la vida real con ravulizumab en la HPN (PNH-RECORD)
11 de junio de 2026 actualizado por: AstraZeneca
Resultados del tratamiento en la vida real con ravulizumab en pacientes polacos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). Estudio prospectivo y retrospectivo, multicéntrico, no intervencionista.
El estudio PNH-RECORD, un estudio polaco multicéntrico observacional (no intervencionista), abierto, retrospectivo con seguimiento prospectivo.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio PNH-RECORD tiene como objetivo recopilar datos sobre las características de los pacientes y los resultados clínicos de ravulizumab administrado en el ámbito de la práctica clínica habitual en la HPN.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
64
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bialystok, Polonia
- Research Site
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Brzozów, Polonia
- Research Site
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Bydgoszcz, Polonia
- Research Site
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Gdansk, Polonia
- Research Site
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Krakow, Polonia
- Research Site
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Lodz, Polonia
- Research Site
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Lublin, Polonia
- Research Site
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Opole, Polonia
- Research Site
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Szczecin, Polonia
- Research Site
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Warsaw, Polonia
- Research Site
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Wałbrzych, Polonia
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes adultos (≥18 años) con HPN
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes adultos (≥18 años) con HPN que reciben tratamiento con ravulizumab en el marco del NDP en Polonia.
- Pacientes dispuestos a participar en el estudio y firmaron ICF.
Criterios de exclusión:
- Aquellos que participaron en un ensayo clínico de ravulizumab en el pasado y/o aquellos que participaron o planean participar en un ensayo clínico en o después de la fecha de la primera infusión de ravulizumab a través de NDP.
- Incapacidad cognitiva, falta de voluntad o barreras lingüísticas que impidan una comprensión o cooperación adecuadas.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Grupo ravulizumab
Etiqueta abierta
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brazo abierto con ravulizumab administrado dentro del alcance de la práctica clínica habitual
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en los niveles de LDH desde la fecha índice (primera dosis de ravulizumab) cada 6 meses
Periodo de tiempo: hasta 36 meses
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hasta 36 meses
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Proporción de pacientes que alcanzan o permanecen en LDH <1,5 LSN cada 6 meses
Periodo de tiempo: hasta 36 meses
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hasta 36 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de pacientes sin transfusiones desde la fecha índice cada 6 meses
Periodo de tiempo: hasta 36 meses
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hasta 36 meses
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Número de unidades de sangre utilizadas por paciente-año
Periodo de tiempo: hasta 36 meses
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hasta 36 meses
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Presentar las características de los pacientes.
Periodo de tiempo: Base
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Edad media (años) al diagnóstico de HPN
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Base
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Presentar las características de los pacientes.
Periodo de tiempo: Base
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Edad media (años) en la fecha índice
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Base
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Presentar las características de los pacientes.
Periodo de tiempo: Base
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Proporción (%) de hombres y mujeres
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Base
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Presentar las características de los pacientes.
Periodo de tiempo: Base
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Índice de masa corporal medio (kg/m²)
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Base
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Presentar características clínicas.
Periodo de tiempo: Base
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Duración media y mediana (años) de la HPN
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Base
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Presentar características clínicas.
Periodo de tiempo: Base
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Tiempo medio y mediano (meses) desde el diagnóstico hasta el inicio del tratamiento con inhibidores del complemento
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Base
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Presentar características clínicas.
Periodo de tiempo: Base
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Proporción (%) de pacientes con complicaciones de hemólisis, trombosis, eventos vasculares graves y anemia aplásica
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Base
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Presentar características clínicas.
Periodo de tiempo: Base
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Proporción (%) de pacientes que no han recibido inhibidores del complemento
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Base
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de febrero de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de agosto de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de octubre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
9 de octubre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Síndromes mielodisplásicos
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemoglobinuria Paroxística
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inactivadores del complemento
- ravulizumab
Otros números de identificación del estudio
- D9289R00001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos anonimizados a nivel de pacientes individuales de los ensayos clínicos patrocinados por el grupo de empresas AstraZeneca a través del portal de solicitudes Vivli.org. Todas las solicitudes se evaluarán según el compromiso de divulgación de AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Sí, indica que AZ está aceptando solicitudes de IPD, pero esto no significa que se compartirán todas las solicitudes.
Marco de tiempo para compartir IPD
AstraZeneca cumplirá o superará la disponibilidad de datos según los compromisos asumidos con los Principios de intercambio de datos de EFPIA PhRMA.
Para obtener detalles sobre nuestros cronogramas, consulte nuestro compromiso de divulgación en https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Criterios de acceso compartido de IPD
Cuando se haya aprobado una solicitud, AstraZeneca proporcionará acceso a los datos anonimizados a nivel de paciente individual a través del entorno de investigación seguro Vivli.org.
Debe existir un acuerdo de uso de datos firmado (contrato no negociable para quienes acceden a los datos) antes de acceder a la información solicitada.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .