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Résultats réels du traitement par Ravulizumab dans l'HPN (PNH-RECORD)

11 juin 2026 mis à jour par: AstraZeneca

Résultats réels du traitement du ravilizumab chez les patients polonais atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Étude prospective et rétrospective, multicentrique et non interventionnelle.

L'étude PNH-RECORD, une étude observationnelle multicentrique polonaise (non interventionnelle), ouverte, rétrospective avec un suivi prospectif.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude PNH-RECORD vise à collecter des données sur les caractéristiques des patients et les résultats cliniques du ravulizumab administré dans le cadre de la pratique clinique de routine dans l'HPN.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

64

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pologne
      • Bialystok, Pologne
        • Research Site
      • Brzozów, Pologne
        • Research Site
      • Bydgoszcz, Pologne
        • Research Site
      • Gdansk, Pologne
        • Research Site
      • Krakow, Pologne
        • Research Site
      • Lodz, Pologne
        • Research Site
      • Lublin, Pologne
        • Research Site
      • Opole, Pologne
        • Research Site
      • Szczecin, Pologne
        • Research Site
      • Warsaw, Pologne
        • Research Site
      • Wałbrzych, Pologne
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients adultes (âgés de ≥ 18 ans) atteints d’HPN

La description

Critères d'intégration :

  1. Patients adultes (âgés de ≥ 18 ans) atteints d'HPN recevant un traitement par ravulizumab dans le cadre du NDP en Pologne.
  2. Patients disposés à participer à l'étude et ayant signé l'ICF.

Critères d'exclusion :

  1. Ceux qui ont participé à l’essai clinique sur le ravulizumab dans le passé et/ou ceux qui ont participé/prévoient de participer à l’essai clinique à compter de la date de la première perfusion de ravulizumab via le NDP.
  2. Incapacité cognitive, manque de volonté ou barrières linguistiques empêchant une compréhension ou une coopération adéquate.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Groupe Ravulizumab
En ouvert
Médicament: Ravulizumab
bras ouvert avec ravulizumab administré dans le cadre de la pratique clinique de routine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Modification des taux de LDH à partir de la date d'indexation (première dose de ravulizumab) tous les 6 mois
Délai: jusqu'à 36 mois
jusqu'à 36 mois
Proportion de patients atteignant ou restant à LDH <1,5 LSN tous les 6 mois
Délai: jusqu'à 36 mois
jusqu'à 36 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de patients sans transfusion à partir de la date d'indexation tous les 6 mois
Délai: jusqu'à 36 mois
jusqu'à 36 mois
Nombre d'unités de sang utilisées par patient-année
Délai: jusqu'à 36 mois
jusqu'à 36 mois
Présenter les caractéristiques des patients
Délai: Référence
Âge moyen (années) au moment du diagnostic de l'HPN
Référence
Présenter les caractéristiques des patients
Délai: Référence
Âge moyen (années) à la date d'indexation
Référence
Présenter les caractéristiques des patients
Délai: Référence
Proportion (%) d'hommes et de femmes
Référence
Présenter les caractéristiques des patients
Délai: Référence
Indice de masse corporelle moyen (kg/m²)
Référence
Présenter les caractéristiques cliniques
Délai: Référence
Durée moyenne et médiane (années) de l’HPN
Référence
Présenter les caractéristiques cliniques
Délai: Référence
Délai moyen et médian (en mois) entre le diagnostic et le début du traitement par inhibiteurs du complément
Référence
Présenter les caractéristiques cliniques
Délai: Référence
Proportion (%) de patients présentant des complications d'hémolyse, de thrombose, d'événement vasculaire grave et d'anémie aplasique
Référence
Présenter les caractéristiques cliniques
Délai: Référence
Proportion (%) de patients naïfs d'inhibiteurs du complément
Référence

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AstraZeneca

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 février 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 août 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 octobre 2024

Première publication (Réel)

9 octobre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • D9289R00001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l’accès aux données individuelles anonymisées au niveau des patients provenant des essais cliniques parrainés par le groupe de sociétés AstraZeneca via le portail de demande Vivli.org. Toutes les demandes seront évaluées conformément à l'engagement de divulgation AZ : https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Oui, cela indique que AZ accepte les demandes d'IPD, mais cela ne signifie pas que toutes les demandes seront partagées.

Délai de partage IPD

AstraZeneca atteindra ou dépassera la disponibilité des données conformément aux engagements pris envers les principes de partage de données EFPIA PhRMA. Pour plus de détails sur nos délais, veuillez vous référer à notre engagement de divulgation sur https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Critères d'accès au partage IPD

Lorsqu'une demande aura été approuvée, AstraZeneca donnera accès aux données individuelles anonymisées au niveau des patients via l'environnement de recherche sécurisé Vivli.org. Un accord d'utilisation des données signé (contrat non négociable pour les accédants aux données) doit être en place avant d'accéder aux informations demandées.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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