Virkelige behandlingsresultater av Ravulizumab i PNH (PNH-RECORD)
11. juni 2026 oppdatert av: AstraZeneca
Virkelige behandlingsresultater av Ravulizumab hos polske pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH). Prospektiv og retrospektiv, multisenter, ikke-intervensjonell studie.
PNH-RECORD-studien, en polsk multisenter observasjons (ikke-intervensjonell), åpen, retrospektiv med prospektiv oppfølging.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
PNH-RECORD-studien har som mål å samle inn data om pasientenes egenskaper og kliniske utfall av ravulizumab administrert innenfor rammen av rutinemessig klinisk praksis i PNH.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
64
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bialystok, Polen
- Research Site
-
Brzozów, Polen
- Research Site
-
Bydgoszcz, Polen
- Research Site
-
Gdansk, Polen
- Research Site
-
Krakow, Polen
- Research Site
-
Lodz, Polen
- Research Site
-
Lublin, Polen
- Research Site
-
Opole, Polen
- Research Site
-
Szczecin, Polen
- Research Site
-
Warsaw, Polen
- Research Site
-
Wałbrzych, Polen
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Voksne (i alderen ≥18) pasienter med PNH
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Voksne (≥18 år) pasienter med PNH som får ravulizumab-behandling innenfor rammene av NDP i Polen.
- Pasienter som er villige til å delta i studien og signerte ICF.
Ekskluderingskriterier:
- De som deltok i den kliniske studien med ravulizumab tidligere, og/eller de som deltok/planlegger å delta i den kliniske studien på/etter datoen for første infusjon med ravulizumab gjennom NDP.
- Kognitiv manglende evne, uvilje eller språkbarrierer som hindrer tilstrekkelig forståelse eller samarbeid.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Ravulizumab-gruppen
Åpen etikett
|
åpen arm med ravulizumab administrert innenfor rammen av rutinemessig klinisk praksis
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i LDH-nivåer fra indeksdato (første dose ravulizumab) hver 6. måned
Tidsramme: opptil 36 måneder
|
opptil 36 måneder
|
|
Andel pasienter som oppnår eller forblir ved LDH<1,5 ULN hver 6. måned
Tidsramme: opptil 36 måneder
|
opptil 36 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel transfusjonsfrie pasienter fra indeksdato hver 6. måned
Tidsramme: opptil 36 måneder
|
opptil 36 måneder
|
|
|
Antall blodenheter brukt per pasientår
Tidsramme: opptil 36 måneder
|
opptil 36 måneder
|
|
|
Å presentere pasientkarakteristikker
Tidsramme: Grunnlinje
|
Gjennomsnittlig alder (år) ved PNH-diagnose
|
Grunnlinje
|
|
Å presentere pasientkarakteristikker
Tidsramme: Grunnlinje
|
Gjennomsnittlig alder (år) på indeksdato
|
Grunnlinje
|
|
Å presentere pasientkarakteristikker
Tidsramme: Grunnlinje
|
Andel (%) av menn og kvinner
|
Grunnlinje
|
|
Å presentere pasientkarakteristikker
Tidsramme: Grunnlinje
|
Gjennomsnittlig kroppsmasseindeks (kg/m²)
|
Grunnlinje
|
|
Å presentere kliniske egenskaper
Tidsramme: Grunnlinje
|
Gjennomsnittlig og median (år) varighet av PNH
|
Grunnlinje
|
|
Å presentere kliniske egenskaper
Tidsramme: Grunnlinje
|
Gjennomsnittlig og median (måneder) tid fra diagnose til behandlingsstart av komplementhemmere
|
Grunnlinje
|
|
Å presentere kliniske egenskaper
Tidsramme: Grunnlinje
|
Andel (%) av pasienter med komplikasjoner til hemolyse, trombose, alvorlig vaskulær hendelse og aplastisk anemi
|
Grunnlinje
|
|
Å presentere kliniske egenskaper
Tidsramme: Grunnlinje
|
Andel (%) av pasienter som er naive til å komplementere inhibitorer
|
Grunnlinje
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. februar 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. august 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. august 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. oktober 2024
Først lagt ut (Faktiske)
9. oktober 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- D9289R00001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå fra AstraZeneca gruppe av selskaper sponsede kliniske studier via forespørselsportalen Vivli.org. Alle forespørsler vil bli evaluert i henhold til AZ-avsløringsforpliktelsen: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Ja, indikerer at AZ aksepterer forespørsler om IPD, men dette betyr ikke at alle forespørsler vil bli delt.
IPD-delingstidsramme
AstraZeneca vil oppfylle eller overgå datatilgjengelighet i henhold til forpliktelsene som er gitt til EFPIA PhRMA-prinsippene for datadeling.
For detaljer om tidslinjene våre, vennligst referer til vår avsløringsforpliktelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Når en forespørsel er godkjent vil AstraZeneca gi tilgang til de anonymiserte individuelle dataene på pasientnivå via det sikre forskningsmiljøet Vivli.org.
Signert databruksavtale (ikke-omsettelig kontrakt for datatilgangspartnere) må være på plass før du får tilgang til forespurt informasjon.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .