Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intralesional injektion af STS i behandling af calcinose (STSINJ)

3. maj 2026 opdateret af: Robyn T. Domsic, MD, MPH

En åben etiket-evaluering af intralæsional injektion af natriumthiosulfat til behandling af kutan eller senecalcinose ved bindevævssygdom

Det specifikke formål med denne undersøgelse er at udføre et lille åbent studie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​intralæsionel, subkutan injektion af STS på calcinosesymptomer og læsionsstørrelse ved systemisk sklerose (SSc), blandet bindevævssygdom (MCTD) og dermatomyositis (DM) patienter. Injektion vil blive styret af ultralyd, læsionsstørrelse vurderet ved ultralyd og symptombyrde af patientrapporterede resultatmål.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Calcinose er en tilstand, hvor calcium ophobes i huden og vævet under huden. Det udvikler sig i ~30% af voksne dermatomyositis, 18%-49% af systemisk sklerosepatienter, 25-40% af patienter med begrænset systemisk sklerose. Der er ingen standardbehandling anbefalet af læger i øjeblikket. Mange behandlinger er blevet testet, alle med begrænsede fordele og uden god dokumentation for, at nogen er effektive. De er kun baseret på enkelte tilfælde eller et lille antal patienter i undersøgelser kaldet "caseserier". Men i nogle tilfælde kan disse midler være effektive.

Der er flere case-serier, der har vist effektiviteten af ​​at injicere en kemisk forbindelse kaldet natriumthiosulfat (eller "STS") i calcinoselæsioner. Der var en vis forbedring med hensyn til smertekontrol og et fald i størrelse og opløsning af calcinosen. Formålet med vores undersøgelse er at teste intralæsionel natriumthiosulfat (STS) injektion for symptomlindring af calcinose. STS er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration for visse tilstande relateret til børnekræft. Det er ikke blevet godkendt af FDA til behandling af calcinose. De specifikke mål med denne undersøgelse er at vurdere ændringer i calcinosestørrelse og livskvalitetsmål.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Robyn T Domsic, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af systemisk sklerose, blandet bindevævssygdom eller inflammatorisk myopati
  • Skal være over 18 år
  • Deltagerne skal være kompetente til at give informeret samtykke
  • Deltagerne skal have radiografisk bevis (røntgen eller ultralyd) for calcinose.
  • Deltagerne skal have behov for symptomatisk lindring

Ekskluderingskriterier:

• Gravide kvinder vil blive udelukket

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Natriumthiosulfat (STS)
Åben etiket, enkeltarm, modtager 1-5 ml STS (250 mg/ml) natriumthiosulfat (STS) injektioner til calcinose læsioner.
Medicin: Natriumthiosulfat (STS)
Afhængigt af størrelsen af ​​calcinoselæsionen vil 1-5 ml STS (250 mg/ml) blive brugt til injektion under ultralydsvejledning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært endepunkt: Ændring i størrelse af calcinoselæsion fra baseline til 12 uger
Tidsramme: 12 uger
Ændring i størrelse af calcinoselæsioner vil blive målt ved røntgen ved baseline og derefter igen efter 12 uger.
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i smerte (interferens)
Tidsramme: op til 12 uger
Vi vil evaluere smertepåvirkning på livskvalitet ved hjælp af PROMIS® (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) Smerteinterferens Short Form 4a. Dette er en 4-spørgsmål patientrapporteret resultatmål, der spørger patienterne om deres oplevelse i den sidste uge. Svarene er i et likert-skalaformat fra 'slet ikke' til 'meget' Højere score indikerer højere grader af interferens med vigtige aspekter af livet. Den rå score konverteres til en T-score med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse (SD) på 10.
op til 12 uger
Ændring i smerteintensitet
Tidsramme: op til 12 uger
Vi vil måle smerteintensiteten ved hjælp af PROMIS® Pain Intensity 3a skalaen. Dette er et spørgeskema med 30 punkter, der spørger om smerter i løbet af den sidste uge. Højere score indikerer højere smerteintensitet. Rå score konverteres til en T-score til analyse. T-score er sat til et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse (SD) på 10.
op til 12 uger
Sklerodermi Health Assessment Questionnaire (SHAQ)
Tidsramme: op til 12 uger
SHAQ'en er sammensat af standard Health Assessment Questionnaire (HAQ-DI) plus yderligere visuelle analoge skalaer til måling af symptomer, der er vigtige ved sklerodermi: vaskulære, digitale sår, lunger, gastrointestinale, smerter og patientens globale vurdering. HAQ-DI spørgsmålene er scoret 0-3. Højere score indikerer større handicap.
op til 12 uger
Sundhedsrelateret livskvalitet ved hjælp af EQ-5D-5L
Tidsramme: Op til 12 uger
Euroqol (ækv.) -5D-5L er et valideret selvrapporteret patientspørgeskema, der vurderer fem domæner af sundhedskvalitet: smerte/ubehag, mobilitet, egenpleje, aktivitet og angst/depression plus en patient global vurdering visuel analog skala (VAS). Patienter kan rapportere nej, nogle problemer eller ekstreme problemer (scoret 1-3); VAS er scoret 0-100. Iull Health er en score på 1, og værdier under nul betragtes som en tilstand værre end døden.
Op til 12 uger
Ændring i calcinosis relateret symptomens sværhedsgrad
Tidsramme: Op til 12 uger
Mawdsley Calcinosis Scale består af del A og del B. Del A spørger om tilstedeværelse af calcinose eller mavesår, der ligger over calcinose. Hvis svaret er til stede, afsluttes del B. Del B består af 17 spørgsmål, der spørger i løbet af de sidste 2 ugers symptomer. Svarene er 0-10 fra ingen begrænsning/ikke alle til maksimale/værst mulige. Højere score indikerer højere symptomens sværhedsgrad fra calcinose.
Op til 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Robyn T. Domsic, MD, MPH

Samarbejdspartnere

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robyn T Domsis, MD, University of Pittsburgh

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. august 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. november 2024

Først opslået (Faktiske)

4. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY24040146
  • 5P50AR080612 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data skal rekvireres ved at kontakte P0I, når resultaterne er offentliggjort. Datadeling vil være i overensstemmelse med alle lokale og føderale regler og afidentificeres med databrugsaftaler på plads.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner