Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg med setmelanotid hos patienter med medfødt hypotalamisk fedme (underundersøgelse af NCT05774756)

10. februar 2026 opdateret af: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret forsøg for at evaluere effekten og sikkerheden af ​​setmelanotid hos patienter med erhvervet hypotalamisk fedme

Dette er et delstudie af undersøgelse RM-493-040 (NCT05774756).

Målet med dette delstudie er at lære, hvor godt Setmelanotide virker til at forbedre vægttab, sult og livskvalitet hos patienter i alderen 4 år og ældre med medfødt hypotalamisk fedme (cHO). For at bestemme, hvor godt setmelanotid virker, og hvor sikkert det er, vil patienter med cHO tage en daglig injektion af enten setmelanotid eller placebo og gennemføre undersøgelsesvurderinger i op til 26 uger på et terapeutisk regime.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

39

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Hull, Det Forenede Kongerige, HU32RW
        • Rekruttering
        • Hull Royal Infirmary
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • Rekruttering
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B46NH
        • Rekruttering
        • Birmingham Women and Children's Hospital NHS Trust
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Rekruttering
        • Children's Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Diagnose af multipel hypofysehormonmangel (MPHD), eller septo-optisk dysplasi (SOD), eller optisk nervehypoplasi (ONH), eller Childhood-debut kombineret hypofysehormonmangel (CPHD) eller Hypofysestilk Interruption Syndrome (PSIS) med mindst én hypofysemangel OG et body mass index (BMI) på ≥30 kg/m2 for patienter ≥18 år eller BMI ≥95. percentil for alder og køn for patienter 4 til <18 år
  2. Alder 4 år og ældre
  3. Vægtøgning forbundet med hypothalamusskaden og et BMI på ≥30 kg/m2 for patienter ≥18 år eller BMI ≥95. percentil for alder og køn for patienter 4 til <18 år
  4. Accepter at bruge en yderst effektiv præventionsform gennem hele undersøgelsen og i 90 dage efter undersøgelsen

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Diagnose af Prader-Willi syndrom (PWS) eller hurtigt opstået fedme med hypoventilation, hypothalamus, autonom dysregulering, neuroendokrin tumorsyndrom (ROHHADNET)
  2. Vægttab >2 % i de foregående 3 måneder for patienter i alderen ≥18 år eller >2 % reduktion i BMI for patienter i alderen 4 til <18 år
  3. Fedmekirurgi eller indgreb inden for de sidste 2 år
  4. Diagnose af alvorlige psykiatriske lidelser; enhver selvmordstanker, forsøg eller adfærd
  5. Aktuel, klinisk signifikant lunge-, hjerte-, metabolisk eller onkologisk sygdom
  6. Væsentlige dermatologiske fund relateret til melanom eller præ-melanom hudlæsioner (eksklusive ikke-invasiv basal- eller pladecellelæsion)
  7. Anamnese eller nær familiehistorie med hudkræft eller melanom
  8. Deltagelse i ethvert klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel/-udstyr inden for 3 måneder før den første forsøgsdosis
  9. Tidligere indskrevet i et klinisk forsøg med setmelanotid eller tidligere eksponering for setmelanotid
  10. Manglende evne til at overholde injektionsregimen én gang dagligt (QD).
  11. Hvis kvinde, gravid og/eller ammer.
  12. Hvis du får hormonsubstitutionsbehandling, har dosis været stabil i mindst 2 måneder før screening

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Setemelanotid
Randomiseret 2:1 (Setmelanotid: Placebo)
Medicin: Setmelanotid
Opløsning til daglig subkutan injektion
Andre navne:
  • RM-493
  • Imcivree
Placebo komparator: Placebo
Randomiseret 2:1 (Setmelanotid: Placebo)
Medicin: Placebo
Placebo matchet til setmelanotid til daglig subkutan injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gennemsnitlig % ændring i BMI
Tidsramme: Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af patienter med ≥5 % reduktion i BMI hos voksne patienter (≥18 år) eller en BMI Z-score reduktion på ≥0,2 point hos pædiatriske patienter (<18 år)
Tidsramme: Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Gennemsnitlig ændring i det ugentlige gennemsnit af den daglige score for mest sult hos patienter ≥12 år
Tidsramme: Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Andel af patienter med en reduktion på ≥2 point i det ugentlige gennemsnit af den daglige score for mest sult
Tidsramme: Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Gennemsnitlig ændring i symptomer på hyperfagi samlet score
Tidsramme: Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Andel af patienter med en ≥10 % reduktion i BMI
Tidsramme: Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Gennemsnitlig procentændring i vægt hos patienter ≥18 år
Tidsramme: Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Gennemsnitlig BMI-z-score og BMI-percentilreduktion hos patienter <18 (ved brug af kombineret højde og vægt til at rapportere BMI i kg/m2)
Tidsramme: Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Andel af patienter i alderen ≥4 til <18 år med ≥0,2-point reduktion af BMI Z-score
Tidsramme: Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Andel af patienter med BMI <30 kg/m2 (patienter i alderen ≥18 år) eller <95. percentil (patienter i alderen <18 år)
Tidsramme: Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Gennemsnitlig ændring i fysisk funktionsscore og totalscore for indvirkningen af ​​vægt på livskvalitet-Lite (IWQOL)
Tidsramme: Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Sikkerhed og tolerabilitet af setmelanotid sammenlignet med placebo vurderet efter hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime
Fra baseline efter 26 uger på et terapeutisk regime

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. september 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

13. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

13. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. december 2024

Først opslået (Faktiske)

7. januar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RM-493-040-A

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner