Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utprøving av setmelanotid hos pasienter med medfødt hypotalamisk fedme (understudie av NCT05774756)

10. februar 2026 oppdatert av: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere effekten og sikkerheten til setmelanotid hos pasienter med ervervet hypotalamisk fedme

Dette er en delstudie av studie RM-493-040 (NCT05774756).

Målet med denne delstudien er å lære hvor godt Setmelanotide virker for å forbedre vektreduksjon, sult og livskvalitet hos pasienter 4 år og eldre med medfødt hypotalamisk fedme (cHO). For å bestemme hvor godt setmelanotid virker og hvor trygt det er, vil pasienter med cHO ta en daglig injeksjon av enten setmelanotid eller placebo og fullføre prøvevurderinger i opptil 26 uker på et terapeutisk regime.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

39

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Rekruttering
        • Children's Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Research Institute
  • Storbritannia
      • Hull, Storbritannia, HU32RW
        • Rekruttering
        • Hull Royal Infirmary
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • Rekruttering
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B46NH
        • Rekruttering
        • Birmingham Women and Children's Hospital NHS Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Diagnose av multippel hypofysehormonmangel (MPHD), eller septo-optisk dysplasi (SOD), eller optisk nervehypoplasi (ONH), eller kombinert hypofysehormonmangel (CPHD), eller hypofysestilk-avbruddssyndrom (PSIS) med minst én hypofysemangel OG en kroppsmasseindeks (BMI) på ≥30 kg/m2 for pasienter ≥18 år, eller BMI ≥95. persentil for alder og kjønn for pasienter 4 til <18 år
  2. Alder 4 år og eldre
  3. Vektøkning assosiert med hypotalamisk skade og en BMI på ≥30 kg/m2 for pasienter ≥18 år eller BMI ≥95. persentil for alder og kjønn for pasienter 4 til <18 år
  4. Godta å bruke en svært effektiv form for prevensjon gjennom hele studien og i 90 dager etter studien

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Diagnostisering av Prader-Willi syndrom (PWS) eller raskt innsettende fedme med hypoventilasjon, hypothalamus, autonom dysregulering, nevroendokrint tumorsyndrom (ROHHADNET)
  2. Vekttap >2 % de siste 3 månedene for pasienter i alderen ≥18 år eller >2 % reduksjon i BMI for pasienter i alderen 4 til <18 år
  3. Fedmekirurgi eller prosedyre innen de siste 2 årene
  4. Diagnose av alvorlige psykiatriske lidelser; noen selvmordstanker, forsøk eller oppførsel
  5. Nåværende, klinisk signifikant lunge-, hjerte-, metabolsk eller onkologisk sykdom
  6. Signifikante dermatologiske funn relatert til melanom eller pre-melanom hudlesjoner (unntatt ikke-invasiv basal eller plateepitel lesjon)
  7. Historie eller nær familiehistorie med hudkreft eller melanom
  8. Deltakelse i en hvilken som helst klinisk utprøving med et forsøkslegemiddel/utstyr innen 3 måneder før første prøvedose
  9. Tidligere registrert i en klinisk studie som involverer setmelanotid eller tidligere eksponering for setmelanotid
  10. Manglende evne til å overholde en gang daglig (QD) injeksjonsregime
  11. Hvis kvinne, gravid og/eller ammer.
  12. Hvis du mottar hormonbehandling, har dosen holdt seg stabil i minst 2 måneder før screening

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Setemelanotid
Randomisert 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
Legemiddel: Setmelanotid
Løsning for daglig subkutan injeksjon
Andre navn:
  • RM-493
  • Imcivree
Placebo komparator: Placebo
Randomisert 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
Legemiddel: Placebo
Placebo matchet med setmelanotid for daglig subkutan injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gjennomsnittlig % endring i BMI
Tidsramme: Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel pasienter med ≥5 % reduksjon i BMI hos voksne pasienter (≥18 år) eller en BMI Z-score reduksjon på ≥0,2 poeng hos pediatriske pasienter (<18 år)
Tidsramme: Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Gjennomsnittlig endring i det ukentlige gjennomsnittet av den daglige scoren for mest sult hos pasienter ≥12 år
Tidsramme: Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Andel pasienter med en reduksjon på ≥2 poeng i det ukentlige gjennomsnittet av den daglige scoren for mest sult
Tidsramme: Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Gjennomsnittlig endring i totalt poengsum for symptomer på hyperfagi
Tidsramme: Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Andel pasienter med ≥10 % reduksjon i BMI
Tidsramme: Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Gjennomsnittlig prosentvis endring i vekt hos pasienter ≥18 år
Tidsramme: Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Gjennomsnittlig BMI-z-score og BMI-persentilreduksjon hos pasienter <18 (bruker kombinert høyde og vekt for å rapportere BMI i kg/m2)
Tidsramme: Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Andel pasienter i alderen ≥4 til <18 år med ≥0,2 poengs reduksjon av BMI Z-score
Tidsramme: Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Andel pasienter med BMI <30 kg/m2 (pasienter ≥18 år) eller <95. persentil (pasienter <18 år)
Tidsramme: Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Gjennomsnittlig endring i fysisk funksjonspoeng og totalscore for effekten av vekt på livskvalitet-Lite (IWQOL)
Tidsramme: Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Sikkerhet og toleranse for setmelanotid sammenlignet med placebo vurdert etter frekvens og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime
Fra baseline etter 26 uker på et terapeutisk regime

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. september 2025

Primær fullføring (Antatt)

13. mars 2027

Studiet fullført (Antatt)

13. mars 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. desember 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. desember 2024

Først lagt ut (Faktiske)

7. januar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RM-493-040-A

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere