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Uno studio su Setmelanotide in pazienti con obesità ipotalamica congenita (sottostudio di NCT05774756)

10 febbraio 2026 aggiornato da: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di setmelanotide in pazienti con obesità ipotalamica acquisita

Questo è un sottostudio dello studio RM-493-040 (NCT05774756).

L'obiettivo di questo sottostudio è scoprire l'efficacia di Setmelanotide nel migliorare la riduzione del peso, la fame e la qualità della vita nei pazienti di età pari o superiore a 4 anni affetti da obesità ipotalamica congenita (cHO). Per determinare quanto bene setmelanotide funzioni e quanto sia sicuro, i pazienti con cHO riceveranno un'iniezione giornaliera di setmelanotide o placebo e completeranno le valutazioni dello studio per un massimo di 26 settimane su un regime terapeutico.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

39

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Hull, Regno Unito, HU32RW
        • Reclutamento
        • Hull Royal Infirmary
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • Reclutamento
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B46NH
        • Reclutamento
        • Birmingham Women and Children's Hospital NHS Trust
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • University of Alabama
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Reclutamento
        • Children's Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi di deficit multiplo di ormoni ipofisari (MPHD), o displasia setto-ottica (SOD), o ipoplasia del nervo ottico (ONH), o deficit combinato di ormoni ipofisari ad esordio infantile (CPHD), o sindrome da interruzione del gambo ipofisario (PSIS) con almeno un deficit ipofisario E un indice di massa corporea (BMI) ≥ 30 kg/m2 per i pazienti di età ≥ 18 anni, o BMI ≥ 95° percentile per l'età e sesso per i pazienti da 4 a <18 anni
  2. Età dai 4 anni in su
  3. Aumento di peso associato alla lesione ipotalamica e BMI ≥ 30 kg/m2 per pazienti di età ≥ 18 anni o BMI ≥ 95° percentile per età e sesso per pazienti di età compresa tra 4 e < 18 anni
  4. Accettare di utilizzare una forma contraccettiva altamente efficace durante lo studio e per 90 giorni dopo lo studio

Criteri chiave di esclusione:

  1. Diagnosi della sindrome di Prader-Willi (PWS) o obesità a esordio rapido con ipoventilazione, ipotalamo, disregolazione autonomica, sindrome da tumore neuroendocrino (ROHHADNET)
  2. Perdita di peso >2% nei 3 mesi precedenti per pazienti di età ≥18 anni o riduzione >2% del BMI per pazienti di età compresa tra 4 e <18 anni
  3. Chirurgia o procedura bariatrica negli ultimi 2 anni
  4. Diagnosi di gravi disturbi psichiatrici; qualsiasi idea, tentativo o comportamento suicidario
  5. Malattia polmonare, cardiaca, metabolica o oncologica in atto, clinicamente significativa
  6. Reperti dermatologici significativi relativi a lesioni cutanee melanoma o pre-melanoma (escluse lesioni basocellulari o squamose non invasive)
  7. Storia o storia familiare stretta di cancro della pelle o melanoma
  8. Partecipazione a qualsiasi studio clinico con un farmaco/dispositivo sperimentale entro 3 mesi prima della prima dose di prova
  9. Precedentemente arruolato in uno studio clinico che coinvolgeva setmelanotide o qualsiasi precedente esposizione a setmelanotide
  10. Impossibilità di rispettare il regime di iniezione una volta al giorno (QD).
  11. Se donna, incinta e/o allattamento.
  12. Se si riceve una terapia ormonale sostitutiva, la dose è rimasta stabile per almeno 2 mesi prima dello screening

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Setemelanotide
Randomizzato 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
Droga: Setmelanotide
Soluzione per iniezione sottocutanea giornaliera
Altri nomi:
  • RM-493
  • Imcivree
Comparatore placebo: Placebo
Randomizzato 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
Droga: Placebo
Placebo abbinato a setmelanotide per iniezione sottocutanea giornaliera

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione% media del BMI
Lasso di tempo: Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti con riduzione ≥ 5% del BMI nei pazienti adulti (età ≥ 18 anni) o riduzione del punteggio Z del BMI pari a ≥ 0,2 punti nei pazienti pediatrici (età < 18 anni)
Lasso di tempo: Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Variazione media nella media settimanale del punteggio di maggior fame giornaliera nei pazienti di età ≥ 12 anni
Lasso di tempo: Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Proporzione di pazienti con una riduzione ≥ 2 punti nella media settimanale del punteggio relativo alla fame quotidiana
Lasso di tempo: Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Variazione media del punteggio totale dei sintomi dell'iperfagia
Lasso di tempo: Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Proporzione di pazienti con una riduzione ≥10% del BMI
Lasso di tempo: Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Variazione percentuale media del peso nei pazienti di età ≥ 18 anni
Lasso di tempo: Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Punteggio BMI-z medio e riduzione percentile dell'IMC nei pazienti <18 (utilizzando altezza e peso combinati per riportare l'IMC in kg/m2)
Lasso di tempo: Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Proporzione di pazienti di età compresa tra ≥ 4 e < 18 anni con riduzione ≥ 0,2 punti del punteggio Z dell'IMC
Lasso di tempo: Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Proporzione di pazienti con BMI <30 kg/m2 (pazienti di età ≥18 anni) o <95° percentile (pazienti di età <18 anni)
Lasso di tempo: Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Variazione media del punteggio del funzionamento fisico e punteggio totale per l'Impatto del peso sulla qualità della vita-Lite (IWQOL)
Lasso di tempo: Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Sicurezza e tollerabilità di setmelanotide rispetto al placebo valutate in base alla frequenza e alla gravità degli eventi avversi (EA) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico
Dal basale dopo 26 settimane di regime terapeutico

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 settembre 2025

Completamento primario (Stimato)

13 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

13 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

7 gennaio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RM-493-040-A

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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