Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie setmelanotidu u pacientů s vrozenou hypotalamickou obezitou (dílčí studie NCT05774756)

10. února 2026 aktualizováno: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti setmelanotidu u pacientů se získanou hypotalamickou obezitou

Toto je dílčí studie studie RM-493-040 (NCT05774756).

Cílem této dílčí studie je zjistit, jak dobře Setmelanotide působí na zlepšení redukce hmotnosti, hladu a kvality života u pacientů ve věku 4 let a starších s vrozenou hypotalamickou obezitou (cHO). Aby se zjistilo, jak dobře setmelanotid funguje a jak bezpečný je, budou pacienti s cHO denně užívat injekci buď setmelanotidu nebo placeba a dokončí hodnocení studie po dobu až 26 týdnů v terapeutickém režimu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

39

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené království
      • Hull, Spojené království, HU32RW
        • Nábor
        • Hull Royal Infirmary
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království, WC1N 1EH
        • Nábor
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Spojené království, B46NH
        • Nábor
        • Birmingham Women and Children's Hospital NHS Trust
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • University of Alabama
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Nábor
        • Children's Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza mnohočetného deficitu hormonů hypofýzy (MPHD) nebo septooptické dysplazie (SOD) nebo hypoplazie zrakového nervu (ONH) nebo kombinovaného deficitu hypofýzového hormonu (CPHD) s nástupem v dětství nebo syndromu přerušení stopky hypofýzy (PSIS) s min. jeden nedostatek hypofýzy A index tělesné hmotnosti (BMI) ≥30 kg/m2 u pacientů ve věku ≥18 let nebo BMI ≥95. percentil pro věk a pohlaví pro pacienty ve věku 4 až <18 let
  2. Věk 4 roky a starší
  3. Přírůstek hmotnosti spojený s poškozením hypotalamu a BMI ≥ 30 kg/m2 u pacientů ve věku ≥ 18 let nebo BMI ≥ 95. percentil pro věk a pohlaví u pacientů ve věku 4 až < 18 let
  4. Souhlaste s používáním vysoce účinné formy antikoncepce po celou dobu studie a po dobu 90 dnů po ukončení studie

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Diagnóza Prader-Williho syndromu (PWS) nebo obezity s rychlým nástupem hypoventilace, hypotalamu, autonomní dysregulace, neuroendokrinního nádorového syndromu (ROHHADNET)
  2. Úbytek hmotnosti > 2 % za předchozí 3 měsíce u pacientů ve věku ≥ 18 let nebo > 2 % snížení BMI u pacientů ve věku 4 až < 18 let
  3. Bariatrická operace nebo zákrok za poslední 2 roky
  4. Diagnostika závažných psychiatrických poruch; jakékoli sebevražedné myšlenky, pokusy nebo chování
  5. Současné, klinicky významné plicní, srdeční, metabolické nebo onkologické onemocnění
  6. Významné dermatologické nálezy související s melanomovými nebo premelanomovými kožními lézemi (s výjimkou neinvazivních bazálních nebo dlaždicobuněčných lézí)
  7. Anamnéza nebo blízká rodinná anamnéza rakoviny kůže nebo melanomu
  8. Účast v jakékoli klinické studii s hodnoceným lékem/přístrojem během 3 měsíců před první zkušební dávkou
  9. Dříve zařazen do klinické studie zahrnující setmelanotid nebo jakoukoli předchozí expozici setmelanotidu
  10. Neschopnost dodržet injekční režim jednou denně (QD).
  11. Pokud je žena, těhotná a/nebo kojící.
  12. Pokud dostáváte hormonální substituční terapii, dávka zůstala stabilní po dobu alespoň 2 měsíců před screeningem

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Setemelanotid
Randomized 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
Lék: Setmelanotid
Roztok pro každodenní subkutánní injekci
Ostatní jména:
  • RM-493
  • Imcivree
Komparátor placeba: Placebo
Randomized 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
Lék: Placebo
Placebo přizpůsobené setmelanotidu pro každodenní subkutánní injekci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Průměrné % změny BMI
Časové okno: Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl pacientů s ≥5% snížením BMI u dospělých pacientů (≥18 let) nebo snížením Z-skóre BMI o ≥0,2 bodu u pediatrických pacientů (<18 let)
Časové okno: Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Průměrná změna týdenního průměru denního skóre nejvyššího hladu u pacientů ve věku ≥12 let
Časové okno: Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Podíl pacientů s ≥2 bodovým snížením týdenního průměru denního skóre nejvyššího hladu
Časové okno: Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Průměrná změna celkového skóre symptomů hyperfagie
Časové okno: Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Podíl pacientů s ≥10% snížením BMI
Časové okno: Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Průměrná procentuální změna hmotnosti u pacientů ≥18 let
Časové okno: Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Průměrné skóre BMI-z a snížení percentilu BMI u pacientů <18 (při použití kombinace výšky a hmotnosti k udání BMI v kg/m2)
Časové okno: Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Podíl pacientů ve věku ≥4 až <18 let s ≥0,2bodovým snížením Z-skóre BMI
Časové okno: Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Podíl pacientů s BMI <30 kg/m2 (pacienti ve věku ≥18 let) nebo <95. percentil (pacienti ve věku <18 let)
Časové okno: Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Průměrná změna ve skóre fyzického fungování a celkové skóre pro dopad hmotnosti na kvalitu života-Lite (IWQOL)
Časové okno: Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Bezpečnost a snášenlivost setmelanotidu ve srovnání s placebem hodnocená podle frekvence a závažnosti nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu
Od výchozího stavu po 26 týdnech v terapeutickém režimu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. září 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

13. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

13. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

7. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RM-493-040-A

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hypoplazie zrakového nervu

Klinické studie na Setmelanotid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit