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Un essai sur le setmelanotide chez des patients atteints d'obésité hypothalamique congénitale (sous-étude de NCT05774756)

10 février 2026 mis à jour par: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Un essai de phase 3, en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du setmelanotide chez les patients atteints d'obésité hypothalamique acquise

Il s'agit d'une sous-étude de l'étude RM-493-040 (NCT05774756).

Le but de cette sous-étude est d'apprendre dans quelle mesure le Setmelanotide agit pour améliorer la réduction de poids, la faim et la qualité de vie des patients de 4 ans et plus atteints d'obésité hypothalamique congénitale (cHO). Pour déterminer l'efficacité et la sécurité du setmelanotide, les patients atteints de cHO recevront une injection quotidienne de setmelanotide ou de placebo et effectueront des évaluations d'essai pendant 26 semaines maximum selon un régime thérapeutique.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

39

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Hull, Royaume-Uni, HU32RW
        • Recrutement
        • Hull Royal Infirmary
    • Greater London
      • London, Greater London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
        • Recrutement
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B46NH
        • Recrutement
        • Birmingham Women and Children's Hospital NHS Trust
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • University of Alabama
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Recrutement
        • Children's Minnesota
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Seattle Children's Research Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Diagnostic d'un déficit multiple en hormones hypophysaires (MPHD), ou d'une dysplasie septo-optique (SOD), ou d'une hypoplasie du nerf optique (ONH), ou d'un déficit combiné en hormones hypophysaires (CPHD) apparu pendant l'enfance, ou du syndrome d'interruption de la tige pituitaire (PSIS) avec au moins une déficience hypophysaire ET un indice de masse corporelle (IMC) ≥ 30 kg/m2 pour les patients âgés de ≥ 18 ans, ou IMC ≥95e percentile pour l'âge et le sexe pour les patients âgés de 4 à <18 ans
  2. Âge 4 ans et plus
  3. Gain de poids associé à la lésion hypothalamique et un IMC ≥ 30 kg/m2 pour les patients âgés de ≥ 18 ans ou un IMC ≥ 95e percentile pour l'âge et le sexe pour les patients âgés de 4 à < 18 ans.
  4. Accepter d'utiliser une forme de contraception très efficace tout au long de l'étude et pendant 90 jours après l'étude

Critères d'exclusion clés :

  1. Diagnostic du syndrome de Prader-Willi (PWS) ou de l'obésité à apparition rapide avec hypoventilation, hypothalamique, dérégulation autonome, syndrome de tumeur neuroendocrine (ROHHADNET)
  2. Perte de poids > 2 % au cours des 3 mois précédents pour les patients âgés de ≥ 18 ans ou réduction > 2 % de l'IMC pour les patients âgés de 4 à < 18 ans
  3. Chirurgie ou procédure bariatrique au cours des 2 dernières années
  4. Diagnostic des troubles psychiatriques graves ; toute idée, tentative ou comportement suicidaire
  5. Maladie pulmonaire, cardiaque, métabolique ou oncologique actuelle et cliniquement significative
  6. Résultats dermatologiques importants liés à un mélanome ou à des lésions cutanées pré-mélanomateuses (à l'exclusion des lésions basocellulaires ou épidermoïdes non invasives)
  7. Antécédents ou antécédents familiaux proches de cancer de la peau ou de mélanome
  8. Participation à tout essai clinique avec un médicament/dispositif expérimental dans les 3 mois précédant la première dose d'essai
  9. Déjà inscrit à un essai clinique impliquant le setmelanotide ou toute exposition antérieure au setmelanotide
  10. Incapacité de se conformer au schéma d'injection une fois par jour (QD)
  11. Si femme, enceinte et/ou allaitante.
  12. Si vous recevez un traitement hormonal substitutif, la dose est restée stable pendant au moins 2 mois avant le dépistage.

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Setemelanotide
Randomisé 2:1 (Setmelanotide : Placebo)
Médicament: Setmélanotide
Solution pour injection sous-cutanée quotidienne
Autres noms:
  • RM-493
  • Imcivrée
Comparateur placebo: Placebo
Randomisé 2:1 (Setmelanotide : Placebo)
Médicament: Placebo
Placebo apparié au setmélanotide pour une injection sous-cutanée quotidienne

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
% de variation moyenne de l'IMC
Délai: Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Proportion de patients présentant une réduction ≥ 5 % de l'IMC chez les patients adultes (≥ 18 ans) ou une réduction du score Z de l'IMC ≥ 0,2 points chez les patients pédiatriques (< 18 ans)
Délai: Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Variation moyenne de la moyenne hebdomadaire du score quotidien de faim maximale chez les patients âgés de ≥ 12 ans
Délai: Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Proportion de patients présentant une réduction ≥ 2 points de la moyenne hebdomadaire du score quotidien de faim maximale
Délai: Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Variation moyenne du score total des symptômes d'hyperphagie
Délai: Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Proportion de patients présentant une réduction ≥ 10 % de l'IMC
Délai: Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Pourcentage moyen de changement de poids chez les patients ≥18 ans
Délai: Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Score IMC-z moyen et réduction du percentile de l'IMC chez les patients < 18 ans (en utilisant la taille et le poids combinés pour déclarer l'IMC en kg/m2)
Délai: Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Proportion de patients âgés de ≥ 4 à < 18 ans présentant une réduction ≥ 0,2 point du score Z de l'IMC
Délai: Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Proportion de patients avec un IMC <30 kg/m2 (patients âgés de ≥18 ans) ou <95e percentile (patients âgés de <18 ans)
Délai: Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Modification moyenne du score de fonctionnement physique et du score total pour l'impact du poids sur la qualité de vie-Lite (IWQOL)
Délai: Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Innocuité et tolérabilité du setmélanotide par rapport au placebo évaluées par la fréquence et la gravité des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique
Depuis le départ après 26 semaines de régime thérapeutique

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 septembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

13 mars 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

13 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 décembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 décembre 2024

Première publication (Réel)

7 janvier 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RM-493-040-A

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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