Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Setmelanotide-tutkimus potilailla, joilla on synnynnäinen hypotalamuksen liikalihavuus (alatutkimus NCT05774756)

tiistai 10. helmikuuta 2026 päivittänyt: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 3, kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus Setmelanotiden tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on hankittu hypotalamuksen liikalihavuus

Tämä on tutkimuksen RM-493-040 (NCT05774756) alatutkimus.

Tämän alatutkimuksen tavoitteena on oppia, kuinka hyvin Setmelanotide parantaa painonpudotusta, näläntunnetta ja elämänlaatua vähintään 4-vuotiailla potilailla, joilla on synnynnäinen hypotalamuksen liikalihavuus (cHO). Sen määrittämiseksi, kuinka hyvin setmelanotidi toimii ja kuinka turvallinen se on, potilaat, joilla on cHO, ottavat päivittäin joko setmelanotidia tai lumelääkettä ja suorittavat tutkimusarvioinnit 26 viikon ajan terapeuttisella ohjelmalla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

39

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Hull, Yhdistynyt kuningaskunta, HU32RW
        • Rekrytointi
        • Hull Royal Infirmary
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • Rekrytointi
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B46NH
        • Rekrytointi
        • Birmingham Women and Children's Hospital NHS Trust
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • University of Alabama
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
        • Rekrytointi
        • Children's Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Seattle Children's Research Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Usein aivolisäkkeen hormonipuutos (MPHD), septo-optinen dysplasia (SOD), näköhermon hypoplasia (ONH) tai lapsuudessa alkanut yhdistetty aivolisäkkeen hormonipuutos (CPHD) tai aivolisäkkeen varren keskeytysoireyhtymä (PSIS) diagnosoidaan vähintään yksi aivolisäkkeen vajaatoiminta JA kehon massaindeksi (BMI) ≥30 kg/m2 potilaat ≥ 18-vuotiaat tai BMI ≥95. persentiili iän ja sukupuolen mukaan 4–<18-vuotiailla potilailla
  2. Ikä 4 vuotta ja vanhempi
  3. Hypotalamuksen vaurioon liittyvä painonnousu ja BMI ≥30 kg/m2 ≥18-vuotiailla potilailla tai BMI ≥95. persentiili iän ja sukupuolen mukaan 4–<18-vuotiailla potilailla
  4. Suostu käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä koko tutkimuksen ajan ja 90 päivän ajan tutkimuksen jälkeen

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Prader-Willin oireyhtymän (PWS) tai nopeasti alkavan liikalihavuuden diagnoosi hypoventilaatiolla, hypotalamuksella, autonomisella säätelyhäiriöllä, neuroendokriinisen kasvaimen oireyhtymällä (ROHHADNET)
  2. Painonpudotus > 2 % edellisten 3 kuukauden aikana ≥18-vuotiailla potilailla tai >2 % BMI:n lasku 4–<18-vuotiailla potilailla
  3. Bariatrinen leikkaus tai toimenpide viimeisen 2 vuoden aikana
  4. Vakavien psykiatristen häiriöiden diagnosointi; itsemurha-ajatuksia, -yrityksiä tai -käyttäytymistä
  5. Nykyinen kliinisesti merkittävä keuhkosairaus, sydän-, aineenvaihdunta- tai onkologinen sairaus
  6. Merkittävät dermatologiset löydökset, jotka liittyvät melanoomaan tai melanoomaa edeltäviin ihovaurioihin (lukuun ottamatta ei-invasiivisia tyvisolu- tai levyepiteelivaurioita)
  7. Ihosyövän tai melanooman historia tai lähisukuhistoria
  8. Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä/-laitteella 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä koeannosta
  9. Aiemmin osallistunut kliiniseen tutkimukseen, joka koski setmelanotidia tai mitä tahansa aikaisempaa altistumista setmelanotidille
  10. Kyvyttömyys noudattaa kerran päivässä (QD) annettua injektioohjelmaa
  11. Jos nainen, raskaana ja/tai imettävä.
  12. Jos saa hormonikorvaushoitoa, annos on pysynyt vakaana vähintään 2 kuukautta ennen seulontaa

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Setemelanotidi
Satunnaistettu 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
Lääke: Setmelanotide
Liuos päivittäiseen ihonalaiseen injektioon
Muut nimet:
  • RM-493
  • Imcivree
Placebo Comparator: Plasebo
Satunnaistettu 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
Lääke: Plasebo
Plaseboa yhdistettiin setmelanotidin kanssa päivittäiseen ihonalaiseen injektioon

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen % muutos BMI:ssä
Aikaikkuna: Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joiden BMI pienenee ≥5 % aikuispotilailla (≥18-vuotiaat) tai BMI Z-pistemäärä pieneni ≥0,2 pistettä lapsipotilailla (<18-vuotiaat)
Aikaikkuna: Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Päivittäisen nälkäisimmän pistemäärän viikoittaisen keskiarvon keskimääräinen muutos ≥12-vuotiailla potilailla
Aikaikkuna: Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Niiden potilaiden osuus, joilla on ≥2 pisteen vähennys päivittäisen nälkäisimmän pistemäärän viikoittaisessa keskiarvossa
Aikaikkuna: Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Keskimääräinen muutos hyperfagian oireiden kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Niiden potilaiden osuus, joiden BMI on alentunut ≥10 %
Aikaikkuna: Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Keskimääräinen prosentuaalinen painonmuutos potilailla, jotka ovat ≥ 18 vuotta
Aikaikkuna: Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Keskimääräinen BMI-z-pistemäärä ja BMI-prosenttipisteen lasku alle 18-vuotiailla potilailla (käyttämällä yhdistettyä pituutta ja painoa BMI:n ilmoittamiseen kg/m2)
Aikaikkuna: Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
≥4–<18-vuotiaiden potilaiden osuus, joiden BMI Z-pistemäärä pieneni ≥0,2 pistettä
Aikaikkuna: Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Niiden potilaiden osuus, joiden BMI on < 30 kg/m2 (potilaat iältään ≥ 18 vuotta) tai < 95. persentiili (alle 18-vuotiaat potilaat)
Aikaikkuna: Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Keskimääräinen muutos fyysisen toiminnan pisteissä ja kokonaispisteissä painon vaikutuksesta elämänlaatuun-Lite (IWQOL)
Aikaikkuna: Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Semelanotidin turvallisuus ja siedettävyys lumelääkkeeseen verrattuna arvioituna haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheyden ja vakavuuden perusteella.
Aikaikkuna: Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen
Lähtötasosta 26 viikon terapeuttisen hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 23. syyskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 13. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 13. maaliskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 7. tammikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 12. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RM-493-040-A

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa