Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proef met Setmelanotide bij patiënten met congenitale hypothalamische obesitas (substudie van NCT05774756)

10 februari 2026 bijgewerkt door: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 3, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Setmelanotide te evalueren bij patiënten met verworven hypothalamische obesitas

Dit is een deelonderzoek van onderzoek RM-493-040 (NCT05774756).

Het doel van deze deelstudie is om te leren hoe goed Setmelanotide werkt om gewichtsvermindering, hongergevoel en kwaliteit van leven te verbeteren bij patiënten van 4 jaar en ouder met aangeboren hypothalamische obesitas (cHO). Om te bepalen hoe goed setmelanotide werkt en hoe veilig het is, zullen patiënten met cHO een dagelijkse injectie met setmelanotide of placebo nemen en gedurende maximaal 26 weken de proefbeoordelingen voltooien volgens een therapeutisch regime.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

39

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Hull, Verenigd Koninkrijk, HU32RW
        • Werving
        • Hull Royal Infirmary
    • Greater London
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
        • Werving
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B46NH
        • Werving
        • Birmingham Women and Children's Hospital NHS Trust
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • University of Alabama
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Werving
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Werving
        • Children's Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Seattle Children's Research Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  1. Diagnose van meervoudige hypofysehormoondeficiëntie (MPHD), of septo-optische dysplasie (SOD), of oogzenuwhypoplasie (ONH), of gecombineerde hypofysehormoondeficiëntie (CPHD) in de kindertijd, of Hypofyse Stalk Interruption Syndrome (PSIS) met ten minste één hypofysedeficiëntie EN een body mass index (BMI) van ≥30 kg/m2 voor patiënten ≥18 jaar, of BMI ≥95e percentiel voor leeftijd en geslacht voor patiënten van 4 tot <18 jaar
  2. Leeftijd 4 jaar en ouder
  3. Gewichtstoename geassocieerd met hypothalamusletsel en een BMI van ≥30 kg/m2 voor patiënten ≥18 jaar of BMI ≥95e percentiel voor leeftijd en geslacht voor patiënten van 4 tot <18 jaar oud
  4. Ga akkoord met het gebruik van een zeer effectieve vorm van anticonceptie tijdens het onderzoek en gedurende 90 dagen na het onderzoek

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Diagnose van Prader-Willi-syndroom (PWS) of snel optredende obesitas met hypoventilatie, hypothalamus, autonome ontregeling, neuro-endocrien tumorsyndroom (ROHHADNET)
  2. Gewichtsverlies >2% in de voorgaande 3 maanden voor patiënten van ≥18 jaar of >2% verlaging van de BMI voor patiënten van 4 tot <18 jaar
  3. Bariatrische chirurgie of procedure in de afgelopen 2 jaar
  4. Diagnose van ernstige psychiatrische stoornissen; elke zelfmoordgedachte, poging of gedrag
  5. Huidige, klinisch significante long-, hart-, metabolische of oncologische ziekte
  6. Significante dermatologische bevindingen met betrekking tot huidlaesies van melanoom of pre-melanoom (exclusief niet-invasieve basale of plaveiselcellaesie)
  7. Geschiedenis of nauwe familiegeschiedenis van huidkanker of melanoom
  8. Deelname aan een klinische proef met een onderzoeksgeneesmiddel/-apparaat binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste proefdosis
  9. Eerder ingeschreven in een klinische studie met setmelanotide of enige eerdere blootstelling aan setmelanotide
  10. Onvermogen om te voldoen aan het eenmaal daagse injectieregime
  11. Indien vrouw, zwanger en/of borstvoeding gevend.
  12. Als u hormoonsubstitutietherapie krijgt, is de dosis gedurende ten minste 2 maanden vóór de screening stabiel gebleven

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Setemelanotide
Gerandomiseerd 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
Geneesmiddel: Melanotide instellen
Oplossing voor dagelijkse subcutane injectie
Andere namen:
  • RM-493
  • Imcivree
Placebo-vergelijker: Placebo
Gerandomiseerd 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
Geneesmiddel: Placebo
Placebo afgestemd op setmelanotide voor dagelijkse subcutane injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gemiddelde% verandering in BMI
Tijdsspanne: Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage patiënten met ≥5% verlaging van de BMI bij volwassen patiënten (≥18 jaar) of een BMI Z-score verlaging van ≥0,2 punten bij pediatrische patiënten (<18 jaar)
Tijdsspanne: Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Gemiddelde verandering in het wekelijkse gemiddelde van de dagelijkse score voor de meeste honger bij patiënten ≥12 jaar oud
Tijdsspanne: Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Percentage patiënten met een afname van ≥ 2 punten in het wekelijkse gemiddelde van de dagelijkse score voor de meeste honger
Tijdsspanne: Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Gemiddelde verandering in de totale score voor symptomen van hyperfagie
Tijdsspanne: Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Percentage patiënten met een verlaging van de BMI van ≥10%
Tijdsspanne: Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Gemiddelde procentuele gewichtsverandering bij patiënten ≥18 jaar
Tijdsspanne: Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Gemiddelde BMI-z-score en BMI-percentielreductie bij patiënten <18 (met gebruikmaking van gecombineerde lengte en gewicht om BMI in kg/m2 te rapporteren)
Tijdsspanne: Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Percentage patiënten van ≥4 tot <18 jaar met een ≥0,2-punts verlaging van de BMI Z-score
Tijdsspanne: Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Percentage patiënten met een BMI <30 kg/m2 (patiënten ≥18 jaar) of <95e percentiel (patiënten <18 jaar)
Tijdsspanne: Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Gemiddelde verandering in de score voor fysiek functioneren en de totale score voor de impact van gewicht op de kwaliteit van leven (IWQOL)
Tijdsspanne: Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Veiligheid en verdraagbaarheid van setmelanotide vergeleken met placebo, beoordeeld op basis van de frequentie en ernst van bijwerkingen (AE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime
Vanaf baseline na 26 weken volgens een therapeutisch regime

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 september 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

13 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

13 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 december 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 december 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 januari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RM-493-040-A

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren