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Un ensayo de setmelanotida en pacientes con obesidad hipotalámica congénita (subestudio de NCT05774756)

10 de febrero de 2026 actualizado por: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Un ensayo de fase 3, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de setmelanotida en pacientes con obesidad hipotalámica adquirida

Este es un subestudio del estudio RM-493-040 (NCT05774756).

El objetivo de este subestudio es conocer qué tan bien funciona Setmelanotida para mejorar la reducción de peso, el hambre y la calidad de vida en pacientes de 4 años o más con obesidad hipotalámica congénita (cHO). Para determinar qué tan bien funciona setmelanotida y qué tan seguro es, los pacientes con cHO recibirán una inyección diaria de setmelanotida o placebo y completarán evaluaciones de prueba durante hasta 26 semanas con un régimen terapéutico.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

39

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • University of Alabama
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Reclutamiento
        • Children's Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's Research Institute
  • Reino Unido
      • Hull, Reino Unido, HU32RW
        • Reclutamiento
        • Hull Royal Infirmary
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • Reclutamiento
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B46NH
        • Reclutamiento
        • Birmingham Women and Children's Hospital NHS Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Diagnóstico de deficiencia múltiple de hormonas pituitarias (MPHD), o displasia septoóptica (SOD), o hipoplasia del nervio óptico (ONH), o deficiencia combinada de hormonas pituitarias de inicio en la infancia (CPHD), o síndrome de interrupción del tallo hipofisario (PSIS) con al menos una deficiencia pituitaria Y un índice de masa corporal (IMC) de ≥30 kg/m2 para pacientes ≥18 años de edad, o IMC ≥percentil 95 para edad y sexo para pacientes de 4 a <18 años
  2. Edad 4 años y más
  3. Aumento de peso asociado con la lesión hipotalámica y un IMC ≥30 kg/m2 para pacientes ≥18 años o IMC ≥percentil 95 para edad y sexo para pacientes de 4 a <18 años
  4. Aceptar utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz durante todo el estudio y durante los 90 días posteriores al estudio.

Criterios de exclusión clave:

  1. Diagnóstico del síndrome de Prader-Willi (PWS) o síndrome de obesidad de aparición rápida con hipoventilación, desregulación hipotalámica, autonómica y tumor neuroendocrino (ROHHADNET)
  2. Pérdida de peso >2% en los 3 meses anteriores para pacientes de ≥18 años o reducción >2% del IMC para pacientes de 4 a <18 años
  3. Cirugía o procedimiento bariátrico en los últimos 2 años.
  4. Diagnóstico de trastornos psiquiátricos graves; cualquier idea, intento o comportamiento suicida
  5. Enfermedad pulmonar, cardíaca, metabólica u oncológica actual y clínicamente significativa
  6. Hallazgos dermatológicos significativos relacionados con melanoma o lesiones cutáneas premelanoma (excluyendo lesiones de células basales o escamosas no invasivas)
  7. Historia o antecedentes familiares cercanos de cáncer de piel o melanoma.
  8. Participación en cualquier ensayo clínico con un medicamento/dispositivo en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del ensayo.
  9. Inscrito previamente en un ensayo clínico que involucre setmelanotida o cualquier exposición previa a setmelanotida
  10. Incapacidad para cumplir con el régimen de inyección una vez al día (QD)
  11. Si es mujer, está embarazada y/o amamantando.
  12. Si recibe terapia de reemplazo hormonal, la dosis se ha mantenido estable durante al menos 2 meses antes de la selección.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Setemelanotida
Aleatorizado 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
Droga: Setmelanotida
Solución para inyección subcutánea diaria
Otros nombres:
  • RM-493
  • Imcivree
Comparador de placebos: Placebo
Aleatorizado 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
Droga: Placebo
Placebo emparejado con setmelanotida para inyección subcutánea diaria

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio porcentual medio en el IMC
Periodo de tiempo: Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de pacientes con una reducción ≥5 % del IMC en pacientes adultos (≥18 años de edad) o una reducción del puntaje Z del IMC de ≥0,2 puntos en pacientes pediátricos (<18 años de edad)
Periodo de tiempo: Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Cambio medio en el promedio semanal de la puntuación diaria de mayor hambre en pacientes ≥12 años
Periodo de tiempo: Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Proporción de pacientes con una reducción ≥2 puntos en el promedio semanal de la puntuación diaria de mayor hambre
Periodo de tiempo: Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Cambio medio en la puntuación total de Síntomas de hiperfagia
Periodo de tiempo: Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Proporción de pacientes con una reducción ≥10 % del IMC
Periodo de tiempo: Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Cambio porcentual medio en el peso en pacientes ≥18 años
Periodo de tiempo: Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Puntuación media del IMC-z y reducción del percentil del IMC en pacientes <18 (utilizando la altura y el peso combinados para informar el IMC en kg/m2)
Periodo de tiempo: Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Proporción de pacientes de ≥4 a <18 años con una reducción de ≥0,2 puntos en la puntuación Z del IMC
Periodo de tiempo: Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Proporción de pacientes con IMC <30 kg/m2 (pacientes ≥18 años) o <percentil 95 (pacientes <18 años)
Periodo de tiempo: Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Cambio medio en la puntuación del funcionamiento físico y la puntuación total para el Impacto del peso en la calidad de vida-Lite (IWQOL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Seguridad y tolerabilidad de setmelanotida en comparación con placebo evaluadas según la frecuencia y gravedad de los eventos adversos (EA) y los eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico
Desde el inicio después de 26 semanas de régimen terapéutico

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Silla de estudio: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de septiembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

13 de marzo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

13 de marzo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de diciembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de diciembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

7 de enero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RM-493-040-A

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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