Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en immunogeniciteit van eculizumab bij Chinese volwassenen met gMG (ECU-MG-304)

14 januari 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een open-label, eenarmig, multicenter onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en immunogeniciteit van eculizumab te evalueren bij Chinese deelnemers met refractaire gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG)

Dit is een open-label, eenarmig, multicenter onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid, PK, PD en immunogeniciteit van eculizumab bij Chinese deelnemers met refractaire gMG te evalueren. Er zullen ongeveer 15 deelnemers aan het onderzoek deelnemen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit post-goedkeuringsonderzoek is een open-label, eenarmig, multicenter onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid, PK, PD en immunogeniciteit van eculizumab bij Chinese deelnemers met refractaire gMG te evalueren. Er zijn 3 perioden in dit onderzoek: screeningperiode (tot 4 weken), behandelingsperiode (26 weken, inclusief een inductiefase en een onderhoudsfase) en veiligheidsfollow-upperiode (8 weken). De totale onderzoeksduur voor een individuele deelnemer wordt geschat op maximaal 38 weken. Er zullen ongeveer 15 deelnemers aan het onderzoek deelnemen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Changchun, China, 130021
        • Research Site
      • Fuzhou, China, 350001
        • Research Site
      • Guangzhou, China, 510620
        • Research Site
      • Guangzhou, China, 510080
        • Research Site
      • Qingdao, China, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, China, 200040
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De diagnose van MG moet worden gesteld aan de hand van de volgende tests:

    1. Positieve serologische test voor anti-AChR Abs zoals bevestigd bij screening, en

    2. Een van de volgende:

      1. Abnormale neuromusculaire transmissie aangetoond door herhaalde zenuwstimulatie, of
      2. Geschiedenis van een positieve anticholinesterasetest, bijv. Neostigminetest, of
      3. Deelnemer heeft verbetering aangetoond in de MG-symptomen op orale cholinesteraseremmers, zoals beoordeeld door de behandelende arts
  • MGFA klinische classificatie klasse II tot IV bij screening
  • De MG-ADL-totaalscore moet ≥ 6 zijn op screening en op dag 1

  • Deelnemers die:

    1. Mislukte behandeling met twee of meer IST's gedurende één jaar (hetzij in combinatie of als monotherapie), dat wil zeggen, ondanks IST's nog steeds verminderde ADL's hebben (aanhoudende zwakte, een crisis ervaren of IST niet kunnen verdragen), of
    2. Heeft ten minste één IST niet gehaald en heeft chronische PE of IVIg nodig om de symptomen onder controle te houden, dat wil zeggen deelnemers die regelmatig PE of IVIg nodig hebben voor de behandeling van spierzwakte gedurende ten minste 2 cycli in de afgelopen 12 maanden

Uitsluitingscriteria:

  • Elke onbehandelde maligniteit van de thymus, carcinoom of thymoom

  • Geschiedenis van thymectomie of een andere thymusoperatie binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening. Deelnemers met een voorgeschiedenis van behandelde thymusmaligniteit of carcinoom komen in aanmerking als ze aan alle volgende voorwaarden voldoen:

    1. Behandeling voltooid > 5 jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek
    2. Geen herhaling binnen de 5 jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek
    3. Geen radiologische indicatie van recidief op een computertomografie (CT) of magnetische resonantie beeldvorming (MRI)-scan, inclusief toediening van intraveneus (IV) contrast, uitgevoerd binnen 6 maanden na de eerste dosis op dag 1
  • Zwakte die alleen de oog- of perioculaire spieren aantast (MGFA-klasse I)
  • MG-crisis bij screening (MGFA-klasse V). Dergelijke deelnemers kunnen echter, met toestemming van Alexion, opnieuw worden gescreend zodra ze zijn behandeld en medisch stabiel zijn, naar de mening van de onderzoeker.
  • Voorgeschiedenis van N-meningitidis-infectie of onopgeloste meningokokkenziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Eculizumab
Geneesmiddel: Eculizumab
Deelnemers ontvangen Eculizumab via intraveneuze (IV) infusie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid van eculizumab bij de behandeling van refractaire gMG te beoordelen op basis van de verbetering van de MG-ADL
Tijdsspanne: vanaf de basislijn in week 26
De gemiddelde verandering van de totaalscore van het Myasthenia Gravis Activiteiten van het Dagelijks Levensprofiel (MG-ADL) ten opzichte van de uitgangswaarde in week 26, samen met een tweezijdig 95% BI
vanaf de basislijn in week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordelen van de werkzaamheid van eculizumab bij de behandeling van refractaire gMG met QMG
Tijdsspanne: vanaf de basislijn in week 26
De gemiddelde verandering in de kwantitatieve totale score voor myasthenia gravis (QMG) ten opzichte van de uitgangswaarde in week 26, samen met een tweezijdig 95% BI
vanaf de basislijn in week 26
Om de werkzaamheid van eculizumab bij de behandeling van refractaire gMG met MGC te beoordelen
Tijdsspanne: vanaf de basislijn in week 26
De gemiddelde verandering van de samengestelde myasthenia gravis-totaalscore (MGC) ten opzichte van de uitgangswaarde in week 26, samen met een tweezijdig 95%-BI
vanaf de basislijn in week 26
Om de werkzaamheid van eculizumab bij de behandeling van refractaire gMG te beoordelen aan de hand van MG-QoL 15r
Tijdsspanne: vanaf de basislijn in week 26
De gemiddelde verandering van de herziene Myasthenia Gravis Quality of Life 15-Item Scale (MG-QoL 15r-schaal) ten opzichte van de uitgangswaarde in week 26, samen met een tweezijdig 95% BI
vanaf de basislijn in week 26
Beoordelen van de werkzaamheid van eculizumab bij de behandeling van refractaire gMG op basis van de MG-ADL-responderstatus
Tijdsspanne: vanaf de basislijn in week 26
Het percentage deelnemers dat in week 26 de Myasthenia Gravis Activity of Daily Living Profile (MG-ADL)-respons bereikt, samen met het tweezijdige 95% BI
vanaf de basislijn in week 26
Beoordelen van de werkzaamheid van eculizumab bij de behandeling van refractaire gMG door middel van QMG-responderanalyse
Tijdsspanne: vanaf de basislijn in week 26
Het percentage deelnemers dat de kwantitatieve myasthenia gravis (QMG)-respons bereikt in week 26, samen met het tweezijdige 95% BI
vanaf de basislijn in week 26
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van eculizumab bij de behandeling van refractaire gMG te beoordelen
Tijdsspanne: vanaf de basislijn in week 26
Incidentie van bijwerkingen, SAE’s en bijwerkingen die leiden tot stopzetting van de onderzoeksinterventie (begin na eerste infusie)
vanaf de basislijn in week 26
Karakteriseren van de PK van eculizumab bij deelnemers met refractaire gMG
Tijdsspanne: vanaf de basislijn in week 26
Gemiddelde serum-eculizumab-concentraties bij alle geplande bezoeken
vanaf de basislijn in week 26
Karakteriseren van de PD van eculizumab bij deelnemers met refractaire gMG
Tijdsspanne: vanaf de basislijn in week 26
Gemiddelde veranderingen in serumvrije complementcomponent 5 (C5)-concentraties bij alle geplande bezoeken
vanaf de basislijn in week 26
Karakteriseren van de immunogeniciteit van eculizumab bij deelnemers met refractaire gMG
Tijdsspanne: vanaf de basislijn in week 26
Percentage van tijdens de behandeling optredende anti-drug antilichamen (ADA)-positieve deelnemers
vanaf de basislijn in week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 januari 2025

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 december 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 december 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 januari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D7411C00003
  • ECU-MG-304 (Andere identificatie: Alexion)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alexion heeft een publieke toezegging om verzoeken om toegang tot onderzoeksgegevens toe te staan ​​en zal een protocol, CSR en samenvattingen in eenvoudige taal leveren.

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via het aanvraagportaal toegang vragen tot geanonimiseerde gegevens op individueel patiëntniveau van door de AstraZeneca-groep van bedrijven gesponsorde klinische onderzoeken.

Alle verzoeken worden beoordeeld volgens de openbaarmakingsverplichting van AZ:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, geeft aan dat AZ verzoeken voor IPD accepteert, maar dit betekent niet dat alle verzoeken worden gedeeld.

IPD-tijdsbestek voor delen

AstraZeneca zal voldoen aan de beschikbaarheid van gegevens of deze zelfs overtreffen, in overeenstemming met de verplichtingen die zijn aangegaan met de EFPIA Pharma Data Sharing Principles. Voor meer informatie over onze tijdlijnen verwijzen wij u naar onze openbaarmakingsverplichting op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-toegangscriteria voor delen

Wanneer een verzoek is goedgekeurd, zal AstraZeneca toegang bieden tot de geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau in een goedgekeurde, gesponsorde tool. Er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens (niet-onderhandelbaar contract voor gegevenstoegang) aanwezig zijn voordat toegang wordt verkregen tot de gevraagde informatie. Bovendien moeten alle gebruikers de algemene voorwaarden van de SAS MSE accepteren om toegang te krijgen. Raadpleeg voor meer informatie de openbaarmakingsverklaringen op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren