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Eficácia, segurança, farmacocinética, farmacodinâmica e imunogenicidade do eculizumabe em adultos chineses com gMG (ECU-MG-304)

14 de janeiro de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo aberto, de braço único e multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética, farmacodinâmica e imunogenicidade do eculizumabe em participantes chineses com miastenia gravis generalizada refratária (gMG)

Este é um estudo aberto, de braço único e multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança, PK, PD e imunogenicidade do eculizumabe em participantes chineses com gMG refratária. Aproximadamente 15 participantes serão inscritos no estudo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo pós-aprovação é um estudo aberto, de braço único e multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética, PD e imunogenicidade do eculizumabe em participantes chineses com gMG refratária. Haverá 3 períodos neste estudo: Período de triagem (até 4 semanas), Período de tratamento (26 semanas, incluindo uma fase de indução e uma fase de manutenção) e Período de acompanhamento de segurança (8 semanas). A duração geral do estudo para um participante individual é estimada em até 38 semanas. Aproximadamente 15 participantes serão inscritos no estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
      • Changchun, China, 130021
        • Research Site
      • Fuzhou, China, 350001
        • Research Site
      • Guangzhou, China, 510620
        • Research Site
      • Guangzhou, China, 510080
        • Research Site
      • Qingdao, China, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, China, 200040
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • O diagnóstico de MG deve ser feito pelos seguintes exames:

    1. Teste sorológico positivo para Abs anti-AChR conforme confirmado na triagem, e

    2. Um dos seguintes:

      1. Transmissão neuromuscular anormal demonstrada por estimulação nervosa repetitiva, ou
      2. História de teste anticolinesterásico positivo, por exemplo, teste de neostigmina ou
      3. O participante demonstrou melhora nos sinais de MG com inibidores orais da colinesterase, conforme avaliado pelo médico assistente
  • Classificação Clínica MGFA Classe II a IV na Triagem
  • A pontuação total do MG-ADL deve ser ≥ 6 na triagem e no dia 1

  • Participantes que possuem:

    1. Falha no tratamento com 2 ou mais ISTs durante um ano (em combinação ou como monoterapia), ou seja, continuar a ter comprometimento das AVDs (fraqueza persistente, crises ou incapacidade de tolerar ISTs) apesar das ISTs ou,
    2. Falhou em pelo menos um IST e necessita de EP crônica ou IVIg para controlar os sintomas, ou seja, participantes que necessitam de EP ou IVIg regularmente para o tratamento da fraqueza muscular por pelo menos 2 ciclos nos últimos 12 meses

Critérios de exclusão:

  • Qualquer malignidade, carcinoma ou timoma do timo não tratado

  • História de timectomia ou qualquer outra cirurgia tímica nos 6 meses anteriores à triagem. Os participantes com histórico de malignidade ou carcinoma do timo tratado são elegíveis se atenderem a todas as seguintes condições:

    1. Tratamento concluído > 5 anos antes da visita de triagem
    2. Nenhuma recorrência nos 5 anos anteriores à visita de triagem
    3. Nenhuma indicação radiológica de recorrência em tomografia computadorizada (TC) ou ressonância magnética (RM), incluindo administração de contraste intravenoso (IV), realizada dentro de 6 meses após a primeira dose no Dia 1
  • Fraqueza afetando apenas os músculos oculares ou perioculares (MGFA Classe I)
  • Crise de MG na Triagem (MGFA Classe V). No entanto, esses participantes podem ser examinados novamente com a aprovação da Alexion assim que forem tratados e clinicamente estáveis, na opinião do Investigador
  • História de infecção por N meningitidis ou doença meningocócica não resolvida

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Eculizumabe
Medicamento: Eculizumabe
Os participantes receberão Eculizumabe por infusão intravenosa (IV).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a eficácia do eculizumabe no tratamento da MGg refratária com base na melhora da MG-ADL
Prazo: desde a linha de base na semana 26
A alteração média da pontuação total do perfil de atividades de vida diária da miastenia gravis (MG-ADL) desde o início na semana 26, juntamente com IC bilateral de 95%
desde a linha de base na semana 26

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a eficácia do eculizumabe no tratamento da gMG refratária por QMG
Prazo: desde a linha de base na semana 26
A alteração média da pontuação total quantitativa de miastenia gravis (QMG) desde o início na semana 26, juntamente com IC de 95% bilateral
desde a linha de base na semana 26
Avaliar a eficácia do eculizumabe no tratamento da gMG refratária por MGC
Prazo: desde a linha de base na semana 26
A alteração média da pontuação total composta de miastenia gravis (MGC) desde o início na semana 26, juntamente com IC de 95% bilateral
desde a linha de base na semana 26
Avaliar a eficácia do eculizumabe no tratamento da gMG refratária pelo MG-QoL 15r
Prazo: desde a linha de base na semana 26
A alteração média da escala revisada de 15 itens de qualidade de vida da miastenia gravis (escala MG-QoL 15r) desde o início na semana 26, juntamente com IC bilateral de 95%
desde a linha de base na semana 26
Para avaliar a eficácia do eculizumabe no tratamento de gMG refratária pelo status de resposta MG-ADL
Prazo: desde a linha de base na semana 26
A proporção de participantes que alcançam a resposta do Perfil de Atividades de Vida Diária da Miastenia Gravis (MG-ADL) na semana 26, juntamente com o IC bilateral de 95%
desde a linha de base na semana 26
Avaliar a eficácia do eculizumabe no tratamento da MGg refratária pela análise do respondedor QMG
Prazo: desde a linha de base na semana 26
A proporção de participantes que alcançam a resposta quantitativa de miastenia gravis (QMG) na semana 26, juntamente com o IC bilateral de 95%
desde a linha de base na semana 26
Avaliar a segurança e tolerabilidade do eculizumabe no tratamento da MGg refratária
Prazo: desde a linha de base na semana 26
Incidência de EAs, SAEs e EAs que levam à descontinuação da intervenção do estudo (início após a primeira infusão)
desde a linha de base na semana 26
Para caracterizar a farmacocinética do eculizumabe em participantes com gMG refratária
Prazo: desde a linha de base na semana 26
Concentrações séricas médias de eculizumabe em todas as consultas agendadas
desde a linha de base na semana 26
Caracterizar a DP do eculizumabe em participantes com MGg refratária
Prazo: desde a linha de base na semana 26
Alterações médias nas concentrações séricas do componente 5 (C5) do complemento livre em todas as consultas agendadas
desde a linha de base na semana 26
Caracterizar a imunogenicidade do eculizumabe em participantes com MGg refratária
Prazo: desde a linha de base na semana 26
Proporção de participantes positivos para anticorpos antidrogas (ADA) emergentes do tratamento
desde a linha de base na semana 26

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de janeiro de 2025

Conclusão Primária (Real)

29 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

29 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de dezembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de janeiro de 2025

Primeira postagem (Real)

8 de janeiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • D7411C00003
  • ECU-MG-304 (Outro identificador: Alexion)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados individuais anonimizados de pacientes do grupo de empresas AstraZeneca patrocinados por ensaios clínicos por meio do portal de solicitação.

Todas as solicitações serão avaliadas de acordo com o compromisso de divulgação AZ:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sim, indica que AZ estão aceitando solicitações de IPD, mas isso não significa que todas as solicitações serão compartilhadas.

Prazo de Compartilhamento de IPD

A AstraZeneca atenderá ou excederá a disponibilidade de dados de acordo com os compromissos assumidos com os Princípios de Compartilhamento de Dados Farmacêuticos da EFPIA. Para obter detalhes sobre nossos cronogramas, consulte nosso compromisso de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Quando uma solicitação for aprovada, a AstraZeneca fornecerá acesso aos dados individuais desidentificados do paciente em uma ferramenta patrocinada aprovada. O Acordo de Compartilhamento de Dados assinado (contrato não negociável para acessadores de dados) deve estar em vigor antes de acessar as informações solicitadas. Além disso, todos os usuários deverão aceitar os termos e condições do SAS MSE para obter acesso. Para obter detalhes adicionais, revise as Declarações de Divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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