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Efficacité, innocuité, pharmacocinétique, pharmacodynamique et immunogénicité de l'éculizumab chez les adultes chinois atteints de gMG (ECU-MG-304)

14 janvier 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Une étude ouverte, à un seul bras et multicentrique pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'immunogénicité de l'éculizumab chez des participants chinois atteints de myasthénie grave généralisée réfractaire (gMG)

Il s'agit d'une étude multicentrique ouverte à un seul bras visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique, la PD et l'immunogénicité de l'éculizumab chez les participants chinois atteints de gMG réfractaire. Environ 15 participants seront inscrits à l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude post-approbation est une étude multicentrique ouverte à un seul bras visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique, la PD et l'immunogénicité de l'éculizumab chez les participants chinois atteints de gMG réfractaire. Il y aura 3 périodes dans cette étude : période de dépistage (jusqu'à 4 semaines), période de traitement (26 semaines, y compris une phase d'induction et une phase d'entretien) et période de suivi de sécurité (8 semaines). La durée globale de l'étude pour un participant individuel est estimée à 38 semaines maximum. Environ 15 participants seront inscrits à l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Changchun, Chine, 130021
        • Research Site
      • Fuzhou, Chine, 350001
        • Research Site
      • Guangzhou, Chine, 510620
        • Research Site
      • Guangzhou, Chine, 510080
        • Research Site
      • Qingdao, Chine, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, Chine, 200040
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Le diagnostic de MG doit être posé par les tests suivants :

    1. Test sérologique positif pour les Abs anti-AChR tel que confirmé lors du dépistage, et

    2. L'un des éléments suivants :

      1. Transmission neuromusculaire anormale démontrée par une stimulation nerveuse répétitive, ou
      2. Antécédents de test positif à l'anticholinestérase, par exemple test à la néostigmine, ou
      3. Le participant a démontré une amélioration des signes de MG sous inhibiteurs oraux de la cholinestérase, telle qu'évaluée par le médecin traitant.
  • Classe de classification clinique MGFA II à IV lors du dépistage
  • Le score total MG-ADL doit être ≥ 6 au dépistage et au jour 1

  • Les participants qui ont :

    1. Échec d'un traitement avec 2 IST ou plus sur un an (soit en association, soit en monothérapie), c'est-à-dire continuer à avoir des troubles des activités quotidiennes (faiblesse persistante, expérience de crise ou incapacité à tolérer les IST) malgré les IST ou,
    2. A échoué à au moins une IST et ont besoin d'une PE chronique ou d'IgIV pour contrôler les symptômes, c'est-à-dire les participants qui ont besoin d'une PE ou d'IgIV de façon régulière pour la gestion de la faiblesse musculaire au moins 2 cycles au cours des 12 derniers mois.

Critères d'exclusion :

  • Toute tumeur maligne thymique, carcinome ou thymome non traité

  • Antécédents de thymectomie ou de toute autre chirurgie thymique dans les 6 mois précédant le dépistage. Les participants ayant des antécédents de tumeur maligne thymique ou de carcinome traité sont éligibles s'ils remplissent toutes les conditions suivantes :

    1. Traitement terminé > 5 ans avant la visite de dépistage
    2. Aucune récidive dans les 5 ans précédant la visite de dépistage
    3. Aucune indication radiologique de récidive lors d'une tomodensitométrie (TDM) ou d'une imagerie par résonance magnétique (IRM), y compris l'administration d'un produit de contraste intraveineux (IV), réalisée dans les 6 mois suivant la première dose le jour 1.
  • Faiblesse affectant uniquement les muscles oculaires ou péri-oculaires (MGFA Classe I)
  • Crise de MG au dépistage (MGFA classe V). Cependant, ces participants peuvent être revérifiés avec l'approbation d'Alexion une fois qu'ils sont traités et médicalement stables, de l'avis de l'enquêteur.
  • Antécédents d'infection à N meningitidis ou de méningococcie non résolue

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Éculizumab
Médicament: Éculizumab
Les participants recevront de l'éculizumab par perfusion intraveineuse (IV).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'efficacité de l'éculizumab dans le traitement de la gMG réfractaire sur la base de l'amélioration du MG-ADL
Délai: par rapport au départ à la semaine 26
Changement moyen du score total du profil d'activités de la vie quotidienne de la myasthénie grave (MG-ADL) par rapport au départ à la semaine 26, ainsi qu'un IC bilatéral à 95 %
par rapport au départ à la semaine 26

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'efficacité de l'éculizumab dans le traitement du gMG réfractaire par QMG
Délai: par rapport au départ à la semaine 26
La variation moyenne du score total de myasthénie grave quantitative (QMG) par rapport à la valeur initiale à la semaine 26, ainsi qu'un IC bilatéral à 95 %
par rapport au départ à la semaine 26
Évaluer l'efficacité de l'éculizumab dans le traitement de la gMG réfractaire par MGC
Délai: par rapport au départ à la semaine 26
Changement moyen du score total composite de myasthénie grave (MGC) par rapport au départ à la semaine 26, ainsi qu'un IC bilatéral à 95 %
par rapport au départ à la semaine 26
Évaluer l'efficacité de l'éculizumab dans le traitement de la gMG réfractaire par MG-QoL 15r
Délai: par rapport au départ à la semaine 26
Changement moyen de l'échelle révisée de 15 éléments de la qualité de vie de la myasthénie grave (échelle MG-QoL 15r) par rapport à la valeur initiale à la semaine 26, ainsi qu'un IC bilatéral à 95 %
par rapport au départ à la semaine 26
Évaluer l'efficacité de l'éculizumab dans le traitement de la gMG réfractaire en fonction du statut de répondeur MG-ADL
Délai: par rapport au départ à la semaine 26
La proportion de participants qui obtiennent une réponse au profil d'activités de la vie quotidienne pour la myasthénie grave (MG-ADL) à la semaine 26, ainsi que l'IC bilatéral à 95 %
par rapport au départ à la semaine 26
Évaluer l'efficacité de l'éculizumab dans le traitement du gMG réfractaire par analyse des répondeurs QMG
Délai: par rapport au départ à la semaine 26
La proportion de participants qui obtiennent la réponse quantitative à la myasthénie grave (QMG) à la semaine 26, ainsi que l'IC bilatéral à 95 %
par rapport au départ à la semaine 26
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'éculizumab dans le traitement de la gMG réfractaire
Délai: par rapport au départ à la semaine 26
Incidence des EI, des EIG et des EI ayant conduit à l'arrêt de l'intervention de l'étude (apparition après la première perfusion)
par rapport au départ à la semaine 26
Caractériser la pharmacocinétique de l'éculizumab chez les participants atteints de gMG réfractaire
Délai: par rapport au départ à la semaine 26
Concentrations sériques moyennes d'éculizumab à toutes les visites programmées
par rapport au départ à la semaine 26
Caractériser la PD de l'éculizumab chez les participants atteints de gMG réfractaire
Délai: par rapport au départ à la semaine 26
Modifications moyennes des concentrations sériques du composant 5 (C5) du complément libre à toutes les visites programmées
par rapport au départ à la semaine 26
Caractériser l'immunogénicité de l'éculizumab chez les participants atteints de gMG réfractaire
Délai: par rapport au départ à la semaine 26
Proportion de participants positifs aux anticorps anti-médicament (ADA) apparus pendant le traitement
par rapport au départ à la semaine 26

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 janvier 2025

Achèvement primaire (Réel)

29 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

29 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 décembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 janvier 2025

Première publication (Réel)

8 janvier 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • D7411C00003
  • ECU-MG-304 (Autre identifiant: Alexion)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Alexion s'est engagé publiquement à autoriser les demandes d'accès aux données de l'étude et fournira un protocole, un RSE et des résumés en langage simple.

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l’accès aux données individuelles anonymisées au niveau des patients provenant des essais cliniques parrainés par le groupe de sociétés AstraZeneca via le portail de demande.

Toute demande sera évaluée conformément à l’engagement de divulgation d’AZ :

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Oui, cela indique que AZ accepte les demandes d'IPD, mais cela ne signifie pas que toutes les demandes seront partagées.

Délai de partage IPD

AstraZeneca respectera ou dépassera la disponibilité des données conformément aux engagements pris envers les principes de partage de données pharmaceutiques de l'EFPIA. Pour plus de détails sur nos délais, veuillez vous référer à notre engagement de divulgation sur https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Critères d'accès au partage IPD

Lorsqu'une demande a été approuvée, AstraZeneca donnera accès aux données individuelles anonymisées au niveau du patient dans un outil sponsorisé approuvé. Un accord de partage de données signé (contrat non négociable pour les accédants aux données) doit être en place avant d'accéder aux informations demandées. De plus, tous les utilisateurs devront accepter les termes et conditions du SAS MSE pour y accéder. Pour plus de détails, veuillez consulter les déclarations de divulgation sur https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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