Effekt, sikkerhet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og immunogenisitet av Eculizumab hos kinesiske voksne med gMG (ECU-MG-304)
14. januar 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En åpen, enkeltarms, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og immunogenisiteten til Eculizumab hos kinesiske deltakere med refraktær generalisert myasthenia gravis (gMG)
Dette er en åpen, enkeltarms, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, PK, PD og immunogenisiteten til eculizumab hos kinesiske deltakere med refraktær gMG.
Omtrent 15 deltakere vil bli registrert i studien.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne post-godkjenningsstudien er en åpen, enkeltarms, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, PK, PD og immunogenisitet til eculizumab hos kinesiske deltakere med refraktær gMG.
Det vil være 3 perioder i denne studien: Screeningperiode (opptil 4 uker), behandlingsperiode (26 uker, inkludert en induksjonsfase og en vedlikeholdsfase), og sikkerhetsoppfølgingsperiode (8 uker).
Den samlede studievarigheten for en individuell deltaker er beregnet til å være opptil 38 uker.
Omtrent 15 deltakere vil bli registrert i studien.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
15
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Changchun, Kina, 130021
- Research Site
-
Fuzhou, Kina, 350001
- Research Site
-
Guangzhou, Kina, 510620
- Research Site
-
Guangzhou, Kina, 510080
- Research Site
-
Qingdao, Kina, 266035
- Research Site
-
Shanghai, Kina, 200040
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
Diagnose av MG må stilles ved følgende tester:
- Positiv serologisk test for anti-AChR Abs som bekreftet ved screening, og
En av følgende:
- Unormal nevromuskulær overføring demonstrert ved repeterende nervestimulering, eller
- Anamnese med positiv antikolinesterasetest, f.eks. neostigmintest, eller
- Deltakeren har vist forbedring i MG-tegn på orale kolinesterasehemmere vurdert av behandlende lege
- MGFA klinisk klassifisering klasse II til IV ved screening
- Total poengsum for MG-ADL må være ≥ 6 ved screening og dag 1
Deltakere som har:
- Mislykket behandling med 2 eller flere IST-er over ett år (enten i kombinasjon eller som monoterapi), dvs. fortsette å ha svekkede ADL-er (vedvarende svakhet, opplever krise eller ikke kan tolerere IST) til tross for IST-er eller,
- Mislyktes i minst én IST og krever kronisk PE eller IVIg for å kontrollere symptomene, dvs. deltakere som trenger PE eller IVIg på regelmessig basis for å håndtere muskelsvakhet i minst 2 sykluser i løpet av de siste 12 månedene
Ekskluderingskriterier:
- Enhver ubehandlet tymisk malignitet, karsinom eller tymom
Anamnese med tymektomi eller annen tymuskirurgi innen 6 måneder før screening. Deltakere med en historie med behandlet tymisk malignitet eller karsinom er kvalifisert hvis de oppfyller alle følgende betingelser:
- Behandling fullført > 5 år før screeningbesøket
- Ingen gjentakelse innen 5 år før screeningbesøket
- Ingen radiologisk indikasjon på tilbakefall i en computertomografi (CT) eller magnetisk resonanstomografi (MRI), inkludert administrering av intravenøs (IV) kontrast, utført innen 6 måneder etter første dose på dag 1
- Svakhet som kun påvirker øye- eller peri-okulære muskler (MGFA klasse I)
- MG krise ved screening (MGFA klasse V). Imidlertid kan slike deltakere screenes på nytt med Alexion-godkjenning når de er behandlet og medisinsk stabile, etter etterforskerens mening
- Anamnese med N meningitidis-infeksjon eller uløst meningokokksykdom
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Eculizumab
|
Deltakerne vil få Eculizumab via intravenøs (IV) infusjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å vurdere effekten av eculizumab i behandlingen av refraktær gMG basert på forbedringen i MG-ADL
Tidsramme: fra baseline ved uke 26
|
Gjennomsnittlig endring av Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Profile (MG-ADL) total poengsum fra baseline ved uke 26 sammen med 2-sidig 95 % CI
|
fra baseline ved uke 26
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å vurdere effekten av eculizumab ved behandling av refraktær gMG med QMG
Tidsramme: fra baseline ved uke 26
|
Gjennomsnittlig endring av kvantitativ myasthenia gravis (QMG) totalscore fra baseline ved uke 26 sammen med 2-sidig 95 % CI
|
fra baseline ved uke 26
|
|
For å vurdere effekten av eculizumab ved behandling av refraktær gMG med MGC
Tidsramme: fra baseline ved uke 26
|
Gjennomsnittlig endring av myasthenia gravis composite (MGC) totalscore fra baseline ved uke 26 sammen med 2-sidig 95 % CI
|
fra baseline ved uke 26
|
|
For å vurdere effekten av eculizumab ved behandling av refraktær gMG med MG-QoL 15r
Tidsramme: fra baseline ved uke 26
|
Gjennomsnittlig endring av revidert Myasthenia Gravis livskvalitet 15-elementskala (MG-QoL 15r skala) fra baseline ved uke 26 sammen med 2-sidig 95 % CI
|
fra baseline ved uke 26
|
|
For å vurdere effekten av eculizumab ved behandling av refraktær gMG ved MG-ADL-responderstatus
Tidsramme: fra baseline ved uke 26
|
Andelen deltakere som oppnår Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Profile (MG-ADL)-responsen ved uke 26, sammen med den 2-sidige 95 % CI
|
fra baseline ved uke 26
|
|
For å vurdere effekten av eculizumab ved behandling av refraktær gMG ved hjelp av QMG-responderanalyse
Tidsramme: fra baseline ved uke 26
|
Andelen deltakere som oppnår den kvantitative myasthenia gravis (QMG)-responsen ved uke 26, sammen med den 2-sidige 95 % CI
|
fra baseline ved uke 26
|
|
For å vurdere sikkerheten og toleransen til eculizumab ved behandling av refraktær gMG
Tidsramme: fra baseline ved uke 26
|
Forekomst av AE, SAE og AE som fører til seponering av studieintervensjon (debut etter første infusjon)
|
fra baseline ved uke 26
|
|
Å karakterisere PK av eculizumab hos deltakere med ildfast gMG
Tidsramme: fra baseline ved uke 26
|
Gjennomsnittlige serumkonsentrasjoner av eculizumab ved alle planlagte besøk
|
fra baseline ved uke 26
|
|
Å karakterisere PD av eculizumab hos deltakere med refraktær gMG
Tidsramme: fra baseline ved uke 26
|
Gjennomsnittlige endringer i serumfritt komplement komponent 5 (C5) konsentrasjoner ved alle planlagte besøk
|
fra baseline ved uke 26
|
|
Å karakterisere immunogenisiteten til eculizumab hos deltakere med refraktær gMG
Tidsramme: fra baseline ved uke 26
|
Andel av behandlingsfremkomne antistoff-antistoff (ADA) positive deltakere
|
fra baseline ved uke 26
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. januar 2025
Primær fullføring (Faktiske)
29. desember 2025
Studiet fullført (Faktiske)
29. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. desember 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. januar 2025
Først lagt ut (Faktiske)
8. januar 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. januar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer
- Nevromuskulære sykdommer
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Nevromuskulære Junction-sykdommer
- Myasthenia Gravis
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Kompletter inaktiveringsmidler
- Eculizumab
Andre studie-ID-numre
- D7411C00003
- ECU-MG-304 (Annen identifikator: Alexion)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alexion har en offentlig forpliktelse til å tillate forespørsler om tilgang til studiedata og vil levere en protokoll, CSR og sammendrag i klarspråk.
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå fra AstraZeneca gruppe av selskaper sponset kliniske studier via forespørselsportalen.
Alle forespørsler vil bli evaluert i henhold til AZ-avsløringsforpliktelsen:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, indikerer at AZ aksepterer forespørsler om IPD, men dette betyr ikke at alle forespørsler vil bli delt.
IPD-delingstidsramme
AstraZeneca vil oppfylle eller overgå datatilgjengelighet i henhold til forpliktelsene som er gitt til EFPIA Pharmas datadelingsprinsipper.
For detaljer om våre tidslinjer, vennligst se vår forpliktelse til offentliggjøring på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Når en forespørsel er godkjent, vil AstraZeneca gi tilgang til de avidentifiserte individuelle dataene på pasientnivå i et godkjent sponset verktøy.
Signert datadelingsavtale (ikke-omsettelig kontrakt for dataaksessors) må være på plass før du får tilgang til forespurt informasjon.
I tillegg må alle brukere godta vilkårene og betingelsene til SAS MSE for å få tilgang.
For ytterligere detaljer, vennligst se Disclosure Statements på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .