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Efficacia, sicurezza, farmacocinetica, farmacodinamica e immunogenicità di eculizumab negli adulti cinesi affetti da gMG (ECU-MG-304)

14 gennaio 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio multicentrico in aperto, a braccio singolo per valutare l’efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l’immunogenicità di Eculizumab in partecipanti cinesi affetti da miastenia gravis generalizzata refrattaria (MGg)

Si tratta di uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo, volto a valutare l’efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacocinetica, la farmacocinetica e l’immunogenicità di eculizumab nei partecipanti cinesi con MGg refrattaria. Saranno arruolati nello studio circa 15 partecipanti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio post-approvazione è uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo, volto a valutare l’efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacocinetica, la farmacocinetica e l’immunogenicità di eculizumab nei partecipanti cinesi con MGg refrattaria. Ci saranno 3 periodi in questo studio: periodo di screening (fino a 4 settimane), periodo di trattamento (26 settimane, inclusa una fase di induzione e una fase di mantenimento) e periodo di follow-up di sicurezza (8 settimane). La durata complessiva dello studio per un singolo partecipante è stimata fino a 38 settimane. Saranno arruolati nello studio circa 15 partecipanti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Changchun, Cina, 130021
        • Research Site
      • Fuzhou, Cina, 350001
        • Research Site
      • Guangzhou, Cina, 510620
        • Research Site
      • Guangzhou, Cina, 510080
        • Research Site
      • Qingdao, Cina, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, Cina, 200040
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • La diagnosi di MG deve essere effettuata mediante i seguenti test:

    1. Test sierologico positivo per gli anticorpi anti-AChR come confermato allo screening, e

    2. Uno dei seguenti:

      1. Trasmissione neuromuscolare anormale dimostrata dalla stimolazione nervosa ripetitiva, o
      2. Storia di test anticolinesterasico positivo, ad esempio test della neostigmina o
      3. Il partecipante ha dimostrato un miglioramento dei segni della MG con gli inibitori orali della colinesterasi come valutato dal medico curante
  • Classificazione clinica MGFA Classe da II a IV allo screening
  • Il punteggio totale MG-ADL deve essere ≥ 6 allo screening e al giorno 1

  • Partecipanti che hanno:

    1. Trattamento fallito con 2 o più IST nell'arco di un anno (in combinazione o in monoterapia), ovvero continuare ad avere ADL compromesse (debolezza persistente, crisi di esperienza o incapacità di tollerare gli IST) nonostante gli IST o,
    2. Hanno fallito almeno un IST e richiedono EP cronica o IVIg per controllare i sintomi, ovvero partecipanti che richiedono PE o IVIg su base regolare per la gestione della debolezza muscolare almeno 2 cicli negli ultimi 12 mesi

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi tumore maligno del timo, carcinoma o timoma non trattato

  • Anamnesi di timectomia o qualsiasi altro intervento chirurgico al timo nei 6 mesi precedenti lo screening. I partecipanti con una storia di tumore maligno o carcinoma del timo trattato sono idonei se soddisfano tutte le seguenti condizioni:

    1. Trattamento completato > 5 anni prima della visita di screening
    2. Nessuna recidiva nei 5 anni precedenti la visita di screening
    3. Nessuna indicazione radiologica di recidiva in una tomografia computerizzata (TC) o in una risonanza magnetica (MRI), inclusa la somministrazione di contrasto endovenoso (IV), eseguita entro 6 mesi dalla prima dose al giorno 1
  • Debolezza che colpisce solo i muscoli oculari o perioculari (MGFA Classe I)
  • Crisi di MG allo Screening (MGFA Classe V). Tuttavia, tali partecipanti possono essere nuovamente sottoposti a screening con l'approvazione di Alexion una volta trattati e stabili dal punto di vista medico, a parere dell'investigatore
  • Storia di infezione da N meningitidis o malattia meningococcica non risolta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eculizumab
Droga: Eculizumab
I partecipanti riceveranno Eculizumab tramite infusione endovenosa (IV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l’efficacia di eculizumab nel trattamento della MGg refrattaria sulla base del miglioramento dell’MG-ADL
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 26
La variazione media del punteggio totale del profilo delle attività della vita quotidiana della miastenia grave (MG-ADL) rispetto al basale alla settimana 26 insieme all'IC al 95% a 2 code
dal basale alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l’efficacia di eculizumab nel trattamento della MGg refrattaria mediante QMG
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 26
La variazione media del punteggio totale quantitativo della miastenia gravis (QMG) rispetto al basale alla settimana 26 insieme all'IC al 95% a 2 code
dal basale alla settimana 26
Valutare l’efficacia di eculizumab nel trattamento della MGg refrattaria mediante MGC
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 26
La variazione media del punteggio totale composito della miastenia grave (MGC) rispetto al basale alla settimana 26 insieme all'IC al 95% a 2 code
dal basale alla settimana 26
Valutare l’efficacia di eculizumab nel trattamento della MGg refrattaria mediante MG-QoL 15r
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 26
La variazione media della scala rivista della qualità della vita della miastenia grave a 15 elementi (scala MG-QoL 15r) rispetto al basale alla settimana 26 insieme all'IC al 95% a 2 code
dal basale alla settimana 26
Valutare l’efficacia di eculizumab nel trattamento della MGg refrattaria in base allo stato di risposta all’MG-ADL
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 26
La percentuale di partecipanti che raggiungono la risposta Miastenia Gravis Activity of Daily Living Profile (MG-ADL) alla settimana 26, insieme all'IC al 95% a 2 code
dal basale alla settimana 26
Valutare l’efficacia di eculizumab nel trattamento della MGg refrattaria mediante analisi dei rispondenti QMG
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 26
La percentuale di partecipanti che ottengono la risposta quantitativa della miastenia grave (QMG) alla settimana 26, insieme all'IC al 95% a 2 code
dal basale alla settimana 26
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di eculizumab nel trattamento della MGg refrattaria
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 26
Incidenza di eventi avversi, eventi avversi gravi e eventi avversi che hanno portato all'interruzione dell'intervento in studio (insorgenza dopo la prima infusione)
dal basale alla settimana 26
Caratterizzare la farmacocinetica di eculizumab nei partecipanti con gMG refrattaria
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 26
Concentrazioni sieriche medie di eculizumab a tutte le visite programmate
dal basale alla settimana 26
Caratterizzare la PD di eculizumab nei partecipanti con MGg refrattaria
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 26
Variazioni medie delle concentrazioni sieriche del componente 5 (C5) del complemento libero in tutte le visite programmate
dal basale alla settimana 26
Caratterizzare l'immunogenicità di eculizumab nei partecipanti con MGg refrattaria
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 26
Proporzione di partecipanti positivi agli anticorpi anti-farmaco (ADA) emergenti dal trattamento
dal basale alla settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 gennaio 2025

Completamento primario (Effettivo)

29 dicembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

29 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 gennaio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

8 gennaio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D7411C00003
  • ECU-MG-304 (Altro identificatore: Alexion)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion si è impegnata pubblicamente a consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, una CSR e riassunti in linguaggio semplice.

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di singolo paziente dagli studi clinici sponsorizzati dal gruppo di aziende AstraZeneca tramite il portale di richiesta.

Tutte le richieste verranno valutate in base all'impegno di divulgazione della AZ:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sì, indica che AZ accetta richieste di IPD, ma ciò non significa che tutte le richieste verranno condivise.

Periodo di condivisione IPD

AstraZeneca soddisferà o supererà la disponibilità dei dati secondo gli impegni assunti rispetto ai principi EFPIA sulla condivisione dei dati farmaceutici. Per i dettagli sulle nostre tempistiche, fare riferimento al nostro impegno di divulgazione su https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Una volta approvata una richiesta, AstraZeneca fornirà l'accesso ai dati dei singoli pazienti non identificati in uno strumento sponsorizzato approvato. Prima di accedere alle informazioni richieste è necessario stipulare un accordo di condivisione dei dati firmato (contratto non negoziabile per gli accessori ai dati). Inoltre, tutti gli utenti dovranno accettare i termini e le condizioni di SAS MSE per ottenere l'accesso. Per ulteriori dettagli, consultare le dichiarazioni di divulgazione all'indirizzo https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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