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Eficacia, seguridad, farmacocinética, farmacodinamia e inmunogenicidad de eculizumab en adultos chinos con gMG (ECU-MG-304)

14 de enero de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio multicéntrico, de un solo grupo y de etiqueta abierta para evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética, farmacodinamia e inmunogenicidad de eculizumab en participantes chinos con miastenia gravis generalizada refractaria (gMG)

Este es un estudio multicéntrico, de un solo brazo y de etiqueta abierta para evaluar la eficacia, seguridad, PK, PD e inmunogenicidad de eculizumab en participantes chinos con gMG refractaria. Aproximadamente 15 participantes se inscribirán en el estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio posterior a la aprobación es un estudio multicéntrico, de un solo grupo y de etiqueta abierta para evaluar la eficacia, seguridad, PK, PD e inmunogenicidad de eculizumab en participantes chinos con gMG refractaria. Habrá 3 períodos en este estudio: período de selección (hasta 4 semanas), período de tratamiento (26 semanas, incluidas una fase de inducción y una fase de mantenimiento) y período de seguimiento de seguridad (8 semanas). Se estima que la duración total del estudio para un participante individual es de hasta 38 semanas. Aproximadamente 15 participantes se inscribirán en el estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Changchun, Porcelana, 130021
        • Research Site
      • Fuzhou, Porcelana, 350001
        • Research Site
      • Guangzhou, Porcelana, 510620
        • Research Site
      • Guangzhou, Porcelana, 510080
        • Research Site
      • Qingdao, Porcelana, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, Porcelana, 200040
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El diagnóstico de MG debe realizarse mediante las siguientes pruebas:

    1. Prueba serológica positiva para Abs anti-AChR según lo confirmado en la selección, y

    2. Uno de los siguientes:

      1. Transmisión neuromuscular anormal demostrada por estimulación nerviosa repetitiva, o
      2. Antecedentes de prueba de anticolinesterasa positiva, por ejemplo, prueba de neostigmina o
      3. El participante ha demostrado una mejoría en los signos de MG con inhibidores de la colinesterasa oral según la evaluación del médico tratante.
  • Clasificación clínica MGFA Clase II a IV en el momento del cribado
  • La puntuación total de MG-ADL debe ser ≥ 6 en la selección y el día 1

  • Participantes que tengan:

    1. Tratamiento fallido con 2 o más IST durante un año (ya sea en combinación o como monoterapia), es decir, continuar teniendo AVD deterioradas (debilidad persistente, crisis de experiencia o incapacidad para tolerar IST) a pesar de IST o,
    2. Fallaron al menos una IST y requieren PE o IVIg crónica para controlar los síntomas, es decir, participantes que requieren PE o IVIg de forma regular para el tratamiento de la debilidad muscular al menos 2 ciclos durante los últimos 12 meses

Criterios de exclusión:

  • Cualquier neoplasia maligna, carcinoma o timoma del timo no tratado.

  • Historial de timectomía o cualquier otra cirugía tímica dentro de los 6 meses anteriores a la selección. Los participantes con antecedentes de cáncer o carcinoma de timo tratado son elegibles si cumplen con todas las siguientes condiciones:

    1. Tratamiento completado > 5 años antes de la visita de selección
    2. Sin recurrencia dentro de los 5 años anteriores a la Visita de Selección
    3. No hay indicación radiológica de recurrencia en una tomografía computarizada (TC) o una resonancia magnética (IRM), incluida la administración de contraste intravenoso (IV), realizada dentro de los 6 meses posteriores a la primera dosis el día 1
  • Debilidad que afecta únicamente a los músculos oculares o perioculares (MGFA Clase I)
  • Crisis de MG en el cribado (MGFA Clase V). Sin embargo, dichos participantes pueden ser evaluados nuevamente con la aprobación de Alexion una vez que reciban tratamiento y estén médicamente estables, en opinión del investigador.
  • Historia de infección por N meningitidis o enfermedad meningocócica no resuelta

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Eculizumab
Droga: Eculizumab
Los participantes recibirán eculizumab mediante infusión intravenosa (IV).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la eficacia de eculizumab en el tratamiento de la MGg refractaria en función de la mejoría en la MG-ADL
Periodo de tiempo: desde el inicio en la semana 26
El cambio medio de la puntuación total del perfil de actividades de la vida diaria de miastenia gravis (MG-ADL) desde el inicio en la semana 26 junto con el IC bilateral del 95 %
desde el inicio en la semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la eficacia de eculizumab en el tratamiento de la MGg refractaria mediante QMG
Periodo de tiempo: desde el inicio en la semana 26
El cambio medio de la puntuación total cuantitativa de miastenia gravis (QMG) desde el inicio en la semana 26 junto con el IC bilateral del 95 %
desde el inicio en la semana 26
Evaluar la eficacia de eculizumab en el tratamiento de la MGg refractaria mediante MGC
Periodo de tiempo: desde el inicio en la semana 26
El cambio medio de la puntuación total compuesta de miastenia gravis (MGC) desde el inicio en la semana 26 junto con el IC bilateral del 95 %
desde el inicio en la semana 26
Evaluar la eficacia de eculizumab en el tratamiento de la MGg refractaria mediante MG-QoL 15r
Periodo de tiempo: desde el inicio en la semana 26
El cambio medio de la escala revisada de calidad de vida de miastenia gravis de 15 ítems (escala MG-QoL 15r) desde el inicio en la semana 26 junto con un IC bilateral del 95 %
desde el inicio en la semana 26
Evaluar la eficacia de eculizumab en el tratamiento de la MGg refractaria según el estado de respuesta a MG-ADL
Periodo de tiempo: desde el inicio en la semana 26
La proporción de participantes que logran la respuesta del perfil de actividades de la vida diaria para la miastenia gravis (MG-ADL) en la semana 26, junto con el IC del 95 % bilateral
desde el inicio en la semana 26
Evaluar la eficacia de eculizumab en el tratamiento de la gMG refractaria mediante el análisis del respondedor QMG
Periodo de tiempo: desde el inicio en la semana 26
La proporción de participantes que logran la respuesta cuantitativa de miastenia gravis (QMG) en la semana 26, junto con el IC del 95 % bilateral
desde el inicio en la semana 26
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de eculizumab en el tratamiento de la gMG refractaria
Periodo de tiempo: desde el inicio en la semana 26
Incidencia de EA, EAG y EA que llevaron a la interrupción de la intervención del estudio (inicio después de la primera infusión)
desde el inicio en la semana 26
Caracterizar la farmacocinética de eculizumab en participantes con gMG refractaria
Periodo de tiempo: desde el inicio en la semana 26
Concentraciones séricas medias de eculizumab en todas las visitas programadas
desde el inicio en la semana 26
Caracterizar la PD de eculizumab en participantes con gMG refractaria
Periodo de tiempo: desde el inicio en la semana 26
Cambios medios en las concentraciones séricas del componente 5 (C5) del complemento libre en todas las visitas programadas
desde el inicio en la semana 26
Caracterizar la inmunogenicidad de eculizumab en participantes con gMG refractaria
Periodo de tiempo: desde el inicio en la semana 26
Proporción de participantes positivos para anticuerpos antidrogas (ADA) emergentes del tratamiento
desde el inicio en la semana 26

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de enero de 2025

Finalización primaria (Actual)

29 de diciembre de 2025

Finalización del estudio (Actual)

29 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de diciembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de enero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

8 de enero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • D7411C00003
  • ECU-MG-304 (Otro identificador: Alexion)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Alexion tiene el compromiso público de permitir solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, CSR y resúmenes en lenguaje sencillo.

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos anonimizados a nivel de pacientes individuales de los ensayos clínicos patrocinados por el grupo de empresas AstraZeneca a través del portal de solicitudes.

Toda solicitud será evaluada según el compromiso de divulgación de AZ:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sí, indica que AZ está aceptando solicitudes de IPD, pero esto no significa que se compartirán todas las solicitudes.

Marco de tiempo para compartir IPD

AstraZeneca cumplirá o superará la disponibilidad de datos según los compromisos asumidos con los Principios de intercambio de datos farmacéuticos de EFPIA. Para obtener detalles sobre nuestros cronogramas, consulte nuestro compromiso de divulgación en https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Criterios de acceso compartido de IPD

Cuando se haya aprobado una solicitud, AstraZeneca proporcionará acceso a los datos no identificados a nivel de paciente individual en una herramienta patrocinada aprobada. Debe existir un acuerdo de intercambio de datos firmado (contrato no negociable para quienes acceden a los datos) antes de acceder a la información solicitada. Además, todos los usuarios deberán aceptar los términos y condiciones de SAS MSE para obtener acceso. Para obtener detalles adicionales, revise las Declaraciones de divulgación en https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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