Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetyka, farmakodynamika i immunogenność ekulizumabu u dorosłych Chińczyków z gMG (ECU-MG-304)

14 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki, farmakodynamiki i immunogenności ekulizumabu u chińskich uczestników z oporną na leczenie uogólnioną miastenią (gMG)

Jest to otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, PK, PD i immunogenności ekulizumabu u chińskich uczestników z oporną na leczenie gMG. W badaniu weźmie udział około 15 uczestników.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie po zatwierdzeniu leku jest otwartym, jednoramiennym, wieloośrodkowym badaniem mającym na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, PK, PD i immunogenności ekulizumabu u chińskich uczestników z oporną na leczenie gMG. W tym badaniu będą 3 okresy: okres przesiewowy (do 4 tygodni), okres leczenia (26 tygodni, w tym faza wprowadzająca i faza podtrzymująca) oraz okres obserwacji bezpieczeństwa (8 tygodni). Całkowity czas trwania badania pojedynczego uczestnika szacuje się na maksymalnie 38 tygodni. W badaniu weźmie udział około 15 uczestników.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Changchun, Chiny, 130021
        • Research Site
      • Fuzhou, Chiny, 350001
        • Research Site
      • Guangzhou, Chiny, 510620
        • Research Site
      • Guangzhou, Chiny, 510080
        • Research Site
      • Qingdao, Chiny, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, Chiny, 200040
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Diagnozę MG należy postawić na podstawie następujących badań:

    1. Pozytywny wynik testu serologicznego na obecność przeciwciał anty-AChR potwierdzony podczas badania przesiewowego, oraz

    2. Jeden z poniższych:

      1. Nieprawidłowa transmisja nerwowo-mięśniowa objawiająca się powtarzalną stymulacją nerwów lub
      2. Historia dodatniego testu na antycholinoesterazę, np. Test na neostygminę lub
      3. Uczestnik wykazał poprawę objawów MG podczas stosowania doustnych inhibitorów cholinoesterazy, zgodnie z oceną lekarza prowadzącego
  • Klasyfikacja kliniczna MGFA, klasa II do IV podczas badania przesiewowego
  • Całkowity wynik MG-ADL musi wynosić ≥ 6 podczas badania przesiewowego i w dniu 1

  • Uczestnicy, którzy posiadają:

    1. Nieudane leczenie 2 lub więcej IST w ciągu jednego roku (w skojarzeniu lub w monoterapii), tj. nadal występują upośledzenia ADL (utrzymujące się osłabienie, przeżywane kryzysy lub niezdolność do tolerowania IST) pomimo IST lub
    2. Nie zaliczyli co najmniej jednego IST i wymagają przewlekłej PE lub IVIg w celu opanowania objawów, tj. uczestnicy, którzy wymagają regularnie PE lub IVIg w celu leczenia osłabienia mięśni co najmniej 2 cykle w ciągu ostatnich 12 miesięcy

Kryteria wykluczenia:

  • Każdy nieleczony nowotwór grasicy, rak lub grasiczak

  • Historia tymektomii lub jakiejkolwiek innej operacji grasicy w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Uczestnicy, którzy w przeszłości leczyli nowotwór złośliwy lub rak grasicy, kwalifikują się, jeśli spełniają wszystkie poniższe warunki:

    1. Leczenie zakończone > 5 lat przed wizytą przesiewową
    2. Brak nawrotu w ciągu 5 lat poprzedzających wizytę przesiewową
    3. Brak radiologicznych wskazań wznowy w tomografii komputerowej (CT) lub rezonansie magnetycznym (MRI), w tym po podaniu dożylnego (IV) kontrastu, wykonanych w ciągu 6 miesięcy od pierwszej dawki w dniu 1
  • Osłabienie obejmujące wyłącznie mięśnie gałki ocznej lub okołoocznej (klasa I MGFA)
  • Kryzys MG podczas badania przesiewowego (MGFA klasa V). Jednakże, w opinii Badacza, tacy uczestnicy mogą zostać poddani ponownemu badaniu za zgodą Alexion po wyleczeniu i ich stanie zdrowia.
  • Historia zakażenia N meningitidis lub nierozwiązanej choroby meningokokowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ekulizumab
Lek: Ekulizumab
Uczestnicy otrzymają ekulizumab w infuzji dożylnej (IV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności ekulizumabu w leczeniu opornej na leczenie gMG na podstawie poprawy MG-ADL
Ramy czasowe: od wartości początkowej w 26. tygodniu
Średnia zmiana całkowitego wyniku w profilu aktywności dnia codziennego w miastenii (MG-ADL) od wartości wyjściowych w 26. tygodniu wraz z dwustronnym 95% CI
od wartości początkowej w 26. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności ekulizumabu w leczeniu opornej na leczenie gMG metodą QMG
Ramy czasowe: od wartości początkowej w 26. tygodniu
Średnia zmiana całkowitego wyniku ilościowego miastenii (QMG) w porównaniu z wartością wyjściową w 26. tygodniu wraz z dwustronnym 95% CI
od wartości początkowej w 26. tygodniu
Ocena skuteczności ekulizumabu w leczeniu opornej na leczenie gMG metodą MGC
Ramy czasowe: od wartości początkowej w 26. tygodniu
Średnia zmiana całkowitego wyniku złożonego miastenii (MGC) w porównaniu z wartością wyjściową w 26. tygodniu wraz z dwustronnym 95% CI
od wartości początkowej w 26. tygodniu
Ocena skuteczności ekulizumabu w leczeniu opornej na leczenie gMG metodą MG-QoL 15r
Ramy czasowe: od wartości początkowej w 26. tygodniu
Średnia zmiana poprawionej 15-punktowej skali jakości życia miastenii (skala MG-QoL 15r) w stosunku do wartości wyjściowych w 26. tygodniu wraz z dwustronnym 95% CI
od wartości początkowej w 26. tygodniu
Ocena skuteczności ekulizumabu w leczeniu opornej na leczenie gMG na podstawie statusu odpowiedzi na MG-ADL
Ramy czasowe: od wartości początkowej w 26. tygodniu
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli odpowiedź w profilu czynności życia codziennego w miastenii gravis (MG-ADL) w 26. tygodniu wraz z dwustronnym 95% CI
od wartości początkowej w 26. tygodniu
Ocena skuteczności ekulizumabu w leczeniu opornej na leczenie gMG na podstawie analizy odpowiedzi QMG
Ramy czasowe: od wartości początkowej w 26. tygodniu
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ilościową odpowiedź na miastenię (QMG) w 26. tygodniu, wraz z dwustronnym 95% CI
od wartości początkowej w 26. tygodniu
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji ekulizumabu w leczeniu opornej na leczenie gMG
Ramy czasowe: od wartości początkowej w 26. tygodniu
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych, SAE i zdarzeń niepożądanych prowadzących do przerwania interwencji w ramach badania (początek po pierwszej infuzji)
od wartości początkowej w 26. tygodniu
Scharakteryzowanie PK ekulizumabu u uczestników z oporną na leczenie gMG
Ramy czasowe: od wartości początkowej w 26. tygodniu
Średnie stężenia ekulizumabu w surowicy podczas wszystkich zaplanowanych wizyt
od wartości początkowej w 26. tygodniu
Scharakteryzowanie PD ekulizumabu u uczestników z oporną na leczenie gMG
Ramy czasowe: od wartości początkowej w 26. tygodniu
Średnie zmiany stężenia wolnego składnika dopełniacza 5 (C5) w surowicy podczas wszystkich zaplanowanych wizyt
od wartości początkowej w 26. tygodniu
Scharakteryzowanie immunogenności ekulizumabu u uczestników z oporną na leczenie gMG
Ramy czasowe: od wartości początkowej w 26. tygodniu
Odsetek uczestników, którzy uzyskali wynik pozytywny na obecność przeciwciał przeciwlekowych (ADA) w wyniku leczenia
od wartości początkowej w 26. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 grudnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 stycznia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 stycznia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D7411C00003
  • ECU-MG-304 (Inny identyfikator: Alexion)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Alexion zobowiązała się publicznie do zezwalania na prośby o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokoły, CSR i streszczenia prostym językiem.

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie indywidualnego pacjenta z grupy firm AstraZeneca sponsorujących badania kliniczne za pośrednictwem portalu zgłoszeniowego.

Wszystkie wnioski zostaną ocenione zgodnie ze zobowiązaniem AZ do ujawnienia informacji:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Tak, wskazuje, że AZ akceptuje wnioski o IPD, ale nie oznacza to, że wszystkie wnioski zostaną udostępnione.

Ramy czasowe udostępniania IPD

AstraZeneca spełni lub przekroczy dostępność danych zgodnie ze zobowiązaniami podjętymi w ramach Zasad udostępniania danych EFPIA Pharma. Szczegółowe informacje na temat naszych harmonogramów można znaleźć w naszym zobowiązaniu dotyczącym ujawniania informacji na stronie https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Po zatwierdzeniu wniosku AstraZeneca zapewni dostęp do zdezidentyfikowanych danych na poziomie indywidualnego pacjenta za pomocą zatwierdzonego sponsorowanego narzędzia. Przed uzyskaniem dostępu do żądanych informacji należy podpisać umowę o udostępnianiu danych (niepodlegająca negocjacjom umowa z podmiotami uzyskującymi dostęp do danych). Ponadto, aby uzyskać dostęp, wszyscy użytkownicy będą musieli zaakceptować warunki SAS MSE. Dodatkowe szczegóły można znaleźć w Oświadczeniach o ujawnieniu informacji pod adresem https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj