Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность, безопасность, фармакокинетика, фармакодинамика и иммуногенность экулизумаба у взрослых в Китае с gMG (ECU-MG-304)

14 января 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Открытое одногрупповое многоцентровое исследование по оценке эффективности, безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики и иммуногенности экулизумаба у китайских участников с рефрактерной генерализованной миастенией гравис (gMG)

Это открытое одногрупповое многоцентровое исследование для оценки эффективности, безопасности, фармакокинетики, PD и иммуногенности экулизумаба у китайских участников с рефрактерным gMG. В исследовании примут участие около 15 участников.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование после регистрации представляет собой открытое одногрупповое многоцентровое исследование для оценки эффективности, безопасности, фармакокинетики, PD и иммуногенности экулизумаба у китайских участников с рефрактерным gMG. В этом исследовании будет 3 периода: период скрининга (до 4 недель), период лечения (26 недель, включая фазу индукции и фазу поддержания) и период наблюдения за безопасностью (8 недель). Общая продолжительность исследования для отдельного участника оценивается до 38 недель. В исследовании примут участие около 15 участников.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
      • Changchun, Китай, 130021
        • Research Site
      • Fuzhou, Китай, 350001
        • Research Site
      • Guangzhou, Китай, 510620
        • Research Site
      • Guangzhou, Китай, 510080
        • Research Site
      • Qingdao, Китай, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, Китай, 200040
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика МГ должна проводиться с помощью следующих тестов:

    1. Положительный серологический тест на антитела к AChR, подтвержденный при скрининге, и

    2. Одно из следующих:

      1. Аномальная нервно-мышечная передача, демонстрируемая повторяющейся стимуляцией нерва, или
      2. Положительный антихолинэстеразный тест в анамнезе, например, тест с неостигмином или
      3. Участник продемонстрировал улучшение признаков MG при приеме пероральных ингибиторов холинэстеразы по оценке лечащего врача.
  • Клиническая классификация MGFA: классы от II до IV при скрининге
  • Общий балл MG-ADL должен быть ≥ 6 на скрининге и в день 1.

  • Участники, имеющие:

    1. Неудачное лечение двумя или более ИСТ в течение одного года (либо в комбинации, либо в качестве монотерапии), т. е. продолжающиеся нарушения ADL (стойкая слабость, кризис или непереносимость ИСТ), несмотря на ИСТ, или,
    2. Не прошли хотя бы один ИСТ и им требуется хроническая ПЭ или ВВВВ для контроля симптомов, т. е. участники, которым регулярно требуется ПЭ или ВВВВ для лечения мышечной слабости, по крайней мере, 2 цикла за последние 12 месяцев.

Критерии исключения:

  • Любое невылеченное злокачественное новообразование тимуса, карцинома или тимома.

  • История тимэктомии или любой другой операции на тимусе в течение 6 месяцев до скрининга. Участники с историей лечения злокачественной опухоли или карциномы тимуса имеют право на участие, если они соответствуют всем следующим условиям:

    1. Лечение завершено > 5 лет до скринингового визита
    2. Отсутствие рецидивов в течение 5 лет до скринингового визита.
    3. Отсутствие радиологических признаков рецидива при компьютерной томографии (КТ) или магнитно-резонансной томографии (МРТ), включая введение внутривенного (ВВ) контрастного вещества, выполненном в течение 6 месяцев после первой дозы в первый день.
  • Слабость, затрагивающая только глазные или окологлазные мышцы (класс I по MGFA).
  • Кризис MG при скрининге (MGFA класс V). Однако, по мнению исследователя, такие участники могут пройти повторное обследование с одобрения Alexion после того, как они пройдут лечение и станут стабильными с медицинской точки зрения.
  • Инфекция N meningitidis в анамнезе или неразрешенная менингококковая инфекция.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экулизумаб
Лекарство: Экулизумаб
Участники получат экулизумаб посредством внутривенной (IV) инфузии.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить эффективность экулизумаба при лечении рефрактерного gMG на основании улучшения MG-ADL.
Временное ограничение: от исходного уровня на 26 неделе
Среднее изменение общего балла профиля повседневной активности миастении гравис (MG-ADL) от исходного уровня на 26 неделе вместе с двусторонним 95% ДИ
от исходного уровня на 26 неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить эффективность экулизумаба при лечении рефрактерного gMG с помощью QMG.
Временное ограничение: от исходного уровня на 26 неделе
Среднее изменение количественного общего балла по миастении гравис (QMG) от исходного уровня на 26 неделе вместе с двусторонним 95% ДИ
от исходного уровня на 26 неделе
Оценить эффективность экулизумаба при лечении рефрактерного gMG с помощью MGC.
Временное ограничение: от исходного уровня на 26 неделе
Среднее изменение общего балла по миастении гравис (MGC) от исходного уровня на 26 неделе вместе с двусторонним 95% ДИ
от исходного уровня на 26 неделе
Оценить эффективность экулизумаба при лечении рефрактерного ГМГ по MG-QoL 15r.
Временное ограничение: от исходного уровня на 26 неделе
Среднее изменение пересмотренной шкалы качества жизни при миастении гравис из 15 пунктов (шкала MG-QoL 15r) от исходного уровня на 26 неделе вместе с двусторонним 95% ДИ
от исходного уровня на 26 неделе
Оценить эффективность экулизумаба при лечении рефрактерного gMG по статусу ответа на MG-ADL.
Временное ограничение: от исходного уровня на 26 неделе
Доля участников, достигших ответа по профилю повседневной активности при миастении гравис (MG-ADL) на 26 неделе, а также двустороннему 95% ДИ
от исходного уровня на 26 неделе
Оценить эффективность экулизумаба при лечении рефрактерного gMG с помощью анализа респондентов QMG.
Временное ограничение: от исходного уровня на 26 неделе
Доля участников, достигших количественного ответа на миастению гравис (QMG) на 26 неделе наряду с двусторонним 95% ДИ
от исходного уровня на 26 неделе
Оценить безопасность и переносимость экулизумаба при лечении рефрактерного ГМГ.
Временное ограничение: от исходного уровня на 26 неделе
Частота возникновения НЯ, СНЯ и НЯ, приведших к прекращению участия в исследовании (начало после первой инфузии)
от исходного уровня на 26 неделе
Охарактеризовать ФК экулизумаба у участников с рефрактерным ГМГ.
Временное ограничение: от исходного уровня на 26 неделе
Средние концентрации экулизумаба в сыворотке крови во время всех запланированных визитов.
от исходного уровня на 26 неделе
Охарактеризовать PD экулизумаба у участников с рефрактерным gMG.
Временное ограничение: от исходного уровня на 26 неделе
Средние изменения концентраций свободного компонента комплемента 5 (C5) в сыворотке крови во время всех запланированных визитов.
от исходного уровня на 26 неделе
Охарактеризовать иммуногенность экулизумаба у участников с рефрактерным gMG.
Временное ограничение: от исходного уровня на 26 неделе
Доля участников с положительным результатом лечения на антилекарственные антитела (ADA)
от исходного уровня на 26 неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 января 2025 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 декабря 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 января 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 января 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • D7411C00003
  • ECU-MG-304 (Другой идентификатор: Alexion)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Alexion взяла на себя публичное обязательство разрешать запросы на доступ к данным исследования и будет предоставлять протокол, CSR и резюме на простом языке.

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным данным на уровне отдельных пациентов из клинических исследований, спонсируемых группой компаний AstraZeneca, через портал запросов.

Все запросы будут оцениваться в соответствии с обязательством по раскрытию информации AZ:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Да, указывает, что AZ принимает запросы на IPD, но это не означает, что все запросы будут общими.

Сроки обмена IPD

AstraZeneca будет обеспечивать или превосходить доступность данных в соответствии с обязательствами, принятыми в соответствии с Принципами обмена данными EFPIA Pharma. Подробную информацию о наших сроках можно найти в нашем обязательстве по раскрытию информации по адресу https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Критерии совместного доступа к IPD

Когда запрос будет одобрен, AstraZeneca предоставит доступ к обезличенным данным на уровне отдельного пациента в утвержденном спонсируемом инструменте. Подписанное соглашение о совместном использовании данных (необоротный контракт для лиц, осуществляющих доступ к данным) должно быть заключено до получения доступа к запрошенной информации. Кроме того, для получения доступа всем пользователям необходимо будет принять условия SAS MSE. Для получения дополнительной информации ознакомьтесь с Заявлениями о раскрытии информации по адресу https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться