Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af ruxolitinib hos kinesiske deltagere med kortikosteroid-ildsted kronisk transplantat vs. værtssygdom
4. juni 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals
En enkelt-arm multi-centerundersøgelse af ruxolitinib hos kinesiske deltagere med kortikosteroid-ildsted kronisk transplantat versus værtssygdom efter allogen stamcelletransplantation
Formålet med undersøgelsen er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ruxolitinib hos kinesiske voksne og pædiatriske deltagere i alderen 12 år eller ældre med kortikosteroid-refraktorisk kronisk transplantat vs. værtssygdom (SR-CGVHD).
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er en enkelt arm, multicenter, åben label-undersøgelse, der tilmelder cirka 50 deltagere og undersøger effektiviteten og sikkerheden af Ruxolitinib, der administreres hos voksne og unge (≥12 år) kinesiske deltagere med SR-CGVHD.
Den samlede varighed af studiet for en individuel deltager vil være op til 164 uger (ca. 3 år).
Undersøgelsen består af følgende perioder, hvor hver cyklus består af 4 uger (28 dage):
- Screeningsperiode (dag -28 til dag -1)
- Behandlingsperiode (dag 1 til cyklus 39/EOT)
- Sikkerhedsopfølgning (sidste dosis +30 dage)
- Langvarig overlevelsesopfølgningsperiode (EOT til 156 uger på studiet).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
50
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonnummer: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100034
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, Kina, 100070
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Changsha, Kina, 410000
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Chongqing, Kina, 400016
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Shanghai, Kina, 200025
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Wujiang Nongchang, Kina, 065201
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Kina, 230001
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510000
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kina, 530021
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, Kina, 050000
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kina, 210029
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Xuzhou, Jiangsu, Kina, 221003
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Shanxi
-
Xian, Shanxi, Kina, 710061
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Ningbo, Zhejiang, Kina, 315016
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Wenzhou, Zhejiang, Kina, 325000
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Underskrevet informeret samtykke skal opnås inden deltagelse i undersøgelsen.
- Mandlige eller kvindelige kinesiske deltagere i alderen 12 år eller ældre på tidspunktet for informeret samtykke
- I stand til at sluge tabletter.- Har gennemgået allosct fra enhver donorkilde (matchet ikke-relateret donor, søskende, haplo-identisk) ved hjælp af knoglemarv, perifere blodstamceller eller snorblod. Modtagere af ikke-myeloablativ, myeloablativ og reduceret intensitetskonditionering er berettigede.
Åbenlyst myeloide og blodpladeindtastning:
- Absolut Neutrophil Count (ANC)> 1.000/mm3 og
- Blodpladetælling ≥25.000/mm3
Bemærk: Brug af supplement til vækstfaktor og transfusionsstøtte er tilladt under forsøget, men transfusion for at nå et minimumsgradetælling for inkludering er ikke tilladt under screening og ved baseline.
Deltagere med klinisk diagnosticeret CGVHD -iscenesættelse af moderat til svær i henhold til NIH -konsensuskriterier (Jagasia et al 2015) før cyklus 1 dag 1.
- Moderat CGVHD: Mindst et organ (ikke lunge) med en score på 2, 3 eller flere organer involveret i en score på 1 i hvert organ eller lungescore på 1.
- Alvorlig CGVHD: Mindst 1 organ med en score på 3 eller lungescore på 2 eller 3.
Deltagere, der i øjeblikket modtager systemiske kortikosteroider til behandling af CGVHD i en varighed på <12 måneder før cyklus 1 dag 1, og har en bekræftet diagnose af kortikosteroid ildfast CGVHD defineret pr. 2014 NIH -konsensuskriterier (Martin et al 2015) uanset den samlede brug af en calcineurininhibitor som følger:
- Manglende respons eller sygdomsprogression efter administration af minimum prednison 1 mg/kg/dag i mindst 1 uge (eller tilsvarende) eller
- Sygdomspersistens uden forbedring på trods af fortsat behandling med prednison ved> 0,5 mg/kg/dag eller 1 mg/kg/hver anden dag i mindst 4 uger (eller tilsvarende) eller
- Forøg til prednisondosis til> 0,25 mg/kg/dag efter to mislykkede forsøg på at tilspidses dosis (eller tilsvarende)
- Deltagerne har Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status på 0-2
Ekskluderingskriterier:
For en komplet liste over ekskluderingskriterier henvises til afsnit 5.2. Nøgleekskluderingskriterier inkluderer
- Deltagere, der har modtaget to eller flere systemiske behandlinger til CGVHD ud over kortikosteroider ± CNI for CGVHD.
- Deltagere, der har modtaget ROCK2 -hæmmere til CGVHD.
- Deltagere, der overgår fra aktiv AGVHD til CGVHD uden at afskrække kortikosteroider ± CNI og enhver systemisk behandling
Bemærk: Deltagere, der modtager op til 30 mg ved munden en gang om dagen med hydrocortison (dvs. fysiologisk erstatningsdosis) af kortikosteroider er tilladt.
- Deltagere, der blev behandlet med tidligere JAK -hæmmere for AGVHD; Bortset fra når deltageren opnåede fuldstændig eller delvis respons og har været væk fra JAK -hæmmerbehandling i mindst 8 uger før cyklus 1 dag 1.
- Mislykkedes tidligere allosct inden for de sidste 6 måneder fra cyklus 1 dag 1.
- Deltagere med tilbagefaldt primær malignitet, eller som er blevet behandlet for tilbagefald, efter at allosct blev udført.
- SR-CGVHD forekommer efter en ikke-planlagt donorlymfocytinfusion (DLI) administreret til forebyggende behandling af tilbagefald af malignitet. Deltagere, der har modtaget en planlagt DLI som en del af deres transplantationsprocedure og ikke til håndtering af malignitets tilbagefald, er berettigede.
Andre protokoldefinerede inkludering/ekskludering kan gælde.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Ruxolitinib
Kinesiske deltagere (voksen og pædiatrisk), der dagligt vil modtage ruxolitinib.
|
Ruxolitinib tages oralt dagligt ved 10 mg bud, givet som to 5 mg tabletter.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: Cyklus 7 dag 1; Hver cyklus = 28 dage
|
ORR er defineret som procentdelen af deltagere, der viser en komplet respons (CR) eller delvis respons (PR) uden kravet om yderligere systemiske terapier for en tidligere progression, blandet respons eller ikke-respons, ifølge National Institute of Health (NIH) konsensus Kriterier.
|
Cyklus 7 dag 1; Hver cyklus = 28 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fejlfri overlevelse (FFS)
Tidsramme: Op til 3 år
|
FFS er defineret som tiden fra datoen for start af undersøgelsesbehandlingen til den tidligste af: i) tilbagefald eller gentagelse af underliggende sygdom eller død på grund af underliggende sygdom, ii) ikke -relationsdødelighed, eller iii) tilføjelse eller initiering af en anden systemisk terapi til CGVHD.
|
Op til 3 år
|
|
Bedste samlede svar (BOR)
Tidsramme: På ethvert tidspunkt op til cyklus 7 dag 1 (hver cyklus er 28 dage) eller starten af yderligere systemisk terapi for CGVHD, ca. 6 måneder
|
Procentdel af deltagere, der opnåede den samlede respons (CR+PR) til enhver tid (op cyklus 7 dag 1 eller starten af yderligere systemisk terapi for CGVHD).
|
På ethvert tidspunkt op til cyklus 7 dag 1 (hver cyklus er 28 dage) eller starten af yderligere systemisk terapi for CGVHD, ca. 6 måneder
|
|
Orr i slutningen af cyklus 3
Tidsramme: slutningen af cyklus 3; Hver cyklus = 28 dage
|
Procentdel af deltagere, der opnåede den samlede respons (CR+PR) ved cyklus 4 dag 1.
|
slutningen af cyklus 3; Hver cyklus = 28 dage
|
|
Responsens varighed (DOR)
Tidsramme: Fra første svar til CGVHD -progression, død eller datoen for tilsætning af systemiske terapier for CGVHD, ca. 36 måneder
|
DOR vurderes kun for respondenterne og defineres som tiden fra første respons indtil CGVHD -progression, død eller datoen for tilsætning af systemiske terapier for CGVHD.
|
Fra første svar til CGVHD -progression, død eller datoen for tilsætning af systemiske terapier for CGVHD, ca. 36 måneder
|
|
Samlet svar (OS)
Tidsramme: Fra datoen for undersøgelsesbehandling (Ruxolitinib) -start til dødsdatoen på grund af enhver årsag, ca. 36 måneder
|
OS defineres som tiden fra datoen for studiebehandling (Ruxolitinib) -start til dødsdatoen på grund af enhver årsag.
|
Fra datoen for undersøgelsesbehandling (Ruxolitinib) -start til dødsdatoen på grund af enhver årsag, ca. 36 måneder
|
|
Ikke-relation dødelighed (NRM)
Tidsramme: Fra datoen for undersøgelsesbehandling (ruxolitinib) initiering til dødsdato ikke forud for med underliggende sygdom tilbagefald/tilbagefald, ca. 36 måneder
|
NRM er defineret som tidspunktet fra datoen for undersøgelsesbehandling (Ruxolitinib) -start til dato for død, der ikke er forud for ved underliggende sygdoms tilbagefald/gentagelse.
|
Fra datoen for undersøgelsesbehandling (ruxolitinib) initiering til dødsdato ikke forud for med underliggende sygdom tilbagefald/tilbagefald, ca. 36 måneder
|
|
Malignitet tilbagefald/tilbagefald (MR)
Tidsramme: Fra datoen for undersøgelsesbehandling til hæmatologisk malignitet tilbagefald/tilbagefald, ca. 36 måneder
|
Malignitet tilbagefald/tilbagefald er defineret som tiden fra datoen for undersøgelsesbehandling til hæmatologisk malignitet tilbagefald/tilbagefald.
|
Fra datoen for undersøgelsesbehandling til hæmatologisk malignitet tilbagefald/tilbagefald, ca. 36 måneder
|
|
Reduktion af daglige kortikosteroider dosis ved cyklus 7 dag 1
Tidsramme: Cyklus 7 dag 1; Hver cyklus = 28 dage
|
Systemisk kortikosteroidbrug er procentdelen af deltagere med> = 50% reduktion fra baseline i daglig kortikosteroiddosis, andelen af personer med reduktion fra baseline til ≤ 0,2 mg/kg/dag methylprednisolon (eller tilsvarende dosis på ≤ 0,25 g/kg/dag Prednison eller prednisolon) og forsøgspersoner tilspidset med succes alle systemiske kortikosteroider ved cyklus 7 dag 1, efter tidsintervaller og samlet.
|
Cyklus 7 dag 1; Hver cyklus = 28 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
9. september 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
10. maj 2029
Studieafslutning (Anslået)
23. maj 2031
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. februar 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. februar 2025
Først opslået (Faktiske)
13. februar 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. juni 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. juni 2026
Sidst verificeret
1. juni 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CINC424D2413
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra støtteberettigede studier. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt ekspertpanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle leverede data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i retssagen i overensstemmelse med gældende love og forskrifter.
Dette forsøgsdata er i øjeblikket tilgængelige i henhold til processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .