Studie av effektivitet og sikkerhet for ruxolitinib hos kinesiske deltakere med kortikosteroid-ildfast kronisk transplantat kontra vertssykdom
4. juni 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En en-arm multisenterstudie av Ruxolitinib hos kinesiske deltakere med kortikosteroid-ildfast kronisk transplantat versus vertssykdom etter allogen stamcelletransplantasjon
Hensikten med studien er å vurdere effektiviteten og sikkerheten til ruxolitinib hos kinesiske voksne og pediatriske deltakere i alderen 12 år eller eldre med kortikosteroid-ildfast kronisk transplantat kontra vertssykdom (SR-CGVHD).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en enkelt arm, multisenter, åpen etikettstudie som vil registrere omtrent 50 deltakere og undersøke effektiviteten og sikkerheten til Ruxolitinib administrert hos voksne og ungdommer (≥12 år gammel) kinesiske deltakere med SR-CGVHD.
Den totale varigheten på studien for en individuell deltaker vil være opptil 164 uker (omtrent 3 år).
Studien består av følgende perioder, med hver syklus bestående av 4 uker (28 dager):
- Screeningperiode (dag -28 til dag -1)
- Behandlingsperiode (dag 1 til syklus 39/EOT)
- Sikkerhetsoppfølging (siste dose +30 dager)
- Langvarig oppfølgingsperiode for overlevelse (EOT til 156 uker på studien).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
50
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonnummer: +41613241111
- E-post: novartis.email@novartis.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100034
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, Kina, 100070
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Changsha, Kina, 410000
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Chongqing, Kina, 400016
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Shanghai, Kina, 200025
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Wujiang Nongchang, Kina, 065201
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Kina, 230001
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510000
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kina, 530021
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, Kina, 050000
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kina, 210029
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Xuzhou, Jiangsu, Kina, 221003
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Shanxi
-
Xian, Shanxi, Kina, 710061
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Ningbo, Zhejiang, Kina, 315016
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Wenzhou, Zhejiang, Kina, 325000
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Signert informert samtykke må innhentes før deltakelse i studien.
- Mannlige eller kvinnelige kinesiske deltakere i alderen 12 år eller eldre på tidspunktet for informert samtykke
- I stand til å svelge tabletter.- Har gjennomgått alloSCT fra hvilken som helst giverkilde (matchet ikke-relatert giver, søsken, haplo-identisk) ved bruk av benmarg, perifere blodstamceller eller ledningsblod. Mottakere av ikke-myeloablativ, myeloablativ og redusert intensitetskondisjonering er kvalifisert.
Tydelig myeloide og blodplate -gravering:
- Absolutt nøytrofiltelling (ANC)> 1000/mm3 og
- Blodplateantall ≥25 000/mm3
MERKNAD: Bruk av vekstfaktortilskudd og transfusjonsstøtte er tillatt under forsøket, men transfusjon for å nå et minimum blodplater for inkludering er ikke tillatt under screening og ved baseline.
Deltakere med klinisk diagnostisert CGVHD -iscenesettelse av moderat til alvorlig i henhold til NIH -konsensuskriterier (Jagasia et al 2015) før syklus 1 dag 1.
- Moderat CGVHD: Minst ett organ (ikke lunge) med en score på 2, 3 eller flere organer involvert med en score på 1 i hvert organ, eller lungescore på 1.
- Alvorlig CGVHD: Minst 1 organ med en score på 3, eller lungescore på 2 eller 3.
Participants currently receiving systemic corticosteroids for the treatment of cGvHD for a duration of < 12 months prior to Cycle 1 Day 1, and have a confirmed diagnosis of corticosteroid refractory cGvHD defined per 2014 NIH consensus criteria (Martin et al 2015) irrespective of the concomitant use av en kalsineurininhibitor, som følger:
- Mangel på respons eller sykdomsprogresjon etter administrering av minimum prednison 1 mg/kg/dag i minst 1 uke (eller tilsvarende) eller
- Sykdommens utholdenhet uten forbedring til tross for fortsatt behandling med prednison ved> 0,5 mg/kg/dag eller 1 mg/kg/annenhver dag i minst 4 uker (eller tilsvarende) eller
- Øk til prednisondose til> 0,25 mg/kg/dag etter to mislykkede forsøk på å avta dosen (eller tilsvarende)
- Deltakerne har Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) resultatstatus på 0-2
Eksklusjonskriterier:
For en fullstendig liste over eksklusjonskriterier, se avsnitt 5.2. Key -eksklusjonskriterier inkluderer
- Deltakere som har mottatt to eller flere systemiske behandlinger for CGVHD i tillegg til kortikosteroider ± CNI for CGVHD.
- Deltakere som har mottatt Rock2 -hemmere for CGVHD.
- Deltakere som overgår fra aktiv AGVHD til CGVHD uten å avta av kortikosteroider ± CNI og noen systemisk behandling
Merk: Deltakere som mottar opptil 30 mg ved munnen en gang om dagen med hydrokortison (dvs. fysiologisk erstatningsdose) av kortikosteroider er tillatt.
- Deltakere som ble behandlet med tidligere JAK -hemmere for AGVHD; Bortsett fra når deltakeren oppnådde fullstendig eller delvis respons og har vært utenfor JAK -hemmerbehandlingen i minst 8 uker før syklus 1 dag 1.
- Mislyktes før AllOSCT i løpet av de siste 6 månedene fra syklus 1 dag 1.
- Deltakere med tilbakefall av primær malignitet, eller som har blitt behandlet for tilbakefall etter at allosct ble utført.
- SR-CGVHD som oppstår etter en ikke-planlagt donorlymfocyttinfusjon (DLI) administrert for forebyggende behandling av tilbakevendelse av malignitet. Deltakere som har mottatt en planlagt DLI som en del av deres transplantasjonsprosedyre og ikke for håndtering av tilbakefall av malignitet er kvalifisert.
Annen protokolldefinert inkludering/eksklusjon kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Ruxolitinib
Kinesiske deltakere (voksen og pediatrisk) som vil motta Ruxolitinib daglig.
|
Ruxolitinib tas oralt daglig med 10 mg bud, gitt som to 5 mg tabletter.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Generell svarprosent (ORR)
Tidsramme: Syklus 7 dag 1; Hver syklus = 28 dager
|
ORR er definert som prosentandelen av deltakerne som demonstrerer en fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR) uten krav om ytterligere systemisk terapi for en tidligere progresjon, blandet respons eller ikke-respons, ifølge National Institute of Health (NIH) konsensus Kriterier.
|
Syklus 7 dag 1; Hver syklus = 28 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Feilfri overlevelse (FFS)
Tidsramme: opptil 3 år
|
FFS er definert som tiden fra datoen for studiebehandlingen til den tidligste av: i) Tilbakefall eller tilbakefall av underliggende sykdom eller død på grunn av underliggende sykdom, ii) ikke -tilbakefall dødelighet, eller iii) tilsetning eller initiering av en annen systemisk terapi for CGVHD.
|
opptil 3 år
|
|
Beste generelle respons (BOR)
Tidsramme: Når som helst opp til syklus 7 dag 1 (hver syklus er 28 dager) eller starten på ytterligere systemisk terapi for CGVHD, ca. 6 måneder
|
Prosentandel av deltakerne som oppnådde total respons (CR+PR) når som helst (opp syklus 7 dag 1 eller starten av ytterligere systemisk terapi for CGVHD).
|
Når som helst opp til syklus 7 dag 1 (hver syklus er 28 dager) eller starten på ytterligere systemisk terapi for CGVHD, ca. 6 måneder
|
|
ORR på slutten av syklus 3
Tidsramme: slutten av syklus 3; Hver syklus = 28 dager
|
Prosentandel av deltakerne som oppnådde total respons (CR+PR) ved syklus 4 dag 1.
|
slutten av syklus 3; Hver syklus = 28 dager
|
|
Responsens varighet (DOR)
Tidsramme: Fra første respons til CGVHD -progresjon, død eller dato for tilsetning av systemiske terapier for CGVHD, ca.36 måneder
|
DOR blir kun vurdert for respondere og er definert som tiden fra første respons frem til CGVHD -progresjon, død eller datoen for tillegg av systemiske terapier for CGVHD.
|
Fra første respons til CGVHD -progresjon, død eller dato for tilsetning av systemiske terapier for CGVHD, ca.36 måneder
|
|
Generell respons (OS)
Tidsramme: Fra datoen for studiebehandling (Ruxolitinib) initiering til dødsdato på grunn av enhver årsak, ca. 36 måneder
|
OS er definert som tiden fra datoen for studiebehandling (Ruxolitinib) initiering til dødsdato på grunn av enhver årsak.
|
Fra datoen for studiebehandling (Ruxolitinib) initiering til dødsdato på grunn av enhver årsak, ca. 36 måneder
|
|
Ikke-relasjonsdødelighet (NRM)
Tidsramme: Fra dato for studiebehandling (Ruxolitinib) initiering til dags dato som ikke er forut for underliggende sykdoms tilbakefall/tilbakefall, ca. 36 måneder
|
NRM er definert som tiden fra dato for studiebehandling (Ruxolitinib) initiering til dato for død, ikke forut for underliggende sykdoms tilbakefall/tilbakefall.
|
Fra dato for studiebehandling (Ruxolitinib) initiering til dags dato som ikke er forut for underliggende sykdoms tilbakefall/tilbakefall, ca. 36 måneder
|
|
Malignitet tilbakefall/tilbakefall (MR)
Tidsramme: Fra dato for studiebehandling til hematologisk malignitet tilbakefall/tilbakefall, ca. 36 måneder
|
Malignitet tilbakefall/tilbakefall er definert som tiden fra datoen for studiebehandling til hematologisk malignitet tilbakefall/tilbakefall.
|
Fra dato for studiebehandling til hematologisk malignitet tilbakefall/tilbakefall, ca. 36 måneder
|
|
Reduksjon av daglige kortikosteroider dose ved syklus 7 dag 1
Tidsramme: Syklus 7 dag 1; Hver syklus = 28 dager
|
Systemisk kortikosteroidbruk er prosentandelen av deltakere med> = 50% reduksjon fra baseline i daglig kortikosteroiddose, andelen personer med reduksjon fra baseline til ≤ 0,2 mg/kg/dag metylprednisolon (eller ekvivalent dose på ≤ 0,25 g/kg/dag prednison eller prednisolon), og forsøkspersoner avsmalnet alle systemiske kortikosteroider ved syklus 7 dag 1, etter tidsintervaller og generelt.
|
Syklus 7 dag 1; Hver syklus = 28 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. september 2025
Primær fullføring (Antatt)
10. mai 2029
Studiet fullført (Antatt)
23. mai 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. februar 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. februar 2025
Først lagt ut (Faktiske)
13. februar 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CINC424D2413
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Novartis er opptatt av å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støtte kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig ekspertpanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. All data som er gitt er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i rettssaken i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Disse prøvedataene er for øyeblikket tilgjengelig i henhold til prosessen beskrevet på www.clinicalstudyDatarequest.com.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .