Изучение эффективности и безопасности руксолитиниба у китайских участников с хроническим трансплантатом кортикостероидов-резистентов против болезни хозяина
4 июня 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Многоцентровое исследование рукксолитиниба с одноруми у китайских участников с хроническим трансплантатом кортикостероидов-резистентов в сравнении с болезнью-хозяевами после трансплантации аллогенных стволовых клеток
Цель исследования состоит в том, чтобы оценить эффективность и безопасность руксолитиниба у участников китайских взрослых и педиатрий в возрасте 12 лет и старше с хроническим трансплантатом кортикостероидов-резистентами против болезни хозяина (SR-CGVHD).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это одноцентровое, многоцентровое исследование с открытым ярлыком, которое будет включать около 50 участников и исследовать эффективность и безопасность руксолитиниба, вводимого у взрослых и подростков (≥12 лет) китайских участников с SR-CGVHD.
Общая продолжительность исследования для отдельного участника составит до 164 недель (приблизительно 3 года).
Исследование состоит из следующих периодов, каждый цикл состоит из 4 недель (28 дней):
- Период проверки (день -28 по день -1)
- Период лечения (день 1 до цикла 39/EOT)
- Продолжение безопасности (последняя доза +30 дней)
- Долгосрочный период наблюдения за выживанием (EOT до 156 недель в исследовании).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
50
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Novartis Pharmaceuticals
- Номер телефона: +41613241111
- Электронная почта: novartis.email@novartis.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Novartis Pharmaceuticals
Места учебы
-
-
-
Beijing, Китай, 100034
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, Китай, 100070
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Changsha, Китай, 410000
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Chongqing, Китай, 400016
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Shanghai, Китай, 200025
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Wujiang Nongchang, Китай, 065201
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Китай, 230001
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Китай, 510515
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Guangzhou, Guangdong, Китай, 510000
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Китай, 530021
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Китай, 550004
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, Китай, 050000
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Китай, 450003
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Китай, 430030
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Китай, 210029
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Xuzhou, Jiangsu, Китай, 221003
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Китай, 330006
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Shanxi
-
Xian, Shanxi, Китай, 710061
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Китай, 610041
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310003
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Ningbo, Zhejiang, Китай, 315016
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Wenzhou, Zhejiang, Китай, 325000
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Подписанное информированное согласие должно быть получено до участия в исследовании.
- Во время информированного согласия участники китайцев в возрасте 12 лет и старше.
- Способен глотать таблетки .- Перенесли аллост из любого источника донора (сопоставленный неродственный донор, брат, гапла-идентичный) с использованием костного мозга, стволовых клеток периферической крови или пуповинной крови. Получатели немелоабляции, миелобляции и пониженной кондиционирования интенсивности имеют право.
Очевидно, что миелоидный и тромбоцированный приживление:
- Абсолютное количество нейтрофилов (АНК)> 1000/мм3 и
- Количество тромбоцитов ≥25 000/мм3
ПРИМЕЧАНИЕ. Использование добавок факторов роста и поддержки переливания переливания допускается во время испытания, однако переливание для достижения минимального количества тромбоцитов для включения не допускается во время скрининга и на исходном уровне.
Участники с клинически диагностированной постановкой CGVHD умеренной до тяжелой степени в соответствии с критериями консенсуса NIH (Jagasia et al 2015) до цикла 1 -дневного дня.
- Умеренный CGVHD: по крайней мере один орган (не легкий) со счетом 2, 3 или более органов, связанных с оценкой по 1 в каждом органе, или баллом легких 1.
- Серьезный CGVHD: не менее 1 органа с оценкой 3 или баллом легких 2 или 3.
Участники в настоящее время получают системные кортикостероиды для лечения CGVHD в течение продолжительности <12 месяцев до 1 -го дня 1 -го дня, и имеют подтвержденный диагноз кортикостероидного рефрактерного CGVHD, определяемого на согласование NIH 2014 ингибитора кальциневрина следующим образом:
- Отсутствие реакции или прогрессирования заболевания после введения минимального преднизона 1 мг/кг/день в течение не менее 1 недели (или эквивалента) или
- Постоянство заболеваний без улучшения, несмотря на продолжение лечения преднизоном при> 0,5 мг/кг/день или 1 мг/кг/каждый день в течение не менее 4 недель (или эквивалента) или
- Увеличьте дозу до преднизона до> 0,25 мг/кг/день после двух неудачных попыток сужать дозу (или эквивалентную)
- Участники имеют статус производительности восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) 0-2
Критерии исключения:
Для полного списка критериев исключения см. В разделе 5.2. Ключевые критерии исключения включают
- Участники, получившие два или более системных процедур для CGVHD в дополнение к кортикостероидам ± CNI для CGVHD.
- Участники, получившие ингибиторы Rock2 для CGVHD.
- Участники, которые переходят от активного AGVHD к CGVHD, не сужаясь от кортикостероидов ± CNI и любого системного лечения
Примечание. Участники, получающие до 30 мг по рту один раз в день гидрокортизона (то есть физиологическая доза замены) кортикостероидов.
- Участники, которых лечили с предыдущими ингибиторами JAK для AGVHD; За исключением случаев, когда участник достиг полного или частичного ответа и был вне лечения ингибитором JAK в течение по меньшей мере 8 недель до 1 -го цикла 1 -го дня.
- Неудача предшествующей аллосков в течение последних 6 месяцев с 1 -го цикла 1 -дневного дня.
- Участники с рецидивом первичной злокачественной опухоли или были лечены от рецидива после выполнения аллоста.
- SR-CGVHD, возникающий после не-запланированной донорской инфузии лимфоцитов (DLI), вводимой для превентивного лечения рецидивов злокачественных новообразований. Участники, получившие запланированный DLI в рамках своей процедуры пересадки, а не для управления рецидивом злокачественных новообразований, имеют право.
Другое может применяться и другие, определенные протоколом включение/исключение.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Руксолитиниб
Китайские участники (взрослые и педиатрические), которые будут получать руксолитиниб ежедневно.
|
Руксолитиниб принимается перорально ежедневно при ставке 10 мг, которые дают две таблетки 5 мг.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общий уровень ответа (ORR)
Временное ограничение: Цикл 7 день 1; каждый цикл = 28 дней
|
ORR определяется как процент участников, демонстрирующих полный ответ (CR) или частичный ответ (PR) без требования дополнительной системной терапии для более раннего прогрессирования, смешанного ответа или отсутствия ответа, согласно консенсусу Национального института здравоохранения (NIH). Критерии.
|
Цикл 7 день 1; каждый цикл = 28 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выживание без неудачи (FFS)
Временное ограничение: до 3 лет
|
FFS определяется как время с даты начала учебного лечения до самого раннего из: I) рецидива или рецидива основного заболевания или смерти из -за основного заболевания, ii) несмешной смертности, или iii) добавление или начало другой системной терапии для терапии для CGVHD.
|
до 3 лет
|
|
Лучший общий ответ (BOR)
Временное ограничение: В любой момент до цикла 7 дней 1 (каждый цикл составляет 28 дней) или начало дополнительной системной терапии для CGVHD, ок. 6 месяцев
|
Процент участников, которые достигли общего ответа (CR+PR) в любой момент времени (цикл UP 7 Day 1 или начало дополнительной системной терапии для CGVHD).
|
В любой момент до цикла 7 дней 1 (каждый цикл составляет 28 дней) или начало дополнительной системной терапии для CGVHD, ок. 6 месяцев
|
|
ORR в конце цикла 3
Временное ограничение: Конец цикла 3; каждый цикл = 28 дней
|
Процент участников, которые достигли общего ответа (CR+PR) на цикле 4 -й день 1.
|
Конец цикла 3; каждый цикл = 28 дней
|
|
Продолжительность ответа (DOR)
Временное ограничение: Из первого ответа до прогрессирования CGVHD, смерти или даты добавления системной терапии для CGVHD, около 36 месяцев
|
DOR оценивается только для респондентов и определяется как время от первого ответа до прогрессирования CGVHD, смерти или даты добавления системной терапии для CGVHD.
|
Из первого ответа до прогрессирования CGVHD, смерти или даты добавления системной терапии для CGVHD, около 36 месяцев
|
|
Общий ответ (ОС)
Временное ограничение: с даты обучения лечения (руксолитиниб) до даты смерти по любой причине, ок. 36 месяцев
|
ОС определяется как время с даты учебного лечения (руксолитиниб) до даты смерти по любой причине.
|
с даты обучения лечения (руксолитиниб) до даты смерти по любой причине, ок. 36 месяцев
|
|
Смертность не сдача (NRM)
Временное ограничение: От даты учебного лечения (Руксолитиниб) инициация до даты смерти не предшествует основному рецидиву/рецидивам заболевания, ок. 36 месяцев
|
NRM определяется как время от даты учебного лечения (Ruxolitinib) до даты смерти, не предшествующего основному рецидиву/рецидиве заболевания.
|
От даты учебного лечения (Руксолитиниб) инициация до даты смерти не предшествует основному рецидиву/рецидивам заболевания, ок. 36 месяцев
|
|
Рецидив злокачественных новообразований/рецидив (MR)
Временное ограничение: От даты обучения до гематологического злокачественного рецидива/рецидива, ок. 36 месяцев
|
Рецидив злокачественных новообразований/рецидив определяется как время от даты лечения исследования до гематологического рецидива злокачественных новообразований/рецидивов.
|
От даты обучения до гематологического злокачественного рецидива/рецидива, ок. 36 месяцев
|
|
Сокращение ежедневной дозы кортикостероидов в цикле 7 -й день 1
Временное ограничение: Цикл 7 день 1; каждый цикл = 28 дней
|
Системное использование кортикостероидов - это процент участников с> = 50% снижением по сравнению с исходной линейкой в ежедневной дозе кортикостероидов, доля субъектов с восстановлением от исходного уровня до ≤ 0,2 мг/кг/день метилпреднизолон (или эквивалентный дозу ≤ 0,25 г/кг/день. преднизон или преднизолон), и субъекты успешно сожалели все системные кортикостероиды в цикле 7 -дневного 1 -й день, по временным интервалам и в целом.
|
Цикл 7 день 1; каждый цикл = 28 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 сентября 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
10 мая 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
23 мая 2031 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 февраля 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 февраля 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 февраля 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CINC424D2413
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Novartis стремится обмениваться квалифицированными внешними исследователями, доступа к данным на уровне пациентов и поддержке клинических документов из приемлемых исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научных заслуг. Все предоставленные данные анонимизированы для уважения конфиденциальности пациентов, которые участвовали в исследовании в соответствии с применимыми законами и правилами.
Эти данные испытания в настоящее время доступны в соответствии с процессом, описанным на www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .