Estudo de eficácia e segurança do ruxolitinibe em participantes chineses com enxerto crônico refratário de corticosteróides versus doença hospedeira
4 de junho de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo multicêntrico de braço único do ruxolitinibe em participantes chineses com enxerto crônico refratário de corticosteróides versus doença do hospedeiro após transplante de células-tronco alogênicas
O objetivo do estudo é avaliar a eficácia e a segurança do ruxolitinibe em participantes adultos e pediátricos chineses com 12 anos ou mais com enxerto crônico refratário de corticosteróides versus doença do hospedeiro (SR-CGVHD).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo único, multicêntrico e de rótulo aberto, que incluirá aproximadamente 50 participantes e investigará a eficácia e a segurança do ruxolitinibe administrado em participantes chineses adultos e adolescentes (≥12 anos) com SR-CGVHD.
A duração total do estudo para um participante individual será de até 164 semanas (aproximadamente 3 anos).
O estudo consiste nos períodos seguintes, com cada ciclo composto por 4 semanas (28 dias):
- Período de triagem (dia -28 ao dia -1)
- Período de tratamento (dia 1 para o ciclo 39/EOT)
- Acompanhamento de segurança (última dose de +30 dias)
- Período de acompanhamento de sobrevivência a longo prazo (EOT a 156 semanas no estudo).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
50
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Número de telefone: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Estude backup de contato
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
Locais de estudo
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Beijing, China, 100034
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Beijing, China, 100070
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Changsha, China, 410000
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Chongqing, China, 400016
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Shanghai, China, 200025
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Wujiang Nongchang, China, 065201
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Anhui
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Hefei, Anhui, China, 230001
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Guangzhou, Guangdong, China, 510000
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, China, 530021
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, China, 550004
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Hebei
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Shijiazhuang, Hebei, China, 050000
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Henan
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Zhengzhou, Henan, China, 450003
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China, 430030
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, China, 210029
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Xuzhou, Jiangsu, China, 221003
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, China, 330006
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Shanxi
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Xian, Shanxi, China, 710061
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, China, 610041
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, China, 310003
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Ningbo, Zhejiang, China, 315016
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Wenzhou, Zhejiang, China, 325000
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- O consentimento informado assinado deve ser obtido antes da participação no estudo.
- Participantes chineses do sexo masculino ou feminino com 12 anos ou mais no momento do consentimento informado
- Capaz de engolir comprimidos.- Sofreram alosct de qualquer fonte de doador (doador não relacionado, irmão, haplo-idêntico) usando medula óssea, células-tronco do sangue periférico ou sangue do cordão umbilical. Os destinatários de condicionamento não mieloablativo, mieloablativo e de intensidade reduzida são elegíveis.
Enxerto mielóide e plaquetário evidente:
- Contagem absoluta de neutrófilos (ANC)> 1.000/mm3 e
- Contagem de plaquetas ≥25.000/mm3
Nota: O uso da suplementação de fatores de crescimento e suporte à transfusão é permitido durante o estudo, no entanto, a transfusão para atingir uma contagem mínima de plaquetas para inclusão não é permitida durante a triagem e na linha de base.
Participantes com estadiamento de CGVHD diagnosticados clinicamente de critérios de consenso moderado a grave de acordo com os critérios de consenso do NIH (Jagasia et al 2015) antes do ciclo 1 dia 1.
- CGVHD moderado: pelo menos um órgão (não pulmão) com uma pontuação de 2, 3 ou mais órgãos envolvidos com uma pontuação de 1 em cada órgão ou pontuação pulmonar de 1.
- CGVHD grave: pelo menos 1 órgão com uma pontuação de 3 ou pontuação pulmonar de 2 ou 3.
Atualmente, os participantes recebem corticosteróides sistêmicos para o tratamento de CGVHD por uma duração <12 meses antes do ciclo 1 dia 1 e têm um diagnóstico confirmado de CGVHD refratário de corticosteróide definido por 2014 Critérios de consenso de NIH (Martin et al 2015) Irspective do uso contínuo de um inibidor da calcineurina, como segue:
- Falta de resposta ou progressão da doença após a administração de prednisona mínima 1 mg/kg/dia por pelo menos 1 semana (ou equivalente) ou
- Persistência da doença sem melhora, apesar do tratamento contínuo com prednisona a> 0,5 mg/kg/dia ou 1 mg/kg/a cada dois dias por pelo menos 4 semanas (ou equivalente) ou
- Aumentar para a dose de prednisona para> 0,25 mg/kg/dia após duas tentativas malsucedidas de diminuir a dose (ou equivalente)
- Os participantes possuem status de desempenho do Grupo de Oncologia da Cooperativa Oriental (ECOG) de 0-2
Critérios de exclusão:
Para obter uma lista completa de critérios de exclusão, consulte a Seção 5.2. Os principais critérios de exclusão incluem
- Os participantes que receberam dois ou mais tratamentos sistêmicos para CGVHD, além de corticosteróides ± CNI para CGVHD.
- Participantes que receberam inibidores do ROCK2 para CGVHD.
- Participantes que fazem a transição do AGVHD ativo para o CGVHD sem diminuir os corticosteróides ± CNI e qualquer tratamento sistêmico
Nota: Os participantes que recebem até 30 mg por via oral uma vez por dia de hidrocortisona (isto é, dose de substituição fisiológica) de corticosteróides são permitidos.
- Participantes que foram tratados com inibidores anteriores de JAK para AGVHD; Exceto quando o participante obteve resposta completa ou parcial e está fora do tratamento com inibidores de JAK há pelo menos 8 semanas antes do ciclo 1 dia 1.
- Falhou no Allosct anterior nos últimos 6 meses a partir do ciclo 1 dia 1.
- Participantes com malignidade primária recidivada, ou que foram tratados para recaída após a realização do Allosct.
- SR-CGVHD ocorrendo após uma infusão de linfócitos de doadores não agendados (DLI) administrada para tratamento preventivo da recorrência de malignidade. Os participantes que receberam um DLI programado como parte de seu procedimento de transplante e não para o gerenciamento da recaída de malignidade são elegíveis.
Outras inclusão/exclusão definidas pelo protocolo podem ser aplicadas.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Ruxolitinibe
Participantes chineses (adultos e pediátricos) que receberão o ruxolitinibe diariamente.
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O ruxolitinibe é tomado oralmente diariamente a 10 mg de lance, administrado como dois comprimidos de 5 mg.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de resposta geral (ORR)
Prazo: Ciclo 7 dia 1; cada ciclo = 28 dias
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ORR é definido como a porcentagem de participantes que demonstram uma resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR) sem a exigência de terapias sistêmicas adicionais para uma progressão anterior, resposta mista ou não resposta, de acordo com o consenso do Instituto Nacional de Saúde (NIH) Critérios.
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Ciclo 7 dia 1; cada ciclo = 28 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Sobrevivência sem falhas (FFS)
Prazo: até 3 anos
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O FFS é definido como o tempo desde a data do início do tratamento do estudo até o primeiro de: i) recaída ou recorrência de doenças subjacentes ou morte devido à doença subjacente, ii) mortalidade não relapsente, ou iii) adição ou iniciação de outra terapia sistêmica para CGVHD.
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até 3 anos
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Melhor resposta geral (BOR)
Prazo: Em qualquer momento até o ciclo 7 do dia 1 (cada ciclo é de 28 dias) ou o início de terapia sistêmica adicional para CGVHD, aprox. 6 meses
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A porcentagem de participantes que alcançaram a resposta geral (CR+PR) a qualquer momento (ciclo de UP 7 do dia 1 ou o início da terapia sistêmica adicional para CGVHD).
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Em qualquer momento até o ciclo 7 do dia 1 (cada ciclo é de 28 dias) ou o início de terapia sistêmica adicional para CGVHD, aprox. 6 meses
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ORR no final do ciclo 3
Prazo: final do ciclo 3; cada ciclo = 28 dias
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Porcentagem de participantes que alcançaram a resposta geral (CR+PR) no ciclo 4 do dia 1.
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final do ciclo 3; cada ciclo = 28 dias
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Duração da resposta (DOR)
Prazo: Da primeira resposta até a progressão da CGVHD, a morte ou a data de adição de terapias sistêmicas para CGVHD, aproximadamente 36 meses
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O DOR é avaliado apenas para os respondentes e é definido como o tempo desde a primeira resposta até a progressão do CGVHD, a morte ou a data da adição de terapias sistêmicas para CGVHD.
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Da primeira resposta até a progressão da CGVHD, a morte ou a data de adição de terapias sistêmicas para CGVHD, aproximadamente 36 meses
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Resposta geral (SO)
Prazo: Desde a data do tratamento do tratamento do estudo (RUXOLITINIB) até a data da morte devido a qualquer causa, aprox. 36 meses
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O OS é definido como o horário a partir da data do tratamento do tratamento do estudo (RUXOLITINIB) até a data da morte devido a qualquer causa.
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Desde a data do tratamento do tratamento do estudo (RUXOLITINIB) até a data da morte devido a qualquer causa, aprox. 36 meses
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Mortalidade não relapsente (NRM)
Prazo: A partir da data do tratamento do estudo (Ruxolitinibe) até a data da morte não precedida pela recaída/recidiva da doença subjacente, aprox. 36 meses
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A NRM é definida como o tempo a partir da data do tratamento do tratamento do estudo (RUXOLITINIB) até a data da morte não precedida pela recaída/recidiva da doença subjacente.
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A partir da data do tratamento do estudo (Ruxolitinibe) até a data da morte não precedida pela recaída/recidiva da doença subjacente, aprox. 36 meses
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Recaída/recidiva da malignidade (MR)
Prazo: Desde o tratamento do estudo até a recaída/recidiva da malignidade hematológica, aprox. 36 meses
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A recaída/recorrência da malignidade é definida como o tempo desde a data do tratamento do estudo até a recaída/recidiva da malignidade hematológica.
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Desde o tratamento do estudo até a recaída/recidiva da malignidade hematológica, aprox. 36 meses
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Redução da dose diária de corticosteróides no ciclo 7 dia 1
Prazo: Ciclo 7 dia 1; cada ciclo = 28 dias
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O uso sistêmico de corticosteróides é a porcentagem de participantes com redução> = 50% da linha de base na dose diária de corticosteróides, a proporção de indivíduos com redução da linha de base para ≤ 0,2 mg/kg/dia metilprednisolona (ou dose equivalente de ≤ 0,25 g/kg/kg de dia prednisona ou prednisolona) e indivíduos diminuíram com sucesso todos os corticosteróides sistêmicos no ciclo 7 do dia 1, intervalos de tempo e geral.
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Ciclo 7 dia 1; cada ciclo = 28 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de setembro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
10 de maio de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
23 de maio de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de fevereiro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de fevereiro de 2025
Primeira postagem (Real)
13 de fevereiro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CINC424D2413
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados no nível do paciente e apoiar documentos clínicos de estudos elegíveis. Esses pedidos são revisados e aprovados por um painel de especialistas independentes com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
Atualmente, esses dados de teste estão disponíveis de acordo com o processo descrito em www.clinicalstudydatarequest.com.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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