Studio di efficacia e sicurezza del ruxolitinib nei partecipanti cinesi con innesto cronico refrattario di corticosteroidi rispetto alla malattia ospite
4 giugno 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Uno studio multicentrico a braccio singolo di ruxolitinib nei partecipanti cinesi con innesto cronico refrattario di corticosteroidi rispetto alla malattia dell'ospite dopo trapianto di cellule staminali allogeniche
Lo scopo dello studio è di valutare l'efficacia e la sicurezza di Ruxolitinib nei partecipanti cinesi per adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con innesto cronico refrattario di corticosteroidi rispetto alla malattia ospite (SR-CGVHD).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di un singolo braccio, multicentrico, studio di apertura che iscriverà circa 50 partecipanti e indagherà l'efficacia e la sicurezza di Ruxolitinib somministrati in partecipanti cinesi per adulti e adolescenti (≥12 anni) con SR-CGVHD.
La durata totale dello studio per un singolo partecipante sarà fino a 164 settimane (circa 3 anni).
Lo studio è costituito da periodi seguenti, con ogni ciclo composto da 4 settimane (28 giorni):
- Periodo di screening (giorno -28 al giorno -1)
- Periodo di trattamento (giorno 1 al ciclo 39/EOT)
- Follow-up della sicurezza (ultima dose +30 giorni)
- Periodo di follow-up di sopravvivenza a lungo termine (EOT a 156 settimane di studio).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
50
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Numero di telefono: +41613241111
- Email: novartis.email@novartis.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
Luoghi di studio
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Beijing, Cina, 100034
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Beijing, Cina, 100070
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Changsha, Cina, 410000
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Chongqing, Cina, 400016
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Shanghai, Cina, 200025
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Wujiang Nongchang, Cina, 065201
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Anhui
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Hefei, Anhui, Cina, 230001
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Guangzhou, Guangdong, Cina, 510000
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, Cina, 530021
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, Cina, 550004
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Hebei
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Shijiazhuang, Hebei, Cina, 050000
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Cina, 450003
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Cina, 430030
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, Cina, 210029
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Xuzhou, Jiangsu, Cina, 221003
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Cina, 330006
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Shanxi
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Xian, Shanxi, Cina, 710061
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310003
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Ningbo, Zhejiang, Cina, 315016
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Wenzhou, Zhejiang, Cina, 325000
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Il consenso informato firmato deve essere ottenuto prima della partecipazione allo studio.
- Partecipanti cinesi maschili o femminili di età pari o superiore a 12 anni al momento del consenso informato
- In grado di deglutire le compresse.- Hanno subito allOSCT da qualsiasi fonte di donatori (donatore non correlato, fratello, aplo-identico) usando il midollo osseo, le cellule staminali del sangue periferico o il sangue cordonale. I destinatari di condizionamento non myeloablative, mielolablativo e ridotto di intensità sono ammissibili.
Evidente innesto mieloide e piastrinico:
- Conte di neutrofili assoluti (ANC)> 1.000/mm3 e
- Conteggio piastrinico ≥25.000/mm3
Nota: durante lo studio è consentito l'uso della supplementazione dei fattori di crescita e del supporto trasfusionale, tuttavia, durante lo screening non è consentito trasfusione per raggiungere una conta piastrinica minima per l'inclusione.
I partecipanti con stadiazione CGVHD con diagnosi clinicamente da moderata a grave secondo i criteri di consenso NIH (Jagasia et al 2015) prima del ciclo 1 giorno 1.
- CGVHD moderato: almeno un organo (non polmone) con un punteggio di 2, 3 o più organi coinvolti con un punteggio di 1 in ciascun organo o un punteggio polmonare di 1.
- CGVHD grave: almeno 1 organo con un punteggio di 3 o punteggio polmonare di 2 o 3.
I partecipanti che attualmente ricevono corticosteroidi sistemici per il trattamento di CGVHD per una durata di <12 mesi prima del ciclo 1 giorno 1 e hanno una diagnosi confermata di CGVHD refrattario di corticosteroidi definito per il criterio di consenso NIH del 2014 (Martin et al 2015) indipendente di un inibitore della calcineurina, come segue:
- Una mancanza di risposta o progressione della malattia dopo la somministrazione di prednisone minimo 1 mg/kg/giorno per almeno 1 settimana (o equivalente) o
- La persistenza della malattia senza miglioramento nonostante il trattamento continuo con prednisone a> 0,5 mg/kg/giorno o 1 mg/kg/a due giorni per almeno 4 settimane (o equivalente) o
- Aumento della dose di prednisone a> 0,25 mg/kg/giorno dopo due tentativi infruttuosi di rastremare la dose (o equivalente)
- I partecipanti hanno uno stato di performance del gruppo Oncology Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0-2
Criteri di esclusione:
Per un elenco completo dei criteri di esclusione, consultare la Sezione 5.2. I criteri di esclusione chiave includono
- I partecipanti che hanno ricevuto due o più trattamenti sistemici per CGVHD oltre ai corticosteroidi ± CNI per CGVHD.
- I partecipanti che hanno ricevuto inibitori ROCK2 per CGVHD.
- Partecipanti che passano dall'AGVHD attivo a CGVHD senza ridimensionare i corticosteroidi ± CNI e qualsiasi trattamento sistemico
Nota: i partecipanti che ricevono fino a 30 mg per bocca una volta al giorno di idrocortisone (cioè, sono consentite dose di sostituzione fisiologica) di corticosteroidi.
- Partecipanti che sono stati trattati con precedenti inibitori di Jak per AGVHD; Tranne quando il partecipante ha ottenuto una risposta completa o parziale ed è stato fuori dal trattamento con inibitore JAK per almeno 8 settimane prima del ciclo 1 giorno 1.
- Non riuscito prima Allosct negli ultimi 6 mesi dal ciclo 1 giorno 1.
- I partecipanti con malignità primaria recidiva o che sono stati trattati per la ricaduta dopo l'esecuzione di Allosct.
- SR-CGVHD si verifica dopo un'infusione di linfociti donatori non scheggiati (DLI) somministrata per il trattamento preventivo della ricorrenza di malignità. I partecipanti che hanno ricevuto un DLI programmato come parte della loro procedura di trapianto e non per la gestione della ricaduta di malignità sono ammissibili.
Altre inclusioni/esclusione definite dal protocollo possono essere applicati.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Ruxolitinib
Partecipanti cinesi (adulti e pediatrici) che riceveranno quotidianamente Ruxolitinib.
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Ruxolitinib viene assunto per via orale ogni giorno a 10 mg di offerta, somministrata come due compresse da 5 mg.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di risposta complessivo (ORR)
Lasso di tempo: Ciclo 7 giorni 1; Ogni ciclo = 28 giorni
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ORR è definito come la percentuale di partecipanti che dimostrano una risposta completa (CR) o una risposta parziale (PR) senza il requisito di ulteriori terapie sistemiche per una progressione precedente, una risposta mista o una non risposta, secondo il consenso del National Institute of Health (NIH) Criteri.
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Ciclo 7 giorni 1; Ogni ciclo = 28 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sopravvivenza libera da fallimento (FFS)
Lasso di tempo: fino a 3 anni
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FFS è definito come il tempo dalla data di inizio del trattamento dello studio alla prima di: i) recidiva o recidiva di malattie o morte sottostanti a causa di malattie sottostanti, ii) mortalità non lettica o iii) aggiunta o inizio di un'altra terapia sistemica per cgvhd.
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fino a 3 anni
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Migliore risposta complessiva (BOR)
Lasso di tempo: In qualsiasi momento fino al ciclo 7 giorni 1 (ogni ciclo è 28 giorni) o l'inizio di una terapia sistemica aggiuntiva per CGVHD, ca. 6 mesi
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Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la risposta complessiva (CR+PR) in qualsiasi momento (ciclo in aumento 7 giorni 1 o l'inizio di una terapia sistemica aggiuntiva per CGVHD).
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In qualsiasi momento fino al ciclo 7 giorni 1 (ogni ciclo è 28 giorni) o l'inizio di una terapia sistemica aggiuntiva per CGVHD, ca. 6 mesi
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Orr alla fine del ciclo 3
Lasso di tempo: fine del ciclo 3; Ogni ciclo = 28 giorni
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Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la risposta complessiva (CR+PR) al ciclo 4 giorni 1.
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fine del ciclo 3; Ogni ciclo = 28 giorni
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Durata della risposta (Dor)
Lasso di tempo: Dalla prima risposta fino alla progressione di CGVHD, alla morte o alla data di aggiunta di terapie sistemiche per CGVHD, circa 36 mesi
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DOR viene valutato solo per i soccorritori ed è definito come il tempo dalla prima risposta fino alla progressione di CGVHD, alla morte o alla data di aggiunta di terapie sistemiche per CGVHD.
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Dalla prima risposta fino alla progressione di CGVHD, alla morte o alla data di aggiunta di terapie sistemiche per CGVHD, circa 36 mesi
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Risposta complessiva (sistema operativo)
Lasso di tempo: Dalla data del trattamento dello studio (Ruxolitinib) all'inizio alla data di morte dovuta a qualsiasi causa, ca. 36 mesi
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L'OS è definito come il tempo dalla data del trattamento dello studio (Ruxolitinib) alla data di morte dovuta a qualsiasi causa.
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Dalla data del trattamento dello studio (Ruxolitinib) all'inizio alla data di morte dovuta a qualsiasi causa, ca. 36 mesi
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Mortalità non in relazione (NRM)
Lasso di tempo: Dalla data del trattamento dello studio (Ruxolitinib) di inizio fino alla data di morte non preceduta dalla recidiva/recidiva della malattia sottostante, ca. 36 mesi
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NRM è definito come il tempo dalla data del trattamento dello studio (Ruxolitinib) fino alla data di morte non preceduta dalla recidiva/recidiva della malattia sottostante.
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Dalla data del trattamento dello studio (Ruxolitinib) di inizio fino alla data di morte non preceduta dalla recidiva/recidiva della malattia sottostante, ca. 36 mesi
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Malegananza Relapse/Recidince (MR)
Lasso di tempo: Dalla data del trattamento dello studio alla ricaduta/recidiva ematologica, ca. 36 mesi
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La recidiva/recidiva di malignità è definita come il tempo dalla data del trattamento dello studio alla ricaduta/recidiva ematologica.
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Dalla data del trattamento dello studio alla ricaduta/recidiva ematologica, ca. 36 mesi
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Riduzione della dose giornaliera di corticosteroidi al ciclo 7 giorni 1
Lasso di tempo: Ciclo 7 giorni 1; Ogni ciclo = 28 giorni
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L'uso sistemico di corticosteroidi è la percentuale di partecipanti con una riduzione> = 50% dalla linea di base nella dose giornaliera di corticosteroidi, la proporzione di soggetti con riduzione dal basale a ≤ 0,2 mg/kg/giorno di metilprednisolone (o dose equivalente di ≤ 0,25 g/kg/giorno prednisone o prednisolone) e i soggetti hanno affusolato con successo tutti i corticosteroidi sistemici al ciclo 7 giorni 1, a intervalli di tempo e nel complesso.
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Ciclo 7 giorni 1; Ogni ciclo = 28 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 settembre 2025
Completamento primario (Stimato)
10 maggio 2029
Completamento dello studio (Stimato)
23 maggio 2031
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 febbraio 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 febbraio 2025
Primo Inserito (Effettivo)
13 febbraio 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
8 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CINC424D2413
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, accesso ai dati a livello di paziente e supportando documenti clinici da studi ammissibili. Queste richieste sono riviste e approvate da un gruppo di esperti indipendenti sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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