Studie van de werkzaamheid en veiligheid van ruxolitinib bij Chinese deelnemers met corticosteroïde-refractaire chronisch transplantaat versus gastheerziekte
4 juni 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Een multi-center onderzoek met één arm van ruxolitinib bij Chinese deelnemers met corticosteroïde-refractaire chronisch transplantaat versus gastheerziekte na allogene stamceltransplantatie
Het doel van de studie is om de werkzaamheid en veiligheid van ruxolitinib bij Chinese volwassen en pediatrische deelnemers van 12 jaar of ouder te beoordelen met corticosteroïde-refractaire chronisch transplantaat versus gastheerziekte (SR-CGVHD).
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een enkele arm, multi-center, open labelstudie die ongeveer 50 deelnemers zal inschrijven en de werkzaamheid en veiligheid van ruxolitinib zal onderzoeken die wordt toegediend bij volwassen en adolescente (≥12 jaar oude) Chinese deelnemers met SR-CGVHD.
De totale duur van de studie voor een individuele deelnemer zal maximaal 164 weken zijn (ongeveer 3 jaar).
De studie bestaat uit de volgende periodes, met elke cyclus bestaande uit 4 weken (28 dagen):
- Screeningperiode (dag -28 tot dag -1)
- Behandelingsperiode (dag 1 tot fiets 39/eot)
- Veiligheid follow-up (laatste dosis +30 dagen)
- De follow-upperiode op lange termijn overleving (EOT tot 156 weken na studie).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
50
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Novartis Pharmaceuticals
- Telefoonnummer: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Novartis Pharmaceuticals
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China, 100034
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, China, 100070
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
Changsha, China, 410000
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
Chongqing, China, 400016
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
Shanghai, China, 200025
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
Wujiang Nongchang, China, 065201
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, China, 230001
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510000
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, China, 530021
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, China, 550004
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, China, 050000
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, China, 450003
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430030
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, China, 210029
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
Xuzhou, Jiangsu, China, 221003
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, China, 330006
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Shanxi
-
Xian, Shanxi, China, 710061
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, China, 610041
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, China, 310003
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
Ningbo, Zhejiang, China, 315016
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
Wenzhou, Zhejiang, China, 325000
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ondertekende geïnformeerde toestemming moet worden verkregen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
- Mannelijke of vrouwelijke Chinese deelnemers van 12 jaar of ouder op het moment van geïnformeerde toestemming
- In staat om tabletten in te slikken.- Hebben allosct ondergaan van elke donorbron (gematchte niet-gerelateerde donor, broer of zus, haplo-identiek) met beenmerg, perifere bloedstamcellen of navelstrengbloed. Ontvangers van niet-myeloablatieve, myeloablatieve en verminderde intensiteitsconditionering komen in aanmerking.
EVENDE MYELOID EN PLAATSLAGLAARTEGRAFTMENT:
- Absolute neutrofielentelling (ANC)> 1.000/mm3 en
- Ploedplaatjestelling ≥25.000/mm3
Opmerking: het gebruik van groeifactorensuppletie en transfusie -ondersteuning is toegestaan tijdens de proef, maar transfusie om een minimaal aantal bloedplaatjes voor inclusie te bereiken is niet toegestaan tijdens screening en bij aanvang.
Deelnemers met klinisch gediagnosticeerde CGVHD -enscenering van matige tot ernstige volgens NIH -consensuscriteria (Jagasia et al 2015) voorafgaand aan cyclus 1 dag 1.
- Matige CGVHD: ten minste één orgaan (geen long) met een score van 2, 3 of meer organen die betrokken zijn bij een score van 1 in elk orgaan of longscore van 1.
- Ernstige CGVHD: ten minste 1 orgaan met een score van 3 of longscore van 2 of 3.
Deelnemers ontvangen momenteel systemische corticosteroïden voor de behandeling van CGVHD gedurende een duur van <12 maanden voorafgaand aan cyclus 1 dag 1, en hebben een bevestigde diagnose van corticosteroïde refractaire CGVHD gedefinieerd per 2014 NIH Consensus Criteria (Martin et al 2015) Onevenredig gebruik van een calcineurine -remmer, als volgt:
- Een gebrek aan respons of ziekteprogressie na toediening van minimaal 1 mg/kg/dag minimaal 1 week (of gelijkwaardig) of
- Ziekte persistentie zonder verbetering ondanks de voortdurende behandeling met prednison bij> 0,5 mg/kg/dag of 1 mg/kg/om de andere dag gedurende minimaal 4 weken (of gelijkwaardig) of
- Verhoging tot prednison dosis tot> 0,25 mg/kg/dag na twee mislukte pogingen om de dosis (of equivalent) af te tapiteren
- Deelnemers heeft de prestatiestatus van Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) van 0-2
Uitsluitingscriteria:
Raadpleeg sectie 5.2 voor een volledige lijst met uitsluitingscriteria. Belangrijke uitsluitingscriteria omvatten
- Deelnemers die twee of meer systemische behandelingen voor CGVHD hebben ontvangen naast corticosteroïden ± CNI voor CGVHD.
- Deelnemers die Rock2 -remmers hebben ontvangen voor CGVHD.
- Deelnemers die overstappen van actieve AGVHD naar CGVHD zonder corticosteroïden af te tapiteren ± CNI en elke systemische behandeling
OPMERKING: Deelnemers die eenmaal per dag tot 30 mg per mond ontvangen van hydrocortison (d.w.z. fysiologische vervangingsdosis) van corticosteroïden zijn toegestaan.
- Deelnemers die werden behandeld met eerdere JAK -remmers voor AGVHD; Behalve toen de deelnemer volledige of gedeeltelijke respons bereikte en de behandeling met JAK -remmer al ten minste 8 weken voorafgaand aan cyclus 1 dag 1 is afgewezen.
- Vorige allosct mislukt in de afgelopen 6 maanden na cyclus 1 dag 1.
- Deelnemers met recidiverende primaire maligniteit, of die zijn behandeld voor terugval nadat de allosct was uitgevoerd.
- SR-CGVHD die optreedt na een niet-geplande donor lymfocyteninfusie (DLI) toegediend voor preventieve behandeling van herhaling van maligniteit. Deelnemers die een geplande DLI hebben ontvangen als onderdeel van hun transplantatieprocedure en niet voor het beheer van maligniteit terugval komen in aanmerking.
Andere protocol-gedefinieerde inclusie/uitsluiting kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Ruxolitinib
Chinese deelnemers (volwassen en pediatrisch) die dagelijks Ruxolitinib zullen ontvangen.
|
Ruxolitinib wordt mondelijks dagelijks genomen bij een bod van 10 mg, gegeven als twee 5 mg tabletten.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totale responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: Cyclus 7 dag 1; elke cyclus = 28 dagen
|
ORR wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat een volledige respons (CR) of gedeeltelijke respons (PR) aantoont zonder de vereiste van aanvullende systemische therapieën voor een eerdere progressie, gemengde respons of non-respons, volgens de consensus van National Institute of Health (NIH) Criteria.
|
Cyclus 7 dag 1; elke cyclus = 28 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Falenvrij overleving (FFS)
Tijdsspanne: maximaal 3 jaar
|
FFS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van start van de studiebehandeling tot de vroegste van: i) terugval of herhaling van onderliggende ziekte of overlijden als gevolg van onderliggende ziekte, ii) niet -relapssterfte, of iii) toevoeging of initiatie van een andere systemische therapie voor CGVHD.
|
maximaal 3 jaar
|
|
Beste algemene reactie (Bor)
Tijdsspanne: Op elk punt tot cyclus 7 Dag 1 (elke cyclus is 28 dagen) of het begin van extra systemische therapie voor CGVHD, ca. 6 maanden
|
Percentage deelnemers die op elk tijdstip (Cr+PR) (Cr+PR) bereikten (UP Cycle 7 Day 1 of het begin van extra systemische therapie voor CGVHD).
|
Op elk punt tot cyclus 7 Dag 1 (elke cyclus is 28 dagen) of het begin van extra systemische therapie voor CGVHD, ca. 6 maanden
|
|
ORR aan het einde van cyclus 3
Tijdsspanne: einde van cyclus 3; elke cyclus = 28 dagen
|
Percentage deelnemers die de algehele respons (Cr+PR) bereikten op cyclus 4 dag 1.
|
einde van cyclus 3; elke cyclus = 28 dagen
|
|
Duur van de respons (DOR)
Tijdsspanne: Van eerste reactie tot CGVHD -progressie, overlijden of de datum van toevoeging van systemische therapieën voor CGVHD, ongeveer 36 maanden
|
DOR wordt alleen beoordeeld op responders en wordt gedefinieerd als de tijd van eerste reactie tot CGVHD -progressie, overlijden of de datum van toevoeging van systemische therapieën voor CGVHD.
|
Van eerste reactie tot CGVHD -progressie, overlijden of de datum van toevoeging van systemische therapieën voor CGVHD, ongeveer 36 maanden
|
|
Algemene reactie (OS)
Tijdsspanne: Vanaf de initiatie van de datum van studiebehandeling (Ruxolitinib) tot de datum van overlijden als gevolg van enige oorzaak, ongeveer. 36 maanden
|
OS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de initiatie van de datum van studiebehandeling (Ruxolitinib) tot de datum van overlijden als gevolg van enige oorzaak.
|
Vanaf de initiatie van de datum van studiebehandeling (Ruxolitinib) tot de datum van overlijden als gevolg van enige oorzaak, ongeveer. 36 maanden
|
|
Non-Relapse Mortality (NRM)
Tijdsspanne: Vanaf de initiatie van de studiebehandeling (Ruxolitinib) tot op heden van overlijden niet voorafgegaan door onderliggende terugval/recidief, ca. 36 maanden
|
NRM wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de initiatie van de studiebehandeling (Ruxolitinib) tot op heden van overlijden niet voorafgegaan door onderliggende terugval/recidief.
|
Vanaf de initiatie van de studiebehandeling (Ruxolitinib) tot op heden van overlijden niet voorafgegaan door onderliggende terugval/recidief, ca. 36 maanden
|
|
Maligniteit terugval/recidief (MR)
Tijdsspanne: Vanaf datum van studiebehandeling tot hematologische maligniteit terugval/recidief, ca. 36 maanden
|
Maligniteit terugval/recidief wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van de studiebehandeling tot hematologische maligniteit terugval/recidief.
|
Vanaf datum van studiebehandeling tot hematologische maligniteit terugval/recidief, ca. 36 maanden
|
|
Vermindering van de dosis dagelijkse corticosteroïden bij cyclus 7 dagen 1
Tijdsspanne: Cyclus 7 dag 1; elke cyclus = 28 dagen
|
Systemisch corticosteroïdgebruik is het percentage deelnemers met> = 50% reductie ten opzichte van de uitgangswaarde in dagelijkse corticosteroïde dosis, het aandeel van de proefpersonen met reductie van baseline tot ≤ 0,2 mg/kg/dag methylprednisolon (of gelijkwaardige dosis van ≤ 0,25 g/kg/dag prednison of prednisolon), en proefpersonen tapiteerden met succes alle systemische corticosteroïden af op cyclus 7 dag 1, op tijdsintervallen en algemeen.
|
Cyclus 7 dag 1; elke cyclus = 28 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
9 september 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
10 mei 2029
Studie voltooiing (Geschat)
23 mei 2031
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 februari 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 februari 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 februari 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CINC424D2413
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Novartis zet zich in om te delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en het ondersteunen van klinische documenten uit in aanmerking komende studies. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk expertpanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens zijn geanonimiseerd om de privacy te respecteren van patiënten die hebben deelgenomen aan de studie in overeenstemming met de toepasselijke wet- en voorschriften.
Deze proefgegevens zijn momenteel beschikbaar volgens het proces dat wordt beschreven op www.clinicalstudyDatarequest.com.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .