Estudio de eficacia y seguridad de ruxolitinib en participantes chinos con injerto crónico refractario por corticosteroides versus enfermedad del huésped
4 de junio de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un estudio múltiple de ruxolitinib de un solo brazo en participantes chinos con injerto crónico infractor de corticosteroides versus enfermedad del huésped después del trasplante alogénico de células madre
El propósito del estudio es evaluar la eficacia y la seguridad de ruxolitinib en los participantes chinos adultos y pediátricos de 12 años o más con el injerto crónico fráctico de corticosteroides frente a la enfermedad del huésped (SR-CGVHD).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de etiqueta abierta de un solo brazo, múltiple centro, que inscribirá a aproximadamente 50 participantes e investigará la eficacia y la seguridad del ruxolitinib administrado en participantes chinos en adultos y adolescentes (≥12 años) con SR-CGVHD.
La duración total en el estudio para un participante individual será de hasta 164 semanas (aproximadamente 3 años).
El estudio consiste en los siguientes períodos, con cada ciclo compuesto por 4 semanas (28 días):
- Período de detección (día -28 al día -1)
- Período de tratamiento (día 1 al ciclo 39/EOT)
- Seguimiento de seguridad (última dosis +30 días)
- Período de seguimiento de supervivencia a largo plazo (EOT a 156 semanas en el estudio).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
50
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: +41613241111
- Correo electrónico: novartis.email@novartis.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, 100034
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Beijing, Porcelana, 100070
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Changsha, Porcelana, 410000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Chongqing, Porcelana, 400016
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Shanghai, Porcelana, 200025
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Wujiang Nongchang, Porcelana, 065201
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Anhui
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Hefei, Anhui, Porcelana, 230001
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, Porcelana, 530021
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, Porcelana, 550004
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Hebei
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Shijiazhuang, Hebei, Porcelana, 050000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450003
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, Porcelana, 210029
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Xuzhou, Jiangsu, Porcelana, 221003
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 330006
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Shanxi
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Xian, Shanxi, Porcelana, 710061
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310003
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Ningbo, Zhejiang, Porcelana, 315016
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Wenzhou, Zhejiang, Porcelana, 325000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El consentimiento informado firmado debe obtenerse antes de participar en el estudio.
- Participantes chinos masculinos o femeninos de 12 años o más al momento del consentimiento informado
- Capaz de tragar tabletas.- Se han sometido a AlLOSCT de cualquier fuente de donante (donante no relacionado, hermano, haplo-idéntico) con médula ósea, células madre de sangre periférica o sangre del cordón umbilical. Los destinatarios de acondicionamiento no mieloablativo, mieloablativo y de intensidad reducida son elegibles.
Evidencia de injerto mieloide y plaquetario:
- Recuento absoluto de neutrófilos (ANC)> 1,000/mm3 y
- Recuento de plaquetas ≥25,000/mm3
Nota: El uso de suplementación con el factor de crecimiento y el soporte de transfusión se permiten durante el ensayo, sin embargo, la transfusión para alcanzar un recuento mínimo de plaquetas para su inclusión no se permite durante el detección y al inicio.
Los participantes con estadificación CGVHD diagnosticada clínicamente de moderados a severos según los criterios de consenso de NIH (Jagasia et al 2015) antes del ciclo 1 día 1.
- CGVHD moderado: al menos un órgano (no pulmón) con una puntuación de 2, 3 o más órganos involucrados con una puntuación de 1 en cada órgano o puntaje pulmonar de 1.
- CGVHD severo: al menos 1 órgano con una puntuación de 3, o puntaje pulmonar de 2 o 3.
Los participantes actualmente reciben corticosteroides sistémicos para el tratamiento de CGVHD durante una duración de <12 meses antes del ciclo 1 día 1, y tienen un diagnóstico confirmado de CGVHD refractario de corticosteroides definidos según los criterios de consenso de NIH 2014 (Martin et al 2015) irrespectiva del uso concomitante de uso concomitante de un inhibidor de calcineurina, como sigue:
- Falta de respuesta o progresión de la enfermedad después de la administración de prednisona mínima 1 mg/kg/día durante al menos 1 semana (o equivalente) o
- Persistencia de la enfermedad sin mejoría a pesar del tratamiento continuo con prednisona a> 0.5 mg/kg/día o 1 mg/kg/cada dos días durante al menos 4 semanas (o equivalente) o
- Aumento de la dosis de prednisona a> 0.25 mg/kg/día después de dos intentos fallidos de reducir la dosis (o equivalente)
- Los participantes tienen el estado de desempeño del Grupo de Oncología Cooperativa del Este (ECOG) de 0-2
Criterios de exclusión:
Para obtener una lista completa de criterios de exclusión, consulte la Sección 5.2. Los criterios de exclusión clave incluyen
- Los participantes que han recibido dos o más tratamientos sistémicos para CGVHD además de los corticosteroides ± CNI para CGVHD.
- Participantes que han recibido inhibidores de Rock2 para CGVHD.
- Participantes que hacen la transición de AGVHD activo a CGVHD sin reducir los corticosteroides ± CNI y cualquier tratamiento sistémico
Nota: Los participantes que reciben hasta 30 mg por vía oral una vez al día de hidrocortisona (es decir, dosis de reemplazo fisiológico) de los corticosteroides.
- Participantes que fueron tratados con inhibidores anteriores de JAK para AGVHD; Excepto cuando el participante logró una respuesta completa o parcial y ha estado fuera del tratamiento con inhibidores de JAK durante al menos 8 semanas antes del ciclo 1 día 1.
- Fallido previo Allosct en los últimos 6 meses a partir del ciclo 1 día 1.
- Los participantes con malignidad primaria recurrente, o que han sido tratados por recaída después de que se realizó el AlLosct.
- SR-CGVHD que ocurre después de una infusión de linfocitos donantes no programados (DLI) administrada para el tratamiento preventivo de la recurrencia de malignidad. Los participantes que han recibido un DLI programado como parte de su procedimiento de trasplante y no para la gestión de la recaída de malignidad son elegibles.
Se puede aplicar otra inclusión/exclusión definida por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Ruxolitinib
Participantes chinos (adultos y pediátricos) que recibirán ruxolitinib diariamente.
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El ruxolitinib se toma por vía oral diariamente a 10 mg de oferta, administrada como dos tabletas de 5 mg.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta general (ORR)
Periodo de tiempo: Ciclo 7 día 1; Cada ciclo = 28 días
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ORR se define como el porcentaje de participantes que demuestran una respuesta completa (CR) o respuesta parcial (PR) sin el requisito de terapias sistémicas adicionales para una progresión anterior, respuesta mixta o no respuesta, según el consenso del Instituto Nacional de Salud (NIH) Criterios.
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Ciclo 7 día 1; Cada ciclo = 28 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia sin fallas (FFS)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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El FFS se define como el tiempo desde la fecha del inicio del tratamiento del estudio a la primera de: i) recaída o recurrencia de la enfermedad subyacente o muerte debido a la enfermedad subyacente, ii) mortalidad sin recaudación, o iii) adición o inicio de otra terapia sistémica para CGVHD.
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Hasta 3 años
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La mejor respuesta general (BOR)
Periodo de tiempo: En cualquier momento hasta el ciclo 7 del día 1 (cada ciclo es de 28 días) o el inicio de la terapia sistémica adicional para CGVHD, aprox. 6 meses
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Porcentaje de participantes que alcanzaron la respuesta general (CR+PR) en cualquier momento (Ciclo 7 del día 1 o el inicio de la terapia sistémica adicional para CGVHD).
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En cualquier momento hasta el ciclo 7 del día 1 (cada ciclo es de 28 días) o el inicio de la terapia sistémica adicional para CGVHD, aprox. 6 meses
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Orr al final del ciclo 3
Periodo de tiempo: final del ciclo 3; Cada ciclo = 28 días
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Porcentaje de participantes que lograron la respuesta general (CR+PR) en el ciclo 4 Día 1.
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final del ciclo 3; Cada ciclo = 28 días
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Duración de la respuesta (DOR)
Periodo de tiempo: Desde la primera respuesta hasta la progresión de CGVHD, la muerte o la fecha de adición de terapias sistémicas para CGVHD, aproximadamente 36 meses
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DOR se evalúa solo para los respondedores y se define como el tiempo desde la primera respuesta hasta la progresión de CGVHD, la muerte o la fecha de adición de terapias sistémicas para CGVHD.
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Desde la primera respuesta hasta la progresión de CGVHD, la muerte o la fecha de adición de terapias sistémicas para CGVHD, aproximadamente 36 meses
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Respuesta general (OS)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inicio del tratamiento del estudio (ruxolitinib) hasta la fecha de muerte debido a cualquier causa, aprox. 36 meses
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El sistema operativo se define como el tiempo a partir de la fecha de inicio del tratamiento del estudio (ruxolitinib) hasta la fecha de muerte debido a cualquier causa.
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Desde la fecha de inicio del tratamiento del estudio (ruxolitinib) hasta la fecha de muerte debido a cualquier causa, aprox. 36 meses
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Mortalidad sin relevo (NRM)
Periodo de tiempo: A partir de la fecha del tratamiento del estudio (ruxolitinib), el inicio hasta la fecha de la muerte no precedida por la recaída/recurrencia de la enfermedad subyacente, aprox. 36 meses
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El NRM se define como la hora de la fecha de tratamiento de estudio (ruxolitinib) en el inicio de la muerte no precedida por la recaída/recurrencia de la enfermedad subyacente.
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A partir de la fecha del tratamiento del estudio (ruxolitinib), el inicio hasta la fecha de la muerte no precedida por la recaída/recurrencia de la enfermedad subyacente, aprox. 36 meses
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Recaída/recurrencia maligna (MR)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del tratamiento del estudio hasta la recaída/recurrencia de malignidad hematológica, aprox. 36 meses
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La recaída/recurrencia maligna se define como el tiempo desde la fecha del tratamiento del estudio hasta la recaída/recurrencia de malignidad hematológica.
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Desde la fecha del tratamiento del estudio hasta la recaída/recurrencia de malignidad hematológica, aprox. 36 meses
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Reducción de la dosis diaria de corticosteroides en el ciclo 7 Día 1
Periodo de tiempo: Ciclo 7 día 1; Cada ciclo = 28 días
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El uso sistémico de corticosteroides es el porcentaje de participantes con> = 50% de reducción de la línea de base en la dosis diaria de corticosteroides, la proporción de sujetos con reducción desde el inicio hasta ≤ 0.2 mg/kg/día de metilprednisolona (o dosis equivalente de ≤ 0.25 g/kg/día prednisona o prednisolona), y los sujetos disminuyeron con éxito todos los corticosteroides sistémicos en el ciclo 7 del día 1, por intervalos de tiempo y en general.
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Ciclo 7 día 1; Cada ciclo = 28 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de septiembre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
10 de mayo de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
23 de mayo de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de febrero de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de febrero de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
13 de febrero de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CINC424D2413
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados, acceso a datos a nivel de paciente y respaldar documentos clínicos de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de expertos independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo en línea con las leyes y reglamentos aplicables.
Estos datos de prueba están actualmente disponibles de acuerdo con el proceso descrito en www.clinicalstudydatarequest.com.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .