Étude de l'efficacité et de l'innocuité du ruxolitinib chez les participants chinois atteints de greffe chronique réfractaire par corticostéroïdes par rapport à la maladie de l'hôte
4 juin 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Une étude multicentrique à un seul bras sur le ruxolitinib chez les participants chinois atteints de greffe chronique réfractaire corticostéroïde par rapport à la maladie de l'hôte après une transplantation de cellules souches allogéniques
Le but de l'étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du ruxolitinib chez les participants chinois adultes et pédiatriques âgés de 12 ans ou plus atteints de greffe chronique réfractaire par corticostéroïdes par rapport à la maladie hôte (SR-CGVHD).
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude à un seul bras, multicentrique et à marque ouverte qui recrutera environ 50 participants et étudiera l'efficacité et la sécurité du ruxolitinib administré chez les participants chinois adultes et adolescents (≥12 ans) atteints de SR-CGVHD.
La durée totale de l'étude pour un participant individuel sera jusqu'à 164 semaines (environ 3 ans).
L'étude se compose de périodes suivantes, chaque cycle composé de 4 semaines (28 jours):
- Période de dépistage (jour -28 au jour -1)
- Période de traitement (jour 1 au cycle 39 / EOT)
- Suivi de sécurité (dernière dose +30 jours)
- Période de suivi de survie à long terme (EOT à 156 semaines d'étude).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
50
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Novartis Pharmaceuticals
- Numéro de téléphone: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Novartis Pharmaceuticals
Lieux d'étude
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Beijing, Chine, 100034
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Beijing, Chine, 100070
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Changsha, Chine, 410000
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Chongqing, Chine, 400016
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Shanghai, Chine, 200025
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Wujiang Nongchang, Chine, 065201
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Anhui
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Hefei, Anhui, Chine, 230001
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Chine, 510515
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Guangzhou, Guangdong, Chine, 510000
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, Chine, 530021
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, Chine, 550004
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Hebei
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Shijiazhuang, Hebei, Chine, 050000
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Chine, 450003
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Chine, 430030
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, Chine, 210029
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Xuzhou, Jiangsu, Chine, 221003
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Chine, 330006
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Shanxi
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Xian, Shanxi, Chine, 710061
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310003
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Ningbo, Zhejiang, Chine, 315016
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Wenzhou, Zhejiang, Chine, 325000
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion:
- Le consentement éclairé signé doit être obtenu avant la participation à l'étude.
- Participants chinois masculins ou féminins âgés de 12 ans ou plus au moment du consentement éclairé
- Capable d'avaler des comprimés. Ont subi une allosct de toute source de donneur (donneur non apparenté, frère, haplo-identique) en utilisant la moelle osseuse, les cellules souches du sang périphérique ou le sang de cordon. Les destinataires de conditionnement non myéloablatif, myéloablatif et réduit sont éligibles.
Graft myéloïde et plaquette évident:
- Nombre de neutrophiles absolus (ANC)> 1 000 / mm3 et
- Nombre de plaquettes ≥25 000 / mm3
Remarque: L'utilisation de la supplémentation en facteur de croissance et du support de transfusion est autorisée pendant l'essai, cependant, la transfusion pour atteindre un nombre minimum de plaquettes pour l'inclusion n'est pas autorisée pendant le dépistage et au départ.
Les participants ayant une mise en scène CGVHD diagnostiquée cliniquement de critères de consensus modérés à sévères (Jagasia et al 2015) avant le cycle 1.
- CGVHD modéré: au moins un organe (pas des poumons) avec un score de 2, 3 ou plus d'organes impliqués avec un score de 1 dans chaque organe, ou un score pulmonaire de 1.
- CGVHD sévère: au moins 1 organe avec un score de 3 ou un score pulmonaire de 2 ou 3.
Les participants reçoivent actuellement des corticostéroïdes systémiques pour le traitement de la CGVHD pendant une durée <12 mois avant le cycle 1 jour 1, et ont un diagnostic confirmé de CGVHD réfractaire corticostéroïde défini par les critères consensus du NIH 2014 (Martin et al 2015), indépendamment du fait que les critères concomitants du NIH (Martin et al 2015), indépendamment du fait de l'utilisation concomitante (Martin et al 2015), indépendamment du fait de l'utilisation concomitante (Martin et al 2015), indépendamment du concomitante, de l'usage du NIH (Martin et al 2015), indépendamment du fait que l'usage concomitante est de d'un inhibiteur de la calcineurine, comme suit:
- Un manque de réponse ou de progression de la maladie après l'administration de prednisone minimale 1 mg / kg / jour pendant au moins 1 semaine (ou équivalent) ou
- Persistance de la maladie sans amélioration malgré un traitement continu avec de la prednisone à> 0,5 mg / kg / jour ou 1 mg / kg / tous les deux jours pendant au moins 4 semaines (ou équivalent) ou
- Augmenter à la dose de prednisone à> 0,25 mg / kg / jour après deux tentatives infructueuses pour réduire la dose (ou équivalent)
- Les participants possèdent le statut de performance du groupe d'oncologie coopérative Eastern (ECOG) de 0-2
Critères d'exclusion:
Pour une liste complète des critères d'exclusion, reportez-vous à la section 5.2. Les critères d'exclusion clés comprennent
- Les participants qui ont reçu deux traitements systémiques ou plus pour CGVHD en plus des corticostéroïdes ± CNI pour CGVHD.
- Les participants qui ont reçu des inhibiteurs de ROCK2 pour CGVHD.
- Participants qui passent de l'AGVHD actif à CGVHD sans se rétrécir hors des corticostéroïdes ± CNI et tout traitement systémique
Remarque: Les participants recevant jusqu'à 30 mg par la bouche une fois par jour d'hydrocortisone (c'est-à-dire la dose de remplacement physiologique) de corticostéroïdes sont autorisés.
- Les participants qui ont été traités avec des inhibiteurs de JAK antérieurs pour AGVHD; Sauf lorsque le participant a obtenu une réponse complète ou partielle et a suivi un traitement inhibiteur de JAK pendant au moins 8 semaines avant le cycle 1 du jour 1.
- Échec de l'allosct antérieur au cours des 6 derniers mois à compter du cycle 1 jour 1.
- Les participants ayant une tumeur maligne primaire en rechute, ou qui ont été traités pour rechute après la réalisation de l'allosct.
- SR-CGVHD se produisant après une perfusion de lymphocytes donneurs non programmés (DLI) administrée pour un traitement préventif de la récidive maligne. Les participants qui ont reçu un DLI programmé dans le cadre de leur procédure de transplantation et non pour la gestion de la rechute de malignité sont éligibles.
Une autre inclusion / exclusion définie par le protocole peut s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Ruxolitinib
Les participants chinois (adultes et pédiatriques) qui recevront quotidiennement du ruxolitinib.
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Le ruxolitinib est pris par voie orale quotidiennement à 10 mg, donnée comme deux comprimés de 5 mg.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de réponse global (ORR)
Délai: Cycle 7 jour 1; chaque cycle = 28 jours
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L'ORR est défini comme le pourcentage de participants démontrant une réponse complète (CR) ou une réponse partielle (PR) sans l'exigence de thérapies systémiques supplémentaires pour une progression antérieure, une réponse mixte ou une non-réponse, selon le consensus du National Institute of Health (NIH) Critères.
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Cycle 7 jour 1; chaque cycle = 28 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie sans échec (FFS)
Délai: jusqu'à 3 ans
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Le FFS est défini comme l'heure à partir de la date de début du début de l'étude au plus tôt: i) rechute ou récidive d'une maladie sous-jacente ou d'une mort en raison d'une maladie sous-jacente, ii) de la mortalité non-relât, ou iii) ajout ou initiation d'une autre thérapie systémique pour cgvhd.
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jusqu'à 3 ans
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Meilleure réponse globale (BOR)
Délai: À tout moment vers le cycle 7 jour 1 (chaque cycle est de 28 jours) ou le début d'une thérapie systémique supplémentaire pour CGVHD, env. 6 mois
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Pourcentage de participants qui ont obtenu une réponse globale (CR + PR) à tout moment (cycle UP 7 jour 1 ou le début d'une thérapie systémique supplémentaire pour CGVHD).
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À tout moment vers le cycle 7 jour 1 (chaque cycle est de 28 jours) ou le début d'une thérapie systémique supplémentaire pour CGVHD, env. 6 mois
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Orr à la fin du cycle 3
Délai: fin du cycle 3; chaque cycle = 28 jours
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Pourcentage de participants qui ont obtenu une réponse globale (CR + PR) au cycle 4 jour 1.
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fin du cycle 3; chaque cycle = 28 jours
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Durée de la réponse (DOR)
Délai: de la première réponse jusqu'à la progression du CGVHD, la mort ou la date d'addition de thérapies systémiques pour CGVHD, environ 36 mois
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DOR est évalué pour les répondants uniquement et est défini comme le temps de la première réponse jusqu'à la progression, la mort ou la date d'ajout de thérapies systémiques pour CGVHD.
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de la première réponse jusqu'à la progression du CGVHD, la mort ou la date d'addition de thérapies systémiques pour CGVHD, environ 36 mois
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Réponse globale (OS)
Délai: À partir de la date de traitement de l'étude (Ruxolitinib) à la date de décès due à toute cause, env. 36 mois
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La SG est définie comme l'heure à partir de la date de traitement de l'étude (Ruxolitinib) à la date du décès due à toute cause.
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À partir de la date de traitement de l'étude (Ruxolitinib) à la date de décès due à toute cause, env. 36 mois
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Mortalité non repositive (NRM)
Délai: à partir de la date de traitement de l'étude (Ruxolitinib) à la date du décès non précédée d'une rechute / récidive sous-jacente, env. 36 mois
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La NRM est définie comme l'heure à partir de la date de traitement de l'étude (Ruxolitinib) à la date de décès non précédée par la rechute / récidive sous-jacente.
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à partir de la date de traitement de l'étude (Ruxolitinib) à la date du décès non précédée d'une rechute / récidive sous-jacente, env. 36 mois
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Relapse / récidive maligne (MR)
Délai: à partir du traitement de la date d'étude à la rechute / récidive hématologique, env. 36 mois
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La rechute / récidive maligne est définie comme l'heure de la date de traitement de l'étude à la rechute / récidive hématologique.
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à partir du traitement de la date d'étude à la rechute / récidive hématologique, env. 36 mois
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Réduction de la dose quotidienne des corticostéroïdes au cycle 7 jour 1
Délai: Cycle 7 jour 1; chaque cycle = 28 jours
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L'utilisation systémique des corticostéroïdes est le pourcentage de participants avec une réduction de> = 50% par rapport à la base de la dose quotidienne des corticostéroïdes, la proportion de sujets avec réduction de la ligne de base à ≤ 0,2 mg / kg / jour de méthylprednisolone (ou dose équivalente ≤ 0,25 g / kg / jour prednisone ou prednisolone), et les sujets ont réussi à réduire tous les corticostéroïdes systémiques au cycle 7 jour 1, par intervalles de temps et dans l'ensemble.
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Cycle 7 jour 1; chaque cycle = 28 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
9 septembre 2025
Achèvement primaire (Estimé)
10 mai 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
23 mai 2031
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 février 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 février 2025
Première publication (Réel)
13 février 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CINC424D2413
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés, à l'accès aux données au niveau du patient et à soutenir les documents cliniques des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un groupe d'experts indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées pour respecter la confidentialité des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.
Ces données d'essai sont actuellement disponibles selon le processus décrit sur www.clinicalstudydatarequest.com.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .