Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Blinatumomab til behandling af ildfast myasthenia gravis

21. marts 2025 opdateret af: Da, Yuwei, M.D.

Effektivitet og sikkerhed af blinatumomab til behandling af ildfast generaliseret myasthenia gravis.

Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​blinatumomab i behandlingen af ​​ildfast generaliseret myasthenia gravis med forventning om at tilbyde en ny terapeutisk mulighed for ildfaste patienter. De vigtigste spørgsmål, det sigter mod at besvare, er:

  • Forbedrer blinatumomab patienters kliniske symptomer?
  • Er blinatumomab sikker til behandling af myasthenia gravis?

Deltagerne vil:

  • Modtag to cyklusser med intravenøs blinatumomab-infusion, hver varig 5 dage, med et 1-ugers interval mellem cykler.
  • Besøg klinikken en gang hver 4. uge for kontrol og test.
  • Hold en dagbog om deres symptomer og typer og doser af medicin.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Alder ved begyndelse> 18 år gammel
  • Diagnosen af ​​Mg var baseret på tilstedeværelsen af ​​typiske myastheniske symptomer og understøttet af positive autoantistoffer, elektrofysiologiske undersøgelser og/eller neostigmin -testen.
  • Positiv eller negativ for anti-ACHR og/eller anti-musk og/eller anti-LRP4 antistoffer.
  • Refraktive myasthenia gravis (MG) patienter er defineret som dem, der opfylder et af følgende kriterier: ingen forbedring eller forværring i postinterventionsstatus (PI'er) efter tilstrækkelig dosering og varighed af eksisterende immunsuppressive lægemidler og målrettet biologi; forbedring i PI'er, men med en MG-ADL-score ≥6 vedvarende i mindst seks måneder; Remission eller forbedring af PI'er, men med ≥2 forværring af sygdomme (MG-ADL ≥6) om året under tilspidsning af immunterapimedicin; Patienter, der efter at have oplevet en myasthenisk krise, gennemgår flere immunoterapier, herunder intravenøs efgartigimod, eculizumab, immunoglobulin, plasmaudveksling og højdosis intravenøs methylprednisolon og aktiv infektionsbekæmpelse, men kan ikke fravøres af ventilatoren på grund af respiratorisk muskelsvaghed fra MG I mere end 14 dage. (Bemærk: Dette inkluderer patienter, der ikke kan tolerere eksisterende behandlingsmedicin på grund af kontraindikationer, komorbiditeter eller bivirkninger.)
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification: II - IV
  • MG-ADL-score ≥6, med okulær symptomresultat, der tegner sig for mindre end 50% af den samlede score
  • Modtagelse af stabile doser af medicin inden tilmelding
  • Skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der har thymom eller har gennemgået thymektomi inden for seks måneder
  • Patienter, der har brugt andre biologier inden tilmelding, der kan påvirke effektivitetsvurderingen af ​​blinatumomab.
  • Alvorlige kardiovaskulære, lever-, nyre-, åndedræts- eller endokrine sygdomme, maligniteter eller ukontrollerede akutte eller kroniske infektioner
  • Graviditet eller amning, uvillighed til at undgå graviditet
  • Patienter med andre sygdomme, der kan påvirke vurderingen af ​​muskelstyrke
  • Andre forhold, der ville udelukke deltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Blinatumomab
Medicin: Blinatumomab
Blinatumomab anvendes ved sin startdosis på 9 ug pr. Dag og administreres som kontinuerlig infusion i 5 dage (samlet dosis på 38,5 ug). Efter en 1-ugers pause modtager patienterne en anden 5-dages infusion med blinatumomab af i alt 38,5 ug af lægemidlet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af myasthenia gravis aktiviteter i Daily Living (MG-ADL) score fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
MG-ADL-skalaen er et spørgeskema på 8 punkter. Det er afsluttet af uddannede interviewere baseret på patienternes subjektive reaktioner. Den samlede score varierer fra 0 til 24, med højere score, der indikerer større påvirkning af sygdommen på daglige livsaktiviteter.
Fra baseline til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af kvantitativ myasthenia gravis (QMG) score fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
QMG-skalaen er en 13-punkts skala, der bruges til objektivt at vurdere muskelstyrke og træthed hos patienter med myasthenia gravis. Den samlede score varierer fra 0 til 39, med højere score, hvilket indikerer større sygdomsgrad.
Fra baseline til 6 måneder
Tid til opnåelse af minimal symptomudtryk (MSE)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
MSE er et kvantificerbart, patientrapporteret resultatmål, der vurderer behandlingsmål i Myasthenia Gravis. Det er defineret som opnåelse af en Mg-ADL-score på ≤1, hvilket indikerer, at kliniske symptomer på Mg er på deres minimale niveau.
Fra baseline til 6 måneder
Ændring af myasthenia gravis-mængden af ​​livet skala (MG-QOL15) fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
MG-QOL15-skalaen er et spørgeskema på 15 punkter designet til at vurdere virkningen af ​​myasthenia gravis på patienternes daglige liv, fysisk funktion, social velvære og mental sundhed. Den samlede score varierer fra 0 til 60, med højere score, der indikerer dårligere livskvalitet.
Fra baseline til 6 måneder
Ændring af Myasthenia Gravis Composite (MGC) score fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
MGC-skalaen er en 10-punkts skala, der kombinerer patientens selvvurderings- og lægeundersøgelsesresultater. Hver vare tildeles en vægt baseret på faktorer som sundhedsrisici, livskvalitet og prognose. Den samlede score for skalaen er 50 point, med højere score, der indikerer mere alvorlig sygdom.
Fra baseline til 6 måneder
Ændring af antistoftitere fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
MG -antistoffer påvises ved tilmelding, og titere af antistoffer overvåges månedligt.
Fra baseline til 6 måneder
Behandlingsrelaterede bivirkninger (AES)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Registrer alle AE'er rapporteret af patienter i undersøgelsesperioden.
Fra baseline til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Da, Yuwei, M.D.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

25. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. marts 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LYS[2024]408-002

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner