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Blinatumomab per il trattamento della miastenia grave refrattaria

21 marzo 2025 aggiornato da: Da, Yuwei, M.D.

Efficacia e sicurezza del blinatumomab per il trattamento della miastenia grave generalizzata refrattaria.

L'obiettivo di questa sperimentazione clinica è valutare l'efficacia e la sicurezza del blinatumomab nel trattamento della miastenia grave generalizzata refrattaria, con l'aspettativa di offrire una nuova opzione terapeutica per i pazienti refrattari. Le domande principali a cui mira a rispondere sono:

  • Il blinatumomab migliora i sintomi clinici dei pazienti?
  • Il blinatumomab è sicuro per il trattamento della miastenia grave?

I partecipanti lo faranno:

  • Ricevi due cicli di infusione blinatumomab per via endovenosa, ciascuno di 5 giorni, con un intervallo di 1 settimana tra i cicli.
  • Visita la clinica una volta ogni 4 settimane per controlli e test.
  • Mantieni un diario dei loro sintomi e dei tipi e dei dosaggi dei farmaci.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età all'inizio> 18 anni
  • La diagnosi di MG si basava sulla presenza di sintomi miastenici tipici e supportata da autoanticorpi positivi, studi elettrofisiologici e/o test di neostigmina.
  • Positivo o negativo per anticorpi anti-ACHR e/o anti-Musk e/o anti-LRP4.
  • I pazienti refrattari di miastenia grave (MG) sono definiti come quelli che soddisfano uno dei seguenti criteri: nessun miglioramento o peggioramento dello stato post-intervento (PI) dopo un adeguato dosaggio e durata dei farmaci immunosoppressivi esistenti e biologici mirati; Miglioramento dei PI, ma con un punteggio MG-ADL ≥6 che persiste per almeno sei mesi; Remissione o miglioramento dei PI, ma con ≥2 episodi di esacerbazione della malattia (Mg-ADL ≥6) all'anno durante la riduzione dei farmaci per immunoterapia; I pazienti che, dopo aver sperimentato una crisi miastenica, subiscono molteplici immunoterapie tra cui efgartigimod endovenoso, eculizumab, immunoglobulina, scambio plasmatico e metilprednisolone endovenoso ad alto dosaggio da mg endovenoso da mg endovenoso da mg endovenoso da mg endovenoso da mg endovenoso da mg endovenoso da mg endovenoso da mg endovenoso da mg endovenoso da mg endovenoso da mg endovenoso da mg di mg da parte di metilprednisolone attivo e di infezione attiva per più di 14 giorni. (Nota: ciò include i pazienti che non possono tollerare i farmaci di trattamento esistenti a causa di controindicazioni, comorbidità o reazioni avverse ai farmaci.)
  • Myastenia gravis Foundation of America Classificazione clinica: II - IV
  • Punteggio MG-ADL ≥6, con punteggio del sintomo oculare che rappresenta meno del 50% del punteggio totale
  • Ricevere dosi stabili di farmaci prima dell'iscrizione
  • Consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che hanno tymoma o hanno subito timectomia entro sei mesi
  • Pazienti che hanno usato altri biologici prima dell'arruolamento che possono influire sulla valutazione di efficacia del blinatumomab.
  • Gravi malattie cardiovascolari, epatiche, renali, respiratorie o endocrine, neoplasie o infezioni acute o croniche incontrollate
  • Gravidanza o allattamento, riluttanza a evitare la gravidanza
  • Pazienti con altre malattie che possono influire sulla valutazione della forza muscolare
  • Altre condizioni che impedirebbero la partecipazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Blinatumomab
Droga: Blinatumomab
Il blinatumomab viene usato alla sua dose iniziale di 9 µg al giorno e somministrato come infusione continua per 5 giorni (dose totale di 38,5 µg). Dopo una pausa di 1 settimana, i pazienti ricevono una seconda infusione di 5 giorni con binatumomab di 38,5 µg totale del farmaco.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento del punteggio di Myastenia Gravis Attività della vita quotidiana (MG-ADL) dal basale
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi
La scala MG-ADL è un questionario a 8 elementi. È completato da intervistatori addestrati in base alle risposte soggettive dei pazienti. Il punteggio totale varia da 0 a 24, con punteggi più alti che indicano un maggiore impatto della malattia sulle attività di vita quotidiana.
Dal basale a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento dei punteggi quantitativi di Myastenia gravis (QMG) dal basale
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi
La scala QMG è una scala di 13 elementi utilizzata per valutare obiettivamente la forza muscolare e l'affaticamento nei pazienti con miastenia grave. Il punteggio totale varia da 0 a 39, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della malattia.
Dal basale a 6 mesi
Time to Reacement dell'espressione dei sintomi minima (MSE)
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi
L'MSE è una misura quantificabile e riportata dal paziente che valuta gli obiettivi del trattamento nella miastenia grave. È definito come raggiungere un punteggio MG-ADL di ≤1, indicando che i sintomi clinici di Mg sono al loro livello minimo.
Dal basale a 6 mesi
Cambiamento della scala della vita della vita di Myastenia gravis (MG-QOL15) dal basale
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi
La scala MG-QOL15 è un questionario di 15 elementi progettato per valutare l'impatto della Myastenia gravis sulla vita quotidiana dei pazienti, sulla funzione fisica, sul benessere sociale e sulla salute mentale. Il punteggio totale varia da 0 a 60, con punteggi più alti che indicano una qualità della vita più scarsa.
Dal basale a 6 mesi
Cambiamento dei punteggi Myastenia gravis Composite (MGC) dal basale
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi
La scala MGC è una scala di 10 elementi che combina i risultati di autovalutazione e esame del medico. A ogni articolo viene assegnato un peso basato su fattori come i rischi per la salute, la qualità della vita e la prognosi. Il punteggio totale della scala è di 50 punti, con punteggi più alti che indicano una malattia più grave.
Dal basale a 6 mesi
Cambio di titoli di anticorpi dal basale
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi
Gli anticorpi mg vengono rilevati durante l'iscrizione e i titoli di anticorpi saranno monitorati mensilmente.
Dal basale a 6 mesi
Eventi avversi relativi al trattamento (AES)
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi
Registra tutti gli eventi avversi riportati dai pazienti durante il periodo di studio.
Dal basale a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Da, Yuwei, M.D.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 marzo 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LYS[2024]408-002

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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