Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Blinatumomab voor de behandeling van refractaire Myasthenia Gravis

21 maart 2025 bijgewerkt door: Da, Yuwei, M.D.

Werkzaamheid en veiligheid van blinatumomab voor de behandeling van refractaire gegeneraliseerde Myasthenia Gravis.

Het doel van deze klinische studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van blinatumomab bij de behandeling van refractaire gegeneraliseerde Myasthenia Gravis, met de verwachting een nieuwe therapeutische optie te bieden voor vuurvaste patiënten. De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:

  • Verbetert Blinatumomab de klinische symptomen van patiënten?
  • Is Blinatumomab veilig voor de behandeling van Myasthenia Gravis?

Deelnemers zullen:

  • Ontvang twee cycli van intraveneuze blinatumomab-infusie, elk duren van 5 dagen, met een interval van 1 weken tussen cycli.
  • Bezoek de kliniek eens in de 4 weken voor controles en tests.
  • Een dagboek bijhouden van hun symptomen en de typen en doseringen van medicijnen.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd bij aanvang> 18 jaar oud
  • De diagnose van MG was gebaseerd op de aanwezigheid van typische myasthenische symptomen en ondersteund door positieve auto -antilichamen, elektrofysiologische studies en/of de neostigminetest.
  • Positief of negatief voor anti-ACHR, en/of anti-Musk, en/of anti-LRP4-antilichamen.
  • Refractory Myasthenia Gravis (MG) -patiënten worden gedefinieerd als degenen die aan een van de volgende criteria voldoen: geen verbetering of verslechtering van de status na de interventie (PI's) na voldoende dosering en duur van bestaande immunosuppressieve geneesmiddelen en gerichte biologieën; verbetering van PI's, maar met een MG-ADL-score ≥6 die gedurende ten minste zes maanden aanhoudt; Remissie of verbetering van PI's, maar met ≥2 afleveringen van ziekteverzekering (MG-ADL ≥6) per jaar tijdens taps toelopen van immunotherapie medicijnen; Patiënten die, na een myasthenische crisis te hebben ervaren, meerdere immunotherapieën ondergaan, waaronder intraveneuze efgartigimod, eculizumab, immunoglobuline, plasma-uitwisseling en hoge dosis intraveneuze methylprednisolon en actieve infectiebeheersing, maar nog steeds niet van de ventilator zijn gekomen als gevolg van de ventilator al meer dan 14 dagen. (Opmerking: dit omvat patiënten die geen bestaande behandelingsgeneesmiddelen kunnen verdragen vanwege contra -indicaties, comorbiditeiten of bijwerkingen.)
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification: II - IV
  • MG-ADL-score ≥6, met oculaire symptoomscore goed voor minder dan 50% van de totale score
  • Het ontvangen van stabiele doses medicatie voorafgaand aan de inschrijving
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die thymoom hebben of binnen zes maanden thymectomie hebben ondergaan
  • Patiënten die vóór de inschrijving andere biologie hebben gebruikt die de werkzaamheidsbeoordeling van blinatumomab kunnen beïnvloeden.
  • Ernstige cardiovasculaire, lever-, nier-, ademhalings- of endocriene ziekten, maligniteiten of ongecontroleerde acute of chronische infecties
  • Zwangerschap of lactatie, onwil om zwangerschap te voorkomen
  • Patiënten met andere ziekten die de beoordeling van spierkracht kunnen beïnvloeden
  • Andere voorwaarden die deelname zouden uitsluiten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Blinatumomab
Geneesmiddel: Blinatumomab
Blinatumomab wordt gebruikt bij de startdosis van 9 µg per dag en gedurende 5 dagen toegediend als continue infusie (totale dosis van 38,5 µg). Na een pauze van 1 weken ontvangen de patiënten een tweede 5-daagse infusie met blinatumomab van totaal 38,5 µg van het medicijn.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score van Baseline
Tijdsspanne: Van basis tot 6 maanden
De MG-ADL-schaal is een vragenlijst van 8 items. Het wordt voltooid door getrainde interviewers op basis van de subjectieve reacties van de patiënten. De totale score varieert van 0 tot 24, met hogere scores die een grotere impact van de ziekte op dagelijkse activiteiten aangeven.
Van basis tot 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG) scores van de basislijn
Tijdsspanne: Van basis tot 6 maanden
De QMG-schaal is een schaal van 13 items die wordt gebruikt om spierkracht en vermoeidheid objectief te beoordelen bij patiënten met Myasthenia Gravis. De totale score varieert van 0 tot 39, met hogere scores die wijzen op een grotere ernst van de ziekte.
Van basis tot 6 maanden
Tijd tot het bereiken van minimale symptoomuitdrukking (MSE)
Tijdsspanne: Van basis tot 6 maanden
De MSE is een kwantificeerbare, door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die de behandelingsdoelen in Myasthenia Gravis beoordeelt. Het wordt gedefinieerd als het behalen van een MG-ADL-score van ≤1, wat aangeeft dat klinische symptomen van MG op hun minimale niveau zijn.
Van basis tot 6 maanden
Verandering van Myasthenia Gravis-hoeveelheid van de levensschaal (MG-QOL15) van de basislijn
Tijdsspanne: Van basis tot 6 maanden
De MG-QOL15-schaal is een vragenlijst van 15 items die is ontworpen om de impact van Myasthenia Gravis op het dagelijkse leven van de patiënt, fysieke functie, sociaal welzijn en geestelijke gezondheid te beoordelen. De totale score varieert van 0 tot 60, met hogere scores die duiden op een slechtere kwaliteit van leven.
Van basis tot 6 maanden
Verandering van Myasthenia Gravis Composite (MGC) scores van de basislijn
Tijdsspanne: Van basis tot 6 maanden
De MGC-schaal is een schaal van 10 items die zelfbeoordeling van de patiënt en de resultaten van artsenonderzoek combineert. Elk item krijgt een gewicht op basis van factoren zoals gezondheidsrisico's, kwaliteit van leven en prognose. De totale score van de schaal is 50 punten, met hogere scores die duiden op een ernstiger ziekte.
Van basis tot 6 maanden
Verandering van antilichaamtiters van de basislijn
Tijdsspanne: Van basis tot 6 maanden
MG -antilichamen worden gedetecteerd bij inschrijving en de titers van antilichamen worden maandelijks gecontroleerd.
Van basis tot 6 maanden
Behandelingsgerelateerde bijwerkingen (AES)
Tijdsspanne: Van basis tot 6 maanden
Registreer alle AE's die door patiënten tijdens de studieperiode zijn gerapporteerd.
Van basis tot 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Da, Yuwei, M.D.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 april 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2028

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LYS[2024]408-002

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren