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Blinatumomab para el tratamiento de la miastenia refractaria gravis

21 de marzo de 2025 actualizado por: Da, Yuwei, M.D.

Eficacia y seguridad de blinatumomab para el tratamiento de la miastenia gravis realizada refractaria.

El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la eficacia y la seguridad de blinatumomab en el tratamiento de la miastenia gravis generalizada refractaria, con la expectativa de ofrecer una nueva opción terapéutica para pacientes refractarios. Las principales preguntas que pretende responder son:

  • ¿Blinatumomab mejora los síntomas clínicos de los pacientes?
  • ¿Es seguro blinatumomab para el tratamiento de la miastenia gravis?

Los participantes:

  • Reciba dos ciclos de infusión intravenosa blinatumomab, cada una duración de 5 días, con un intervalo de 1 semana entre ciclos.
  • Visite la clínica una vez cada 4 semanas para ver los chequeos y las pruebas.
  • Mantenga un diario de sus síntomas y los tipos y dosis de medicamentos.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad al inicio> 18 años
  • El diagnóstico de MG se basó en la presencia de síntomas miasténicos típicos y respaldado por autoanticuerpos positivos, estudios electrofisiológicos y/o la prueba neostigmina.
  • Positivo o negativo para anticuerpos anti-ACHR, y/o anti-musgo y/o anti-LRP4.
  • Los pacientes con miastenia gravis (MG) refractaria se definen como aquellos que cumplen con cualquiera de los siguientes criterios: no hay mejoras o empeoramiento en el estado posterior a la intervención (PI) después de la dosis y la duración adecuadas de las drogas inmunosupresoras existentes y las biológicas específicas; Mejora en PIS, pero con una puntuación MG-ADL ≥6 persistiendo durante al menos seis meses; remisión o mejora en PIS, pero con ≥2 episodios de exacerbación de la enfermedad (Mg-ADL ≥6) por año durante la reducción de medicamentos de inmunoterapia; Los pacientes que, después de experimentar una crisis miasténica, se someten a múltiples inmunoterapias que incluyen efgartigimod intravenoso, eculizumab, inmunoglobulina, intercambio de plasma y dosis altas de metilprednisolona y control de infección activa, pero aún no se puede perder del ventilador debido a la debilidad de los músculos respiratorios de la debilidad de los músculos respiratorios de la debilidad del músculo respiratorio de la debilidad de la mGG de MGE de mg. por más de 14 días. (Nota: Esto incluye pacientes que no pueden tolerar los medicamentos de tratamiento existentes debido a contraindicaciones, comorbilidades o reacciones adversas a los medicamentos).
  • Clasificación clínica de la Fundación de América de Myastenia Gravis: II - IV
  • Puntaje MG-ADL ≥6, con la puntuación de los síntomas oculares que representa menos del 50% de la puntuación total
  • Recibir dosis estables de medicamentos antes de la inscripción
  • Consentimiento informado por escrito

Criterios de exclusión:

  • Pacientes que tienen timoma o se han sometido a timectomía en seis meses
  • Los pacientes que han utilizado otros biológicos antes de la inscripción que pueden afectar la evaluación de eficacia de blinatumomab.
  • Enfermedades cardiovasculares, hepáticas, renales, respiratorias o endocrinas graves, malignas o infecciones agudas o crónicas no controladas
  • Embarazo o lactancia, falta de voluntad para evitar el embarazo
  • Pacientes con otras enfermedades que pueden afectar la evaluación de la fuerza muscular
  • Otras condiciones que impedirían la participación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Blinatumomab
Droga: Blinatumomab
Blinatumomab se usa en su dosis inicial de 9 µg por día y se administra como infusión continua durante 5 días (dosis total de 38.5 µg). Después de una pausa de 1 semana, los pacientes reciben una segunda infusión de 5 días con blinatumomab del total de 38.5 µg del fármaco.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
CAMBIO DE MIASTENIA Gravis Actividades del puntaje diario (MG-ADL) desde el inicio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses
La escala MG-ADL es un cuestionario de 8 ítems. Está completado por entrevistadores capacitados basados ​​en las respuestas subjetivas de los pacientes. El puntaje total varía de 0 a 24, con puntajes más altos que indican un mayor impacto de la enfermedad en las actividades de vida diaria.
Desde el inicio hasta los 6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de puntajes cuantitativos de miastenia gravis (QMG) desde la línea de base
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses
La escala QMG es una escala de 13 ítems utilizada para evaluar objetivamente la fuerza y ​​la fatiga muscular en pacientes con miastenia gravis. La puntuación total varía de 0 a 39, con puntajes más altos que indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Desde el inicio hasta los 6 meses
Tiempo de logro de una expresión mínima de síntomas (MSE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses
El MSE es una medida de resultado cuantificable e informada por el paciente que evalúa los objetivos de tratamiento en la miastenia gravis. Se define como lograr una puntuación MG-ADL de ≤1, lo que indica que los síntomas clínicos de Mg están en su nivel mínimo.
Desde el inicio hasta los 6 meses
Cambio de la escala de cantidad de vida de miastenia gravis (MG-QOL15) desde la línea de base
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses
La escala MG-QOL15 es un cuestionario de 15 ítems diseñado para evaluar el impacto de la miastenia gravis en la vida diaria, la función física, el bienestar social y la salud mental de los pacientes. El puntaje total varía de 0 a 60, con puntajes más altos que indican una calidad de vida más pobre.
Desde el inicio hasta los 6 meses
CAMBIO DE MIASTENIA Gravis Composite (MGC) desde la línea de base
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses
La escala MGC es una escala de 10 ítems que combina la autoevaluación del paciente y los resultados del examen médico. A cada elemento se le asigna un peso basado en factores como riesgos para la salud, calidad de vida y pronóstico. La puntuación total de la escala es de 50 puntos, con puntajes más altos que indican una enfermedad más grave.
Desde el inicio hasta los 6 meses
Cambio de títulos de anticuerpos desde la línea de base
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses
Los anticuerpos MG se detectan en la inscripción y los títulos de anticuerpos serán monitoreados mensualmente.
Desde el inicio hasta los 6 meses
Eventos adversos relacionados con el tratamiento (AES)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses
Registre todos los EA reportados por los pacientes durante el período de estudio.
Desde el inicio hasta los 6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Da, Yuwei, M.D.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de abril de 2025

Finalización primaria (Estimado)

31 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de febrero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

25 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de marzo de 2025

Última verificación

1 de febrero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LYS[2024]408-002

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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