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Blinatumomab zur Behandlung von refraktärem Myasthenia gravis

21. März 2025 aktualisiert von: Da, Yuwei, M.D.

Wirksamkeit und Sicherheit von Blinatumomab zur Behandlung von refraktärem generalisiertem Myasthenia gravis.

Ziel dieser klinischen Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Blinatumomab bei der Behandlung von refraktär verallgemeinerten Myasthenia gravis zu bewerten, mit der Erwartung, eine neue therapeutische Option für refraktäre Patienten anzubieten. Die Hauptfragen, die es beantworten soll, sind:

  • Verbessert Blinatumomab die klinischen Symptome der Patienten?
  • Ist Blinatumomab sicher für die Behandlung von Myasthenia gravis?

Die Teilnehmer werden:

  • Erhalten Sie zwei Zyklen intravenöser Blinatumomab-Infusion, jeweils 5 Tage lang mit einem 1-wöchigen Intervall zwischen den Zyklen.
  • Besuchen Sie die Klinik alle 4 Wochen für Untersuchungen und Tests.
  • Halten Sie ein Tagebuch mit ihren Symptomen und den Arten und Dosierungen von Medikamenten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

2

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter zu Beginn> 18 Jahre alt
  • Die Diagnose von Mg basierte auf dem Vorhandensein typischer myasthenischer Symptome und wurde durch positive Autoantikörper, elektrophysiologische Untersuchungen und/oder den Neostigmin -Test unterstützt.
  • Positiv oder negativ für Anti-ACHR- und/oder Anti-Musk- und/oder Anti-LRP4-Antikörper.
  • Refractory Myasthenia gravis (MG) Patienten sind definiert als solche, die eines der folgenden Kriterien erfüllen: Keine Verbesserung oder Verschlechterung des Status nach der Intervention (PIS) nach angemessener Dosierung und Dauer bestehender immunsuppressiver Medikamente und gezielter Biologika; Verbesserung der PIs, aber mit einem MG-ADL-Score ≥6 mindestens sechs Monate lang bestehen; Remission oder Verbesserung der PIS, jedoch mit ≥2 Krankheits-Exazerbationsepisoden (Mg-ADL ≥ 6) pro Jahr während der Verjüngung von Immuntherapie-Medikamenten; Patienten, die nach einer myasthenischen Krise mehrere Immuntherapien unterziehen für mehr als 14 Tage. (Hinweis: Dies schließt Patienten ein, die bestehende Behandlungsmedikamente aufgrund von Kontraindikationen, Komorbiditäten oder unerwünschten Arzneimittelreaktionen nicht tolerieren können.)
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Klinische Klassifizierung: II - IV
  • MG-ADL-Score ≥ 6, wobei der Augensymptom Score weniger als 50% des Gesamtpunkters ausmacht
  • Erhalt stabiler Medikamentendosen vor der Einschreibung
  • Geschriebene Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Thymom oder innerhalb von sechs Monaten eine Thymektomie unterzogen
  • Patienten, die vor der Einschreibung andere Biologika verwendet haben, die die Wirksamkeitsbewertung von Blinatumomab beeinflussen können.
  • Schwere kardiovaskuläre, hepatische, Nieren-, Atem- oder endokrine Krankheiten, Malignitäten oder unkontrollierte akute oder chronische Infektionen
  • Schwangerschaft oder Laktation, mangelnde Bereitschaft, eine Schwangerschaft zu vermeiden
  • Patienten mit anderen Krankheiten, die die Bewertung der Muskelkraft beeinflussen können
  • Andere Erkrankungen, die die Teilnahme ausschließen würden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Blinatumomab
Arzneimittel: Blinatumomab
Blinatumomab wird in der Startdosis von 9 ug pro Tag verwendet und 5 Tage lang als kontinuierliche Infusion verabreicht (Gesamtdosis von 38,5 µg). Nach einer 1-wöchigen Pause erhalten die Patienten eine zweite 5-tägige Infusion mit Blinatumomab von insgesamt 38,5 µg des Arzneimittels.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Aktivitäten von Myasthenia gravis von täglichem Leben (MG-ADL) von Basislinie
Zeitfenster: Von Grundlinien bis 6 Monaten
Die MG-ADL-Skala ist ein 8-Punkte-Fragebogen. Es wird von ausgebildeten Interviewern vervollständigt, die auf den subjektiven Reaktionen der Patienten basieren. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 24, wobei höhere Werte auf einen größeren Einfluss der Krankheit auf die täglichen Lebensaktivitäten hinweisen.
Von Grundlinien bis 6 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der quantitativen Myasthenia gravis (QMG) -Zuwichte von der Basislinie
Zeitfenster: Von Grundlinien bis 6 Monaten
Die QMG-Skala ist eine 13-Punkte-Skala, mit der die Muskelstärke und Müdigkeit bei Patienten mit Myasthenia gravis objektiv bewertet werden. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 39, wobei höhere Werte auf eine höhere Schwere der Erkrankung hinweisen.
Von Grundlinien bis 6 Monaten
Zeit für die Erreichung der minimalen Symptomexpression (MSE)
Zeitfenster: Von Grundlinien bis 6 Monaten
Die MSE ist eine quantifizierbare, von Patienten gemeldete Ergebnismaßnahmen, die die Behandlungsziele in Myasthenia gravis bewertet. Es ist definiert als ein MG-ADL-Score von ≤ 1, was darauf hinweist, dass klinische Symptome von Mg auf ihrem minimalen Niveau liegen.
Von Grundlinien bis 6 Monaten
Änderung der Myasthenia Gravis-Lebensmenge (MG-Qol15) von der Grundlinie
Zeitfenster: Von Grundlinien bis 6 Monaten
Die MG-QOL15-Skala ist ein 15-Punkte-Fragebogen zur Bewertung der Auswirkungen von Myasthenia gravis auf das tägliche Leben der Patienten, die körperliche Funktion, das soziale Wohlbefinden und die psychische Gesundheit. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 60, wobei höhere Punktzahlen auf eine schlechtere Lebensqualität hinweisen.
Von Grundlinien bis 6 Monaten
Änderung der MGC -Werte von Myasthenia Gravis Composite (MGC) aus dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von Grundlinien bis 6 Monaten
Die MGC-Skala ist eine 10-Punkte-Skala, die die Selbsteinschätzung der Patienten und die Untersuchung der Arztversammlung kombiniert. Jedem Artikel wird ein Gewicht zugewiesen, das auf Faktoren wie Gesundheitsrisiken, Lebensqualität und Prognose basiert. Die Gesamtpunktzahl der Skala beträgt 50 Punkte, wobei höhere Werte auf schwerere Erkrankungen hinweisen.
Von Grundlinien bis 6 Monaten
Änderung der Antikörpertiter vor Ausgangswert
Zeitfenster: Von Grundlinien bis 6 Monaten
MG -Antikörper werden bei der Registrierung nachgewiesen und die Titer von Antikörpern werden monatlich überwacht.
Von Grundlinien bis 6 Monaten
Behandlungsbezogene unerwünschte Ereignisse (AES)
Zeitfenster: Von Grundlinien bis 6 Monaten
Melden Sie alle AES, die von Patienten während des Studienzeitraums berichtet wurden.
Von Grundlinien bis 6 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Da, Yuwei, M.D.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Februar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LYS[2024]408-002

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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