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Blinatumomab pour le traitement de la myasthénie réfractaire

21 mars 2025 mis à jour par: Da, Yuwei, M.D.

Efficacité et sécurité du blinatumomab pour le traitement de la myasthénie grave généralisée réfractaire.

L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du blinatumomab dans le traitement de la myasthénie grave réfractaire généralisée, dans l'attente d'offrir une nouvelle option thérapeutique pour les patients réfractaires. Les principales questions auxquelles il vise à répondre est:

  • Le blinatumomab améliore-t-il les symptômes cliniques des patients?
  • Le blinatumomab est-il sûr pour le traitement de la myasthénie grave?

Les participants le feront:

  • Recevez deux cycles de perfusion intraveineuse de blinatumomab, chacune durée de 5 jours, avec un intervalle d'une semaine entre les cycles.
  • Visitez la clinique une fois toutes les 4 semaines pour les contrôles et les tests.
  • Gardez un journal de leurs symptômes et des types et des dosages des médicaments.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

2

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Âge au début> 18 ans
  • Le diagnostic de Mg était basé sur la présence de symptômes myasthéniques typiques et soutenus par des auto-anticorps positifs, des études électrophysiologiques et / ou le test de néostigmine.
  • Positif ou négatif pour les anticorps anti-ACHR, et / ou anti-musc, et / ou anti-LRP4.
  • Les patients réfractaires de Myasthenia gravis (MG) sont définis comme ceux qui répondent à l'un des critères suivants: aucune amélioration ou aggravation du statut post-intervention (IP) après un dosage et une durée adéquats des médicaments immunosuppresseurs existants et des biologiques ciblés; Amélioration des IP, mais avec un score MG-ADL ≥6 persistant pendant au moins six mois; rémission ou amélioration des IP, mais avec ≥ 2 épisodes d'exacerbation de la maladie (Mg-ADL ≥6) par an pendant le rétrécissement des médicaments par immunothérapie; Les patients qui, après avoir éprouvé une crise myasthénique, subissent de multiples immunothérapies, notamment l'efgartigimod intrave pendant plus de 14 jours. (Remarque: cela comprend les patients qui ne peuvent pas tolérer les médicaments de traitement existants en raison de contre-indications, de comorbidités ou de réactions indésirables.)
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Classification clinique: II - IV
  • Score MG-ADL ≥6, avec un score de symptôme oculaire représentant moins de 50% du score total
  • Recevoir des doses stables de médicaments avant l'inscription
  • Consentement éclairé écrit

Critères d'exclusion:

  • Les patients qui ont du thymome ou qui ont subi une thymectomie dans les six mois
  • Les patients qui ont utilisé d'autres biologiques avant l'inscription qui peuvent affecter l'évaluation de l'efficacité du blinatumomab.
  • Des maladies cardiovasculaires, hépatiques, rénales, respiratoires ou endocriniennes ou endocriniennes ou infections non contrôlées
  • Grossesse ou lactation, réticence à éviter la grossesse
  • Les patients atteints d'autres maladies qui peuvent affecter l'évaluation de la force musculaire
  • Autres conditions qui empêcheraient la participation

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Blinatumomab
Médicament: Blinatumomab
Le blinatumomab est utilisé à sa dose de départ de 9 µg par jour et administré comme perfusion continue pendant 5 jours (dose totale de 38,5 µg). Après une pause d'une semaine, les patients reçoivent une deuxième perfusion de 5 jours avec du blinatumomab du total de 38,5 µg du médicament.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement des activités de Myasthenia Gravis de la vie quotidienne (MG-ADL) de la ligne de base
Délai: De la ligne de base à 6 mois
L'échelle MG-ADL est un questionnaire à 8 éléments. Il est complété par des enquêteurs formés en fonction des réponses subjectives des patients. Le score total varie de 0 à 24, avec des scores plus élevés indiquant un impact plus élevé de la maladie sur les activités de vie quotidienne.
De la ligne de base à 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement des scores quantitatifs de Myasthenia Gravis (QMG) à partir de la ligne de base
Délai: De la ligne de base à 6 mois
L'échelle QMG est une échelle de 13 éléments utilisée pour évaluer objectivement la force musculaire et la fatigue chez les patients atteints de myasthénie grave. Le score total varie de 0 à 39, avec des scores plus élevés indiquant une plus grande gravité de la maladie.
De la ligne de base à 6 mois
Temps de réalisation de l'expression minimale des symptômes (MSE)
Délai: De la ligne de base à 6 mois
Le MSE est une mesure de résultat quantifiable et signalée par le patient qui évalue les objectifs de traitement dans la myasthénie grave. Il est défini comme atteint un score MG-ADL de ≤1, indiquant que les symptômes cliniques de Mg sont à leur niveau minimal.
De la ligne de base à 6 mois
Changement de l'échelle de quantité de vie de Myasthenia Gravis (MG-QOL15) à partir de la ligne de base
Délai: De la ligne de base à 6 mois
L'échelle MG-QOL15 est un questionnaire sur 15 éléments conçu pour évaluer l'impact de la myasthénie gravis sur la vie quotidienne des patients, la fonction physique, le bien-être social et la santé mentale. Le score total varie de 0 à 60, avec des scores plus élevés indiquant une mauvaise qualité de vie.
De la ligne de base à 6 mois
Changement des scores Myasthenia Gravis Composite (MGC) de la ligne de base
Délai: De la ligne de base à 6 mois
L'échelle MGC est une échelle de 10 éléments qui combine l'auto-évaluation des patients et les résultats de l'examen des médecins. Chaque élément se voit attribuer un poids basé sur des facteurs tels que les risques pour la santé, la qualité de vie et le pronostic. Le score total de l'échelle est de 50 points, avec des scores plus élevés indiquant une maladie plus grave.
De la ligne de base à 6 mois
Changement des titres d'anticorps par rapport
Délai: De la ligne de base à 6 mois
Les anticorps MG sont détectés lors de l'inscription et les titres des anticorps seront surveillés mensuellement.
De la ligne de base à 6 mois
Événements indésirables liés au traitement (AE)
Délai: De la ligne de base à 6 mois
Enregistrer tous les EI rapportés par les patients pendant la période d'étude.
De la ligne de base à 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Da, Yuwei, M.D.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 avril 2025

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 février 2025

Première publication (Réel)

25 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 mars 2025

Dernière vérification

1 février 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LYS[2024]408-002

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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