Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Blinatumomab do leczenia opornej miastenii gravis

21 marca 2025 zaktualizowane przez: Da, Yuwei, M.D.

Skuteczność i bezpieczeństwo Blinatumomaba w leczeniu opornej uogólnionej miastenii gravis.

Celem tego badania klinicznego jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa Blinatumomaba w leczeniu opornej na uogólnioną miastenię gravis, z oczekiwaniem zaoferowania nowej opcji terapeutycznej dla pacjentów opornych. Główne pytania, na które ma na celu odpowiedzieć::

  • Czy Blinatumomab poprawia objawy kliniczne pacjentów?
  • Czy Blinatumomab jest bezpieczny do leczenia miastenii gravis?

Uczestnicy:

  • Otrzymuj dwa cykle dożylnego infuzji Blinatumomabu, każdy trwający 5 dni, z 1-tygodniowym odstępem między cyklami.
  • Odwiedź klinikę raz na 4 tygodnie, aby uzyskać kontrole i testy.
  • Zachowaj pamiętnik ich objawów oraz rodzajów i dawek leków.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

2

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek na początku> 18 lat
  • Rozpoznanie MG oparto na obecności typowych objawów miastenicznych i poparta pozytywnymi autoprzeciwciałami, badaniami elektrofizjologicznymi i/lub testem neostigminy.
  • Pozytywne lub negatywne dla przeciwciał anty-ACHR i/lub anty-MUSK i/lub anty-LRP4.
  • Pacjenci z opornością na miastenii gravis (MG) są zdefiniowani jako ci, którzy spełniają dowolny z następujących kryteriów: brak poprawy lub pogorszenia stanu po interwencji (PI) po odpowiednim dawkowaniu i czasu trwania istniejących leków immunosupresyjnych i ukierunkowanej biologii; poprawa PI, ale z wynikiem MG-ADL ≥6 utrzymującym się przez co najmniej sześć miesięcy; remisja lub poprawa PI, ale z ≥2 epizodami zaostrzenia choroby (MG-ADL ≥6) rocznie podczas zwężania leków immunoterapii; Pacjenci, którzy po doświadczeniu kryzysu miastenicznego podlegają wielu immunoterapii, w tym dożylnym efgartigimod, ekulizumabu, immunoglobuliny, wymianie w osoczu i wysokiej dawce dożylnej metyloprednisolonu i kontroli aktywnej infekcji, ale nadal nie można utrzymać wentylatora z powodu wentylacyjnego mięśnia miarowego Mg Przez ponad 14 dni. (Uwaga: obejmuje to pacjentów, którzy nie tolerują istniejących leków leczenia z powodu przeciwwskazań, chorób współistniejących lub niepożądanych reakcji leków.)
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Klajfikacja kliniczna: II - IV
  • Wynik MG-ADL ≥6, z wynikiem objawów oka, co stanowi mniej niż 50% całkowitego wyniku
  • Otrzymywanie stabilnych dawek leków przed rejestracją
  • Pisemna świadoma zgoda

Kryteria wykluczenia:

  • Pacjenci, którzy mają grasulę lub przeszli grasiak w ciągu sześciu miesięcy
  • Pacjenci, którzy używali innych biologicznych przed rekrutacją, które mogą wpływać na ocenę skuteczności Blinatumomab.
  • Ciężkie choroby sercowo -naczyniowe, wątrobowe, nerkowe, oddechowe lub hormonalne, nowotworowe lub niekontrolowane ostre lub przewlekłe zakażenia
  • Ciąża lub laktacja, niechęć do uniknięcia ciąży
  • Pacjenci z innymi chorobami, które mogą wpływać na ocenę siły mięśni
  • Inne warunki, które wykluczałyby udział

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Blinatumomab
Lek: Blinatumomab
Blinatumomab jest stosowany w początkowej dawce 9 µg dziennie i podawany jako ciągły wlew przez 5 dni (całkowita dawka 38,5 µg). Po 1-tygodniowej przerwie pacjenci otrzymują drugi 5-dniowy infuzja z Blinatumomabem łącznie 38,5 µg leku.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana Myasthenia Gravis Activity Daily Living (MG-ADL) wynik od linii podstawowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 miesięcy
Skala MG-ADL to 8-elementowy kwestionariusz. Jest to ukończone przez przeszkolonych ankieterów na podstawie subiektywnych reakcji pacjentów. Całkowity wynik wynosi od 0 do 24, przy czym wyższe wyniki wskazują na większy wpływ choroby na codzienne czynności życia.
Od linii bazowej do 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ilościowych wyników miastenii (QMG) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 miesięcy
Skala QMG jest 13-elementową skalą stosowaną do obiektywnej oceny siły i zmęczenia mięśni u pacjentów z miastenią gravis. Całkowity wynik wynosi od 0 do 39, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Od linii bazowej do 6 miesięcy
Czas na osiągnięcie minimalnej ekspresji objawów (MSE)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 miesięcy
MSE jest wymierną, zgłoszoną przez pacjenta miarą wyniku, która ocenia cele leczenia w miastenii. Jest to definiowane jako osiągnięcie wyniku MG-ADL ≤1, co wskazuje, że objawy kliniczne Mg są na ich minimalnym poziomie.
Od linii bazowej do 6 miesięcy
Zmiana Myasthenia Gravis Skala ilości życia (MG-QOL15) z wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 miesięcy
Skala MG-QOL15 to 15-elementowy kwestionariusz zaprojektowany w celu oceny wpływu miastenii na codzienne życie pacjentów, funkcje fizyczne, samopoczucie społeczne i zdrowie psychiczne. Całkowity wynik wynosi od 0 do 60, przy czym wyższe wyniki wskazują na gorszą jakość życia.
Od linii bazowej do 6 miesięcy
Zmiana wyników Myasthenia Gravis (MGC) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 miesięcy
Skala MGC to 10-elementowa skala, która łączy wyniki samooceny pacjenta i badania lekarza. Każdemu elementowi przypisuje się wagę na podstawie takich czynników, jak zagrożenia dla zdrowia, jakość życia i rokowanie. Całkowity wynik skali wynosi 50 punktów, a wyższe wyniki wskazują na cięższą chorobę.
Od linii bazowej do 6 miesięcy
Zmiana mian przeciwciał od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 miesięcy
Przeciwciała MG są wykrywane podczas rejestracji, a miana przeciwciał będą monitorowane co miesiąc.
Od linii bazowej do 6 miesięcy
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (AES)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 miesięcy
Zapisuj wszystkie AE zgłoszone przez pacjentów w okresie badania.
Od linii bazowej do 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Da, Yuwei, M.D.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LYS[2024]408-002

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj