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Blinatumomab para tratamento de miastenia refratária gravis

21 de março de 2025 atualizado por: Da, Yuwei, M.D.

Eficácia e segurança do blinatumomab no tratamento de miastenia generalizada refratária gravis.

O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a eficácia e a segurança do blinatumomab no tratamento da refratária miastenia generalizada gravis, com a expectativa de oferecer uma nova opção terapêutica para pacientes refratários. As principais perguntas que pretende responder são:

  • O blinatumomab melhora os sintomas clínicos dos pacientes?
  • O Blinatumomab é seguro para o tratamento da miastenia gravis?

Os participantes irão:

  • Receba dois ciclos de infusão intravenosa de blinatumomab, cada um com duração de 5 dias, com um intervalo de 1 semana entre os ciclos.
  • Visite a clínica uma vez a cada 4 semanas para verificações e testes.
  • Mantenha um diário de seus sintomas e os tipos e dosagens de medicamentos.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

2

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Idade no início> 18 anos
  • O diagnóstico de Mg foi baseado na presença de sintomas miastênicos típicos e apoiado por autoanticorpos positivos, estudos eletrofisiológicos e/ou no teste de neostigmina.
  • Positivo ou negativo para anticorpos anti-AQUR e/ou anti-Musk e/ou Anti-LRP4.
  • Os pacientes refratários de miastenia gravis (MG) são definidos como aqueles que atendem a qualquer um dos seguintes critérios: nenhuma melhora ou piora no status pós-intervenção (PIs) após dosagem e duração adequadas dos medicamentos imunossupressores existentes e biológicos direcionados; Melhoria nos PIs, mas com uma pontuação MG-ADL ≥6 persistindo por pelo menos seis meses; remissão ou melhora nos PIs, mas com ≥2 episódios de exacerbação de doenças (mg-ADL ≥6) por ano durante a redução de medicamentos imunoterapia; patients who, after experiencing a myasthenic crisis, undergo multiple immunotherapies including intravenous efgartigimod, eculizumab, immunoglobulin, plasma exchange, and high-dose intravenous methylprednisolone, and active infection control, but still cannot be weaned off the ventilator due to respiratory muscle weakness from MG por mais de 14 dias. (Nota: isso inclui pacientes que não podem tolerar medicamentos de tratamento existentes devido a contra -indicações, comorbidades ou reações adversas a medicamentos.)
  • Miastenia gravis Fundação da América Classificação Clínica: II - IV
  • MG-ADL escore ≥6, com pontuação ocular de sintomas, representando menos de 50% da pontuação total
  • Recebendo doses estáveis ​​de medicação antes da inscrição
  • Consentimento informado por escrito

Critérios de exclusão:

  • Pacientes que têm timoma ou sofreram timectomia dentro de seis meses
  • Pacientes que usaram outros biológicos antes da inscrição que podem afetar a avaliação de eficácia do blinatumomab.
  • Doenças cardiovasculares, hepáticas, renais, respiratórias ou endócrinas graves, neoplasias ou infecções agudas ou crônicas não controladas
  • Gravidez ou lactação, falta de vontade de evitar a gravidez
  • Pacientes com outras doenças que podem afetar a avaliação da força muscular
  • Outras condições que impediriam a participação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Blinatumomabe
Medicamento: Blinatumomab
O blinatumomab é usado na dose inicial de 9 µg por dia e administrada como infusão contínua por 5 dias (dose total de 38,5 µg). Após uma pausa de 1 semana, os pacientes recebem uma segunda infusão de 5 dias com blinatumomab do total de 38,5 µg do medicamento.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da pontuação de Miastenia gravis da pontuação diária de vida (MG-ADL) da linha de base
Prazo: De linha de base a 6 meses
A escala MG-ADL é um questionário de 8 itens. É concluído por entrevistadores treinados com base nas respostas subjetivas dos pacientes. A pontuação total varia de 0 a 24, com pontuações mais altas indicando maior impacto da doença nas atividades de vida diária.
De linha de base a 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança das pontuações quantitativas da miastenia gravis (QMG) da linha de base
Prazo: De linha de base a 6 meses
A escala QMG é uma escala de 13 itens usada para avaliar objetivamente a força muscular e a fadiga em pacientes com miastenia gravis. A pontuação total varia de 0 a 39, com pontuações mais altas indicando maior gravidade da doença.
De linha de base a 6 meses
Hora de realização da expressão mínima de sintomas (MSE)
Prazo: De linha de base a 6 meses
O MSE é uma medida quantificável e relatada pelo paciente que avalia as metas de tratamento na miastenia gravis. É definido como alcançar uma pontuação de MG-ADL de ≤1, indicando que os sintomas clínicos de Mg estão no seu nível mínimo.
De linha de base a 6 meses
Mudança da escala de quantidade de vida miastenia gravis (MG-QOL15) da linha de base
Prazo: De linha de base a 6 meses
A escala MG-QOL15 é um questionário de 15 itens, projetado para avaliar o impacto da miastenia gravis na vida diária dos pacientes, função física, bem-estar social e saúde mental. A pontuação total varia de 0 a 60, com pontuações mais altas indicando pior qualidade de vida.
De linha de base a 6 meses
Mudança das pontuações de miastenia gravis (MGC) da linha de base
Prazo: De linha de base a 6 meses
A escala MGC é uma escala de 10 itens que combina a auto-avaliação do paciente e os resultados do exame médico. Cada item recebe um peso com base em fatores como riscos à saúde, qualidade de vida e prognóstico. A pontuação total da escala é de 50 pontos, com pontuações mais altas indicando doenças mais graves.
De linha de base a 6 meses
Mudança de títulos de anticorpos da linha de base
Prazo: De linha de base a 6 meses
Os anticorpos MG são detectados na inscrição e os títulos de anticorpos serão monitorados mensalmente.
De linha de base a 6 meses
Eventos adversos relacionados ao tratamento (AES)
Prazo: De linha de base a 6 meses
Registre todos os EAs relatados pelos pacientes durante o período do estudo.
De linha de base a 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Da, Yuwei, M.D.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de abril de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

31 de março de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de fevereiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de fevereiro de 2025

Primeira postagem (Real)

25 de março de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de março de 2025

Última verificação

1 de fevereiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LYS[2024]408-002

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

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