Blinatumomab tulenkestävän myasthenia gravis hoitaa
perjantai 21. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Da, Yuwei, M.D.
Blinatumomabin teho ja turvallisuus tulenkestävän yleisen myasthenia gravis -sovelluksen hoidossa.
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida blinatumomabin tehokkuutta ja turvallisuutta tulenkestävän yleistetyn myasthenia gravis -hoidon hoidossa odottaen tarjoavan uuden terapeuttisen vaihtoehdon tulenkestäville potilaille. Tärkeimmät kysymykset, joihin sen tavoitteena on vastata, ovat:
- Parantaako blinatumomabi potilaiden kliinisiä oireita?
- Onko blinatumomab turvallinen Myasthenia gravis -hoitoon?
Osallistujat:
- Vastaanota kaksi sykliä laskimonsisäistä blinatumomab-infuusiota, jokainen kestää viisi päivää, yhden viikon välein syklien välillä.
- Käy klinikalla kerran 4 viikossa tarkistuksia ja testejä varten.
- Pidä päiväkirja heidän oireistaan ja lääkkeiden tyypeistä ja annoksista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
2
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Yuwei Da, M.D.
- Puhelinnumero: 00-86-010-83198493
- Sähköposti: dayuwei100@hotmail.com
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä> 18 -vuotiaana
- MG: n diagnoosi perustui tyypillisten myasteenien oireiden esiintymiseen, ja sitä tuettiin positiivisilla auto -vasta -aineilla, elektrofysiologisilla tutkimuksilla ja/tai neostigmiinitestillä.
- Positiivinen tai negatiivinen anti-ACHR: n,/tai anti-muskin ja/tai anti-LRP4-vasta-aineiden suhteen.
- Refractory myasthenia gravis (MG) -potilaat määritellään sellaisiksi, jotka täyttävät minkä tahansa seuraavista kriteereistä: ei parannusta tai pahenemista intervention jälkeisessä tilassa (PIS) olemassa olevien immunosuppressiivisten lääkkeiden ja kohdennettujen biologisten lääkkeiden riittävän annostuksen ja keston jälkeen; PI-arvojen paraneminen, mutta MG-ADL-pistemäärä ≥6 jatkuu vähintään kuusi kuukautta; Remissio tai paraneminen PI: issä, mutta ≥2 sairauden pahenemisen jaksoja (MG-ADL ≥6) vuodessa immunoterapialääkkeiden kaventamisen aikana; Potilaat, jotka ovat kokeneet myasthenisen kriisin, käyvät läpi useita immunoterapioita, mukaan lukien laskimonsisäinen efgartigimodi, ekulitsumabi, immunoglobuliini, plasmanvaihto ja suuriannoksinen laskimonsisäinen metyyliprednisoloni ja aktiivinen tartuntahallinta, mutta eivät vieläkään voi olla vieroitettu hengitystä johtuen hengityksen lihasten vuoksi johtuen hengityksestä hengityksen lihasta johtuen hengityksestä hengityksestä. Yli 14 päivän ajan. (Huomaa: Tähän sisältyy potilaita, jotka eivät voi sietää olemassa olevia hoitolääkkeitä vasta -aiheiden, lisävaikutusten tai haitallisten lääkkeiden reaktioiden takia.)
- Myasthenia Gravis -säätiö Amerikan kliininen luokittelu: II - IV
- MG-ADL-pistemäärä ≥6, silmän oireiden osuus on alle 50% kokonaispistemäärästä
- Vakaiden lääkkeiden saaminen ennen ilmoittautumista
- Kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on tymoma tai jotka ovat tehneet tymektomian kuuden kuukauden kuluessa
- Potilaat, jotka ovat käyttäneet muita biologisia biologeja ennen ilmoittautumista, jotka voivat vaikuttaa blinatumomabin tehokkuuden arviointiin.
- Vakavat sydän-
- Raskaus tai imetys, haluttomuus välttää raskautta
- Potilaat, joilla on muita sairauksia, jotka voivat vaikuttaa lihasvoiman arviointiin
- Muut ehdot, jotka estäisivät osallistumisen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Blinatumomabi
|
Blinatumomabia käytetään sen aloitusannoksella 9 ug päivässä ja annetaan jatkuvana infuusiona 5 päivän ajan (kokonaisannos 38,5 ug).
Yhden viikon tauon jälkeen potilaat saavat toisen 5 päivän infuusion blinatumomabilla, joka on yhteensä 38,5 µg lääkettä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Myasthenia Gravis -toiminnan vaihtaminen päivittäisen elämän (MG-ADL) pisteet lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötasosta 6 kuukauteen
|
MG-ADL-asteikko on 8-osainen kyselylomake.
Sen täydentävät koulutetut haastattelijat potilaiden subjektiivisten vastausten perusteella.
Kokonaispistemäärä on välillä 0 - 24, ja korkeammat pisteet osoittavat taudin suuremman vaikutuksen päivittäiseen elämiseen.
|
Lähtötasosta 6 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kvantitatiivisten myasthenia gravis (qmg) -pisteiden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötasosta 6 kuukauteen
|
QMG-asteikko on 13-osainen asteikko, jota käytetään arvioimaan objektiivisesti lihasvoimaa ja väsymystä Myasthenia gravis -potilailla.
Kokonaispistemäärä on välillä 0 - 39, ja korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Lähtötasosta 6 kuukauteen
|
|
Aika saavuttaa minimaalisen oireiden ekspression (MSE)
Aikaikkuna: Lähtötasosta 6 kuukauteen
|
MSE on mitattavissa oleva, potilaan ilmoittama tulosmitta, joka arvioi hoitotavoitteita Myasthenia Gravisissa.
Se on määritelty saavuttamaan MG-ADL-pistemäärä ≤1, mikä osoittaa, että MG: n kliiniset oireet ovat minimaalisella tasolla.
|
Lähtötasosta 6 kuukauteen
|
|
Myasthenia gravis-elämän asteikon (MG-QOL15) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötasosta 6 kuukauteen
|
MG-QOL15-asteikko on 15-osainen kyselylomake, jonka tarkoituksena on arvioida myasthenia gravisin vaikutusta potilaiden jokapäiväiseen elämään, fyysiseen toimintaan, sosiaaliseen hyvinvointiin ja mielenterveyteen.
Kokonaispistemäärä on välillä 0 - 60, ja korkeammat pisteet osoittavat huonomman elämänlaadun.
|
Lähtötasosta 6 kuukauteen
|
|
Myasthenia gravis -komposiitti (MGC) -pisteet lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötasosta 6 kuukauteen
|
MGC-asteikko on 10-osainen asteikko, joka yhdistää potilaan itsearvioinnin ja lääkärin tutkimuksen tulokset.
Jokaiselle tuotteelle annetaan paino, joka perustuu tekijöihin, kuten terveysriskeihin, elämänlaatuun ja ennusteeseen.
Asteikon kokonaispistemäärä on 50 pistettä, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa sairautta.
|
Lähtötasosta 6 kuukauteen
|
|
Vasta -ainetiitterien muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötasosta 6 kuukauteen
|
MG -vasta -aineet havaitaan ilmoittautumisessa ja vasta -aineiden tiitterit tarkkaillaan kuukausittain.
|
Lähtötasosta 6 kuukauteen
|
|
Hoitoon liittyvät haittavaikutukset (AES)
Aikaikkuna: Lähtötasosta 6 kuukauteen
|
Tallenna kaikki potilaiden ilmoittamat AE: t tutkimusjakson aikana.
|
Lähtötasosta 6 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. maaliskuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 30. kesäkuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 16. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 16. helmikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Lihas heikkous
- Myasthenia Gravis
- Antineoplastiset aineet
- Blinatumomabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- LYS[2024]408-002
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .