Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Blinatumomab for behandling av ildfaste myasthenia gravis

21. mars 2025 oppdatert av: Da, Yuwei, M.D.

Effektivitet og sikkerhet av blinatumomab for behandling av ildfast generalisert myasthenia gravis.

Målet med denne kliniske studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til blinatumomab i behandlingen av ildfast generalisert myasthenia gravis, med forventning om å tilby et nytt terapeutisk alternativ for ildfaste pasienter. De viktigste spørsmålene det tar sikte på å svare på er:

  • Forbedrer blinatumomab pasientenes kliniske symptomer?
  • Er Blinatumomab trygt for behandling av Myasthenia Gravis?

Deltakerne vil:

  • Motta to sykluser med intravenøs blinatumomab-infusjon, hver som varer i 5 dager, med 1 ukers intervall mellom sykluser.
  • Besøk klinikken en gang hver fjerde uke for sjekk og tester.
  • Hold en dagbok om symptomene og medisiner med medisiner.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Alder ved begynnelsen> 18 år gammel
  • Diagnosen MG var basert på tilstedeværelsen av typiske myastheniske symptomer og støttet av positive autoantistoffer, elektrofysiologiske studier og/eller neostigmin -testen.
  • Positivt eller negativt for anti-ACHR, og/eller anti-musk, og/eller anti-LRP4 antistoffer.
  • INFRACTORY Myasthenia Gravis (MG) pasienter er definert som de som oppfyller noen av følgende kriterier: ingen forbedring eller forverring i status etter intervensjon (PIs) etter tilstrekkelig dosering og varighet av eksisterende immunsuppressive medisiner og målrettet biologikk; Forbedring i PI-er, men med en Mg-ADL-score ≥6 vedvarer i minst seks måneder; remisjon eller forbedring i PI-er, men med ≥2 forverring av sykdommer (Mg-ADL ≥6) per år under avsmalning av immunterapi medisiner; patients who, after experiencing a myasthenic crisis, undergo multiple immunotherapies including intravenous efgartigimod, eculizumab, immunoglobulin, plasma exchange, and high-dose intravenous methylprednisolone, and active infection control, but still cannot be weaned off the ventilator due to respiratory muscle weakness from MG i mer enn 14 dager. (Merk: Dette inkluderer pasienter som ikke tåler eksisterende behandlingsmedisiner på grunn av kontraindikasjoner, komorbiditeter eller uønskede medikamentreaksjoner.)
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification: II - IV
  • Mg-ADL-score ≥6, med okulær symptomscore som utgjør mindre enn 50% av den totale poengsummen
  • Motta stabile doser medisiner før påmelding
  • Skriftlig informert samtykke

Eksklusjonskriterier:

  • Pasienter som har tymom eller har gjennomgått tymektomi innen seks måneder
  • Pasienter som har brukt annen biologi før påmelding som kan påvirke effektivitetsvurderingen av blinatumomab.
  • Alvorlige kardiovaskulære, lever-, nyre-, luftveis- eller endokrine sykdommer, maligniteter eller ukontrollerte akutte eller kroniske infeksjoner
  • Graviditet eller amming, uvillighet til å unngå graviditet
  • Pasienter med andre sykdommer som kan påvirke vurderingen av muskelstyrke
  • Andre forhold som vil utelukke deltakelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Blinatumomab
Legemiddel: Blinatumomab
Blinatumomab brukes ved startdosen på 9 ug per dag og administreres som kontinuerlig infusjon i 5 dager (total dose på 38,5 ug). Etter en 1-ukers pause får pasientene en annen 5-dagers infusjon med blinatumomab på totalt 38,5 ug av stoffet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-Adl) score fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
MG-ADL-skalaen er et spørreskjema på 8 elementer. Det er fullført av trente intervjuere basert på pasientenes subjektive svar. Den totale poengsummen varierer fra 0 til 24, med høyere score som indikerer større innvirkning av sykdommen på daglige livsaktiviteter.
Fra baseline til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av kvantitativ Myasthenia gravis (QMG) score fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
QMG-skalaen er en skala på 13 elementer som brukes til å objektivt vurdere muskelstyrke og tretthet hos pasienter med myasthenia gravis. Den totale poengsummen varierer fra 0 til 39, med høyere score som indikerer større sykdomsens alvorlighetsgrad.
Fra baseline til 6 måneder
Tid til å oppnå minimal symptomuttrykk (MSE)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
MSE er et kvantifiserbart, pasientrapportert utfallsmål som vurderer behandlingsmål i Myasthenia Gravis. Det er definert som å oppnå en MG-ADL-poengsum på ≤1, noe som indikerer at kliniske symptomer på MG er på sitt minimale nivå.
Fra baseline til 6 måneder
Endring av Myasthenia Gravis-mengde livsskala (Mg-Qol15) fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Mg-Qol15-skalaen er et spørreskjema på 15 elementer designet for å vurdere virkningen av myasthenia gravis på pasientenes dagligliv, fysisk funksjon, sosial velvære og mental helse. Den totale poengsummen varierer fra 0 til 60, med høyere score som indikerer dårligere livskvalitet.
Fra baseline til 6 måneder
Endring av Myasthenia Gravis Composite (MGC) score fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
MGC-skalaen er en skala på 10 elementer som kombinerer pasientens egenvurdering og legeundersøkelsesresultater. Hvert element tildeles en vekt basert på faktorer som helserisiko, livskvalitet og prognose. Den totale poengsummen på skalaen er 50 poeng, med høyere score som indikerer mer alvorlig sykdom.
Fra baseline til 6 måneder
Endring av antistofftitere fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
MG -antistoffer blir påvist ved påmelding, og titrene for antistoffer vil bli overvåket månedlig.
Fra baseline til 6 måneder
Behandlingsrelaterte bivirkninger (AES)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Registrer alle AE -er rapportert av pasienter i løpet av studieperioden.
Fra baseline til 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Da, Yuwei, M.D.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. april 2025

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2028

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. februar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. februar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. mars 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LYS[2024]408-002

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere