Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Blinatumomab для лечения рефрактерной миастения

21 марта 2025 г. обновлено: Da, Yuwei, M.D.

Эффективность и безопасность Blinatumomab для лечения рефрактерных генерализованных миастении.

Цель этого клинического испытания состоит в том, чтобы оценить эффективность и безопасность Blinatumomab в лечении рефрактерных обобщенных миастении, с ожиданием предложить новый терапевтический вариант для рефрактерных пациентов. Основные вопросы, на которые он стремится ответить:

  • Улучшает ли Blinatumomab клинические симптомы пациентов?
  • Безопасен ли Blinatumomab для лечения миастении?

Участники будут:

  • Получите два цикла внутривенного инфузии Blinatumomab, каждый длится 5 дней, с 1-недельным интервалом между циклами.
  • Посетите клинику один раз в 4 недели для осмотра и тестов.
  • Ведите дневник их симптомов и типов и дозировки лекарств.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

2

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Yuwei Da, M.D.
  • Номер телефона: 00-86-010-83198493
  • Электронная почта: dayuwei100@hotmail.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст в начале> 18 лет
  • Диагноз MG был основан на наличии типичных миастенических симптомов и поддерживался положительными аутоантителами, электрофизиологическими исследованиями и/или тестом неостигмина.
  • Положительный или отрицательный для анти-ACHR, и/или антимосковых и/или анти-LRP4.
  • Пациенты с рефрактерной миастенией (MG) определяются как те, кто соответствует каким-либо из следующих критериев: нет улучшения или ухудшения в статусе после вмешательства (PIS) после адекватного дозирования и продолжительности существующих иммуносупрессивных лекарств и целевых биологий; Улучшение в PI, но с оценкой MG-ADL ≥6 сохраняется в течение по меньшей мере шесть месяцев; ремиссия или улучшение ПИ, но с ≥2 эпизодами обострения заболевания (MG-ADL ≥6) в год во время сужения иммунотерапевтических препаратов; Пациенты, которые после переживания миастенического кризиса проходят множественные иммунотерапии, включая внутривенно эфгартигимод, экулизумаб, иммуноглобулин, плазменный обмен и высокие дозы внутривенных метилпреднизолона и активная контроль инфекции, но все еще не могут быть оттенок от вентилятора из-за слабых мышц. более 14 дней. (Примечание: это включает пациентов, которые не могут переносить существующие лечебные препараты из -за противопоказаний, сопутствующих заболеваний или побочных реакций лекарств.)
  • Myastenia Foundation of America Клиническая классификация: II - IV
  • Оценка Mg-ADL ≥6, с оценкой симптомов глаз составляют менее 50% от общего показателя
  • Получение стабильных доз лекарств до зачисления
  • Письменное информированное согласие

Критерии исключения:

  • Пациенты с тимомой или подверглись тимэктомии в течение шести месяцев
  • Пациенты, которые использовали другие биологии до зачисления, которые могут повлиять на оценку эффективности Blinatumomab.
  • Тяжелые сердечно -сосудистые, печеночные, почечные, респираторные или эндокринные заболевания, злокачественные новообразования или неконтролируемые острые или хронические инфекции
  • Беременность или лактация, нежелание избежать беременности
  • Пациенты с другими заболеваниями, которые могут повлиять на оценку мышечной силы
  • Другие условия, которые исключали бы участие

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Блинатумомаб
Лекарство: Блинатумомаб
Блинатумомаб используется в ее начальной дозе 9 мкг в день и вводится в качестве непрерывной инфузии в течение 5 дней (общая доза 38,5 мкг). После 1-недельной паузы пациенты получают вторую 5-дневную инфузию с Blinatumomab в общей сложности 38,5 мкг препарата.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение миастений
Временное ограничение: От базового уровня до 6 месяцев
Шкала MG-ADL является анкеты с 8 пунктами. Это завершено обученными интервьюерами на основе субъективных ответов пациентов. Общая оценка колеблется от 0 до 24, при этом более высокие оценки указывают на более высокое влияние заболевания на повседневную жизнь.
От базового уровня до 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение количественных баллов Myastenia Gravis (QMG) из базового уровня
Временное ограничение: От базового уровня до 6 месяцев
Шкала QMG представляет собой шкалу из 13 пунктов, используемая для объективной оценки мышечной силы и усталости у пациентов с миастенией. Общая оценка колеблется от 0 до 39, причем более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
От базового уровня до 6 месяцев
Время достижения минимальной экспрессии симптомов (MSE)
Временное ограничение: От базового уровня до 6 месяцев
MSE-это количественная оценка, сообщаемая пациентом показатель результата, которая оценивает цели лечения в миастении. Он определяется как достижение оценки MG-ADL ≤1, что указывает на то, что клинические симптомы MG находятся на их минимальном уровне.
От базового уровня до 6 месяцев
Изменение миастениального грависного количества
Временное ограничение: От базового уровня до 6 месяцев
Шкала MG-QOL15 представляет собой анкету из 15 пунктов, предназначенная для оценки влияния миастении на повседневную жизнь, физическую функцию пациентов, социальное благополучие и психическое здоровье. Общий балл колеблется от 0 до 60, причем более высокие оценки указывают на более низкое качество жизни.
От базового уровня до 6 месяцев
Изменение миастенийских композитных (MGC) баллов из базового уровня
Временное ограничение: От базового уровня до 6 месяцев
Шкала MGC представляет собой шкалу из 10 пунктов, которая сочетает в себе результаты самооценки пациентов и обследования врачей. Каждому элементу присваивается вес на основе таких факторов, как риск для здоровья, качество жизни и прогноз. Общая оценка шкалы составляет 50 баллов, причем более высокие оценки указывают на более тяжелую болезнь.
От базового уровня до 6 месяцев
Изменение титров антител с базовой линии
Временное ограничение: От базового уровня до 6 месяцев
МГ антитела обнаруживаются при зачислении, а титры антител будут контролироваться ежемесячно.
От базового уровня до 6 месяцев
Побочные явления, связанные с лечением (AES)
Временное ограничение: От базового уровня до 6 месяцев
Запишите все AES, сообщаемые пациентами в течение периода исследования.
От базового уровня до 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Da, Yuwei, M.D.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 апреля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 марта 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 февраля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 февраля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 марта 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 марта 2025 г.

Последняя проверка

1 февраля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LYS[2024]408-002

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться