Multicentre, randomiseret, kontrolleret klinisk forsøg på 7-dagen efterfulgt af vedligeholdelsesbehandling i 10 uger Vs. 14-dages og ingen vedligeholdelseskurs for prednisolon til behandling af infantile epileptiske spasmer syndrom (IESS) (SLISS)

Undersøgelsestitel: Sammenligning af korte (7-dages) versus lange (14-dages) kurser med oral prednisolon i behandlingen af ​​infantile epileptiske spasmer syndrom (IESS)

Undersøgelsesoversigt: Dette er et klinisk forsøg designet til at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​to behandlingsregimer ved hjælp af oral prednisolon til spædbørn med infantile epileptiske spasmer syndrom (IESS). Undersøgelsen sigter mod at evaluere virkningen af ​​behandlingsvarigheden (7 dage vs. 14 dage) på spasmopløsning, tilbagefaldshastigheder og udviklingsresultater hos spædbørn med IESS. Deltagerne vil blive randomiseret i to behandlingsarme for at modtage enten et 7-dages eller 14-dages forløb af oral prednisolon, og de vil blive fulgt i et år for at vurdere resultater relateret til spasmekontrol, tilbagefald, bivirkninger og langvarig udvikling .

Undersøgelsespopulation: Undersøgelsen vil omfatte spædbørn, der er diagnosticeret med IESS, i alderen 3 til 24 måneder, der modtager pleje på deltagende kliniske steder. Kriterier for støtteberettigelse sikrer inkludering af spædbørn med bekræftede spasmer, med eller uden kendt etiologi, og dem, der ikke tidligere har modtaget systemisk behandling af IESS.

Mål:

• Primært mål: At sammenligne effektiviteten af ​​7-dages mod 14-dages oral prednisolonbehandling til reduktion af spasmfrekvens hos spædbørn med IESS.
• Sekundære mål: At evaluere virkningen af ​​behandlingsvarigheden på tilbagefaldshastigheder, udviklingsresultater og bivirkninger.
• Undersøgelsesmål: At vurdere eventuelle forskelle i langvarig neuroudviklingsfremgang, herunder kognitiv og motorisk udvikling, og at sammenligne EEG-fund mellem behandlingsgrupper.

Metodik:

1. Randomisering: Deltagerne tildeles tilfældigt at modtage enten 7 dage eller 14 dage med oral prednisolon med blændende for behandlingsvarigheden.

2. Behandlingsregime:

   • Interventionsarm (7-dages kursus): Deltagerne modtager 3 mg/kg/dag oral prednisolon i 7 dage.
   • Comparationsarm (14-dages kursus): Deltagerne modtager 3 mg/kg/dag oral prednisolon i 14 dage.
   • I begge arme, efter 48 timers behandling på hospitalet, vil deltagerne blive overvåget for bivirkninger, og forældre vil blive uddannet til medicinadministration og spasmerovervågning.
3. Overvågning af bivirkninger: Bivirkninger spores under hele forsøget med særlig opmærksomhed på almindelige bivirkninger forbundet med prednisolonbrug, herunder irritabilitet, vægtøgning og gastrisk irritation. Alvorlige bivirkninger vil blive dokumenteret og styret omhyggeligt.
4. Opfølgning: Opfølgningsbesøg gennemføres efter 7 dage, 14 dage, 28 dage, 42 dage, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder for at overvåge spasmekontrol, tilbagefald og udviklingsmæssige fremskridt. Efter 24 måneder vil der blive gennemført en omfattende udviklingsvurdering for at evaluere de langsigtede virkninger af behandlingen.

Inkludering og ekskluderingskriterier:

• Inkluderingskriterier: Spædbørn, der er diagnosticeret med IESS, i alderen 2 til 24 måneder, med bekræftede spasmer enten på grund af en kendt eller ukendt etiologi.
• Ekskluderingskriterier: Spædbørn med en historie med andre betydelige neurologiske tilstande, eller som er kontraindiceret til oral prednisolon, inklusive dem med ukontrollerede systemiske infektioner, signifikant hjerte -kar -sygdom eller alvorlig hypertension.

Dataindsamling:

Baseline -data: Klinisk historie, billeddannelse (CT eller MRI) og EEG -resultater vil blive indsamlet for at hjælpe med at kategorisere deltagere i kendte eller ubestemte aetiologiske grupper. En metabolisk screening vil blive udført for spædbørn med ubestemt åtiologi.