Multisenter, randomisert, kontrollert klinisk studie på 7-dagers etterfulgt av vedlikeholdsbehandling i 10 uker Vs. 14-dagers og ingen vedlikeholdsforløp av prednisolon for behandling av infantile epileptiske spasmer syndrom (IESS) (SLISS)

Studietittel: Sammenligning av korte (7-dagers) kontra lange (14-dagers) kurs av oral prednisolon i behandlingen av infantile epileptiske spasmer syndrom (IESS)

Studieoversikt: Dette er en klinisk studie designet for å sammenligne effektiviteten og sikkerheten til to behandlingsregimer ved bruk av oral prednisolon for spedbarn med infantile epileptiske spasmer syndrom (IESS). Studien tar sikte på å evaluere effekten av behandlingsvarighet (7 dager mot 14 dager) på spasmoppløsning, tilbakefall og utviklingsresultater hos spedbarn med IESS. Deltakerne vil bli randomisert i to behandlingsarmer for å motta enten et 7-dagers eller 14-dagers kurs med oral prednisolon, og de vil bli fulgt i et år for å vurdere utfall relatert til spasmekontroll, tilbakefall, bivirkninger og langsiktig utvikling .

Studiepopulasjon: Studien vil omfatte spedbarn som er diagnostisert med IESS, i alderen 3 til 24 måneder, som får omsorg på deltakende kliniske steder. Kvalifiseringskriterier sikrer inkludering av spedbarn med bekreftede spasmer, med eller uten kjent etiologi, og de som ikke tidligere har fått systemisk behandling for IESS.

Mål:

• Primærmål: Å sammenligne effektiviteten av 7-dagers kontra 14-dagers oral prednisolonbehandling for å redusere spasmefrekvens hos spedbarn med IESS.
• Sekundære mål: Å evaluere virkningen av behandlingsvarighet på tilbakefall, utviklingsresultater og bivirkninger.
• Utforskende mål: Å vurdere eventuelle forskjeller i langsiktig nevroutviklingsfremgang, inkludert kognitiv og motorisk utvikling, og å sammenligne EEG-funn mellom behandlingsgrupper.

Metodikk:

1. Randomisering: Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt å motta enten 7 dager eller 14 dager oral prednisolon, med blending for behandlingsvarigheten.

2. Behandlingsregime:

   • Intervensjonsarm (7-dagers kurs): Deltakerne vil motta 3 mg/kg/dag oral prednisolon i 7 dager.
   • Comparator Arm (14-dagers kurs): Deltakerne vil motta 3 mg/kg/dag oral prednisolon i 14 dager.
   • I begge armer, etter 48 timers behandling på sykehus, vil deltakerne bli overvåket for bivirkninger, og foreldre vil bli utdannet til medisineringsadministrasjon og SPASM-overvåking.
3. Bivirkningsovervåking: Bivirkninger vil bli sporet gjennom hele forsøket, med særlig oppmerksomhet til vanlige bivirkninger assosiert med prednisolonbruk, inkludert irritabilitet, vektøkning og gastrisk irritasjon. Alvorlige bivirkninger vil bli nøye dokumentert og administrert.
4. Oppfølging: Oppfølgingsbesøk vil bli gjennomført etter 7 dager, 14 dager, 28 dager, 42 dager, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder for å overvåke spasmekontroll, tilbakefall og utviklingsutvikling. Etter 24 måneder vil det bli utført en omfattende utviklingsvurdering for å evaluere de langsiktige effektene av behandlingen.

Inkludering og eksklusjonskriterier:

• Inkluderingskriterier: Spedbarn som er diagnostisert med IESS, i alderen 2 til 24 måneder, med bekreftede spasmer enten på grunn av en kjent eller ukjent etiologi.
• Eksklusjonskriterier: Spedbarn med en historie med andre signifikante nevrologiske tilstander, eller som er kontraindisert for oral prednisolon, inkludert de med ukontrollerte systemiske infeksjoner, betydelig hjerte- og karsykdommer eller alvorlig hypertensjon.

Datainnsamling:

Baseline Data: Clinical History, Imaging (CT eller MR) og EEG -resultater vil bli samlet for å bidra til å kategorisere deltakerne i kjente eller ubestemte etiologigrupper. En metabolsk screening vil bli utført for spedbarn med ubestemt etiologi.