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Studio clinico multicentrico, randomizzato e controllato su 7 giorni seguito dalla terapia di mantenimento per 10 settimane vs. Corso di manutenzione di 14 giorni e nessun prednisolone per il trattamento della sindrome degli spasmi epilettici infantili (IESS) (SLISS)

21 febbraio 2025 aggiornato da: Jithangi Wanigasinghe, University of Colombo

L'obiettivo di questo studio clinico è imparare se i corsi brevi (7 giorni) di prednisolone orale sono efficaci quanto i corsi più lunghi (14 giorni) nel trattamento della sindrome degli spasmi epilettici infantili (IESS) nei neonati. Le domande principali a cui mira a rispondere sono:

  1. Un corso di prednisolone orale di 7 giorni comporta una riduzione simile o migliore della frequenza di spasmo rispetto a un corso di 14 giorni?
  2. La durata del trattamento (7 contro 14 giorni) influenza i tassi di recidiva e gli esiti dello sviluppo nei neonati con IESS?
  3. I ricercatori confronteranno gli effetti dei due bracci di trattamento (corso di 7 giorni rispetto al corso di prednisolone orale) per vedere se c'è una differenza di efficacia e sicurezza.

I partecipanti lo faranno:

  1. Ricevere un corso di prednisolone orale di 7 o 14 giorni come parte del loro trattamento
  2. Essere monitorato per la frequenza dello spasmo e qualsiasi effetto collaterale durante l'osservazione ospedaliera per le prime 48 ore
  3. Mantenere un diario di spasmo durante il periodo di trattamento per tracciare la frequenza dello spasmo
  4. Ritorno per visite di follow-up a 7 giorni, 14 giorni, 28 giorni, 42 giorni, 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi per valutare la risposta al trattamento, la ricaduta e gli esiti dello sviluppo

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Titolo dello studio: confronto tra brevi corsi (7 giorni) contro lunghi (14 giorni) di prednisolone orale nel trattamento della sindrome degli spasmi epilettici infantili (IESS)

Panoramica dello studio: questa è una sperimentazione clinica progettata per confrontare l'efficacia e la sicurezza di due regimi di trattamento usando il prednisolone orale per i bambini con sindrome da spasmi epilettici infantili (IESS). Lo studio mira a valutare l'impatto della durata del trattamento (7 giorni contro 14 giorni) sulla risoluzione dello spasmo, sui tassi di recidiva e sui risultati dello sviluppo nei neonati con IESS. I partecipanti saranno randomizzati in due bracci di trattamento per ricevere un corso di prednisolone orale di 7 o 14 giorni e saranno seguiti per un anno per valutare i risultati relativi al controllo dello spasmo, alla ricaduta, agli effetti avversi e allo sviluppo a lungo termine .

Popolazione dello studio: lo studio includerà i bambini con diagnosi di IESS, dai 3 ai 24 mesi, che stanno ricevendo cure nei siti clinici partecipanti. I criteri di ammissibilità assicurano l'inclusione dei bambini con spasmi confermati, con o senza eziologia conosciuta, e coloro che non hanno precedentemente ricevuto un trattamento sistemico per IESS.

Obiettivi:

  • Obiettivo primario: confrontare l'efficacia del trattamento con prednisolone orale di 7 giorni rispetto a 14 giorni nella riduzione della frequenza di spasmo nei neonati con IESS.
  • Obiettivi secondari: valutare l'impatto della durata del trattamento sui tassi di recidiva, sui risultati dello sviluppo ed effetti avversi.
  • Obiettivi esplorativi: valutare eventuali differenze nel progresso neurologico a lungo termine, incluso lo sviluppo cognitivo e motorio, e confrontare i risultati EEG tra i gruppi di trattamento.

Metodologia:

  1. Randomizzazione: i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere 7 o 14 giorni di prednisolone orale, con accecamento per la durata del trattamento.

  2. Regime terapeutico:

    • ARM di intervento (corso di 7 giorni): i partecipanti riceveranno 3 mg/kg/giorno di prednisolone orale per 7 giorni.
    • Comparatore ARM (corso di 14 giorni): i partecipanti riceveranno 3 mg/kg/giorno di prednisolone orale per 14 giorni.
    • In entrambe le armi, dopo 48 ore di trattamento in ospedale, i partecipanti saranno monitorati per gli effetti collaterali e i genitori saranno educati sulla somministrazione di farmaci e sul monitoraggio dello spasmo.
  3. Monitoraggio degli eventi avversi: gli eventi avversi verranno monitorati durante la prova, con particolare attenzione agli effetti collaterali comuni associati all'uso di prednisolone, tra cui irritabilità, aumento di peso e irritazione gastrica. Eventi avversi gravi saranno attentamente documentati e gestiti.
  4. Follow-up: le visite di follow-up saranno condotte a 7 giorni, 14 giorni, 28 giorni, 42 giorni, 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi per monitorare il controllo dello spasmo, la ricaduta e il progresso dello sviluppo. A 24 mesi, verrà condotta una valutazione completa dello sviluppo per valutare gli effetti a lungo termine del trattamento.

Criteri di inclusione ed esclusione:

  • Criteri di inclusione: neonati con diagnosi di IESS, dai 2 ai 24 mesi, con spasmi confermati a causa di un'eziologia nota o sconosciuta.
  • Criteri di esclusione: bambini con una storia di altre condizioni neurologiche significative o che sono controindicati per il prednisolone orale, compresi quelli con infezioni sistemiche non controllate, malattie cardiovascolari significative o ipertensione grave.

Collezione dei dati:

Dati di base: storia clinica, imaging (CT o MRI) e risultati EEG verranno raccolti per aiutare a classificare i partecipanti in gruppi di eziologia noti o indeterminati. Verrà condotto uno screening metabolico per bambini con eziologia indeterminata.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

182

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Sri Lanka
    • Central Province
      • Peradeniya, Central Province, Sri Lanka, 20400
        • Sirimavo Bandaranayake Specialized Children's Hospital
    • North Central Province
      • Anuradhapura, North Central Province, Sri Lanka, 50000
        • Teaching Hospital Anuradhapura
    • Northern Province
      • Jaffna, Northern Province, Sri Lanka, 40000
        • Teaching Hospital - Jaffna
    • Southern Province
      • Galle, Southern Province, Sri Lanka, 80000
        • Teaching Hospital - Karapitiya
    • Western Province
      • Colombo, Western Province, Sri Lanka, 00800
        • Lady Ridgeway Hospital for Children
      • Kalubowila, Western Province, Sri Lanka, 10350
        • Colombo South Teaching Hospital
      • Ragama, Western Province, Sri Lanka, 11010
        • Colombo North Teaching Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Neonati di età compresa tra 3 e 24 mesi
  • Diagnosi recentemente confermata della sindrome degli spasmi epilettici infantili fatta dal pediatra riferisce/ neurologo pediatrico basato sui criteri diagnostici delineati nella recente classificazione ILAE e definizione della sindrome dell'epilessia con insorgenza nei neonati e neonati nel 2022
  • Hypsarritmia registrata sull'EEG pre-trattamento. Questo sarà coloro che mostrano un punteggio basato di 4 o 5 in un EEG standard

Criteri di esclusione:

  • Neonati con complesso di sclerosi tuberosa
  • Mai trattato in precedenza per la sindrome degli spasmi epilettici infantili con steroidi o altri anticonvulsionanti
  • Neonati già su steroidi o ACTH per qualsiasi altra malattia
  • Controindicazione per l'uso di steroidi ad alta dose come infezione sottostante, carenza immunitaria, ipertensione ecc.
  • Bambini in condizioni critiche come infezioni gravi, cardiopatia congenita o che richiedono ventilazione o cura in terapia intensiva
  • Non accompagnato dall'incapacità dei genitori/i genitore di completare il follow -up

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: braccio di trattamento a

La fase iniziale dell'intervento prevede la somministrazione di prednisolone per via orale ad un dosaggio di 10 mg, quattro volte al giorno (40 mg/giorno) per 7 giorni. Questo sarà seguito da un regime di riduzione per 15 giorni (~ 2 settimane) come indicato di seguito:

10 mg tre volte al giorno - 5 giorni 10 mg due volte al giorno - 5 giorni 10 mg al giorno - 5 giorni La seconda fase dell'intervento inizia alla fine di 15 giorni, dove una prolungata affusolazione di prednisolone a bassa dose (<0,4 mg/ kg al giorno) verrà somministrato come 10 mg una volta al giorno, due volte a settimana, per altre 10 settimane.
Droga: Prednisolone orale di breve durata con assorbimento esteso
Nel braccio di trattamento A, il prednisolone orale verrà somministrato in forma di compressa (5 mg di resistenza) come segue: una fase iniziale di 10 mg quattro volte al giorno (totale 40 mg/giorno) per 7 giorni, seguita da una fase di rastrematura di 15 giorni- 10 mg tre volte al giorno per 5 giorni, 10 mg due volte al giorno per 5 giorni e 10 mg una volta al giorno per 5 giorni. Dopo la riduzione, verrà implementata una fase di manutenzione a basso dosaggio prolungato, in cui vengono somministrati 10 mg una volta al giorno due volte a settimana per altre 10 settimane. Questo regime è progettato per verificare se un corso ad alto dosaggio più corto, combinato con un mantenimento esteso a basso dosaggio, può fornire un controllo equivalente della sindrome degli spasmi epilettici infantili, riducendo al contempo gli effetti avversi associati a terapia ad alto dosaggio più lunghe, rispetto allo standard 14- Regime ad alte dosi di giorno (braccio di trattamento B).
Comparatore attivo: braccio di trattamento b

Il prednisone verrà somministrato per via orale a una dose di 10 mg, quattro volte al giorno (40 mg/die) per 14 giorni. Questa è la terapia standard attualmente data ai bambini con IESS in Sri Lanka. Questo sarà seguito da un regime di riduzione per 15 giorni (~ 2 settimane) come indicato di seguito:

10 mg tre volte al giorno - 5 giorni 10 mg due volte al giorno - 5 giorni 10 mg al giorno - 5 giorni non verrà implementata alcuna riduzione aggiuntiva.
Droga: Regime di prednisolone orale standard con rastremazione
Compresse orali prednisone, 10 mg, somministrate quattro volte al giorno (40 mg/giorno) per 14 giorni, seguite da una fase di riduzione in 15 giorni: 10 mg tre volte al giorno per 5 giorni, 10 mg due volte al giorno per 5 giorni e 10 mg Una volta al giorno per 5 giorni. Non verrà implementato ulteriori rastrelli dopo il periodo di trattamento iniziale di 14 giorni. Questo regime rappresenta la terapia standard per gli spasmi infantili in Sri Lanka.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione elettroclinica al giorno 14 e al giorno 28
Lasso di tempo: Valutato a 14 giorni e 28 giorni dopo l'inizio del trattamento.
Questa misura di esito primario confronta l'efficacia dei regimi prednisolone orali di 7 giorni contro 14 giorni. La remissione elettroclinica è definita come (1) controllo dello spasmo-né spasmi clinicamente riconoscibili per un minimo di 24 ore consecutive, come registrato dal caregiver-e (2) EEG-Disappearance di Hypsarritmia con il punteggio basato è migliorato a 3 o meno su un standardizzato ELE ELETTRO DEIME DI 30 minuti (con 5 minuti di veglia).
Valutato a 14 giorni e 28 giorni dopo l'inizio del trattamento.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Controllo dello spasmo a lungo termine
Lasso di tempo: Valutato a 42 giorni, 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo il trattamento.
Questa misura valuta il controllo dello spasmo prolungato documentando l'assenza di eventuali spasmi visibili (come osservato dai caregiver) per almeno 72 ore il giorno della valutazione. Viene utilizzato per confrontare la durata dei due regimi di trattamento per un lungo periodo di follow-up.
Valutato a 42 giorni, 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo il trattamento.
Tasso di ricaduta dello spasmo e tempo per ricadere
Lasso di tempo: Valutato continuamente durante il periodo di follow-up di 12 mesi.
Questo risultato cattura il tasso di recidiva, definito come la ricomparsa degli spasmi clinici in combinazione con il ritorno di Hypsarritmia sull'EEG (punteggio basato di 4 o superiore), dopo la remissione iniziale. Registra inoltre la durata della libertà di spasmo fino alla prima ricaduta, fornendo informazioni sia sulla frequenza che sulla tempistica degli eventi di ricaduta.
Valutato continuamente durante il periodo di follow-up di 12 mesi.
Risultato dello sviluppo a 24 mesi
Lasso di tempo: Valutato a 24 mesi dopo l'inizio del trattamento.
Il progresso dello sviluppo neurologico viene valutato utilizzando le scale Bayley dello sviluppo di bambini e bambini (3a edizione). La misura registra le deviazioni dalla media normativa (100) tra i domini (cognizione, lingua, abilità motorie, comportamenti socio-emotivi e adattivi) ed esamina le correlazioni con il controllo dello spasmo e lo stato di ricaduta tra i bracci di trattamento.
Valutato a 24 mesi dopo l'inizio del trattamento.
Evoluzione dell'epilessia
Lasso di tempo: Valutato a 12 mesi dopo il trattamento.
Questa misura di risultato tiene traccia dell'emergenza o dell'evoluzione di altri tipi di crisi o sindromi da epilessia oltre gli spasmi infantili. L'epilessia è definita come il verificarsi di due o più convulsioni non provocate (oltre agli spasmi) in un bambino precedentemente senza spasmo. I confronti tra gruppi di trattamento forniranno informazioni sull'evoluzione delle crisi a lungo termine.
Valutato a 12 mesi dopo il trattamento.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Colombo

Investigatori

  • Investigatore principale: Jithangi Wanigasinghe, MD, MPhil, Department of Paediatrics at the Faculty of Medicine, University of Colombo, Sri Lanka
  • Investigatore principale: Carukshi Arambepola, MSc, MD, Department of Community Medicine, Faculty of Medicine, University of Colombo, Sri Lanka
  • Investigatore principale: Shalini Sri Ranganathan, MD, PhD, Department of Pharmacology, Faculty of Medicine, University of Colombo, Sri Lanka
  • Investigatore principale: Nimesha Gamhewage, MD, DCH, Department of Paediatrics, University of Sri Jayewardenepura, Sri Lanka

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2025

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EC-24-125
  • U1111-1318-1599 (Altro identificatore: WHO ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Poiché questa sperimentazione clinica coinvolge i bambini, che appartengono a una popolazione vulnerabile, sono state incorporate rigide considerazioni etiche per garantire la riservatezza dei dati e la protezione dei partecipanti. Tutti i dati raccolti rimarranno riservati e saranno archiviati in modo sicuro in un computer protetto da password e archiviazione bloccata, accessibili solo agli investigatori. Non esiste un piano per condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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