Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Multicenter, gerandomiseerde, gecontroleerde klinische studie op 7-dagen gevolgd door onderhoudstherapie gedurende 10 weken versus 14-dagen en geen onderhoudsverloop van prednisolon voor de behandeling van infantiele epileptische spasmen syndroom (IESS) (SLISS)

21 februari 2025 bijgewerkt door: Jithangi Wanigasinghe, University of Colombo

Het doel van deze klinische proef is om te leren of korte cursussen (7 dagen) orale prednisolon even effectief zijn als langere cursussen (14 dagen) bij de behandeling van infantiele epileptische spasmen syndroom (IESS) bij zuigelingen. De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:

  1. Resulteert een 7-daagse cursus orale prednisolon in een vergelijkbare of betere vermindering van de spasmenfrequentie in vergelijking met een 14-daagse cursus?
  2. Beïnvloedt de duur van de behandeling (7 versus 14 dagen) terugvalpercentages en ontwikkelingsresultaten bij zuigelingen met IESS?
  3. Onderzoekers zullen de effecten van de twee behandelingsarmen (7-daagse cursus versus 14-daagse cursus van orale prednisolon) vergelijken om te zien of er een verschil is in werkzaamheid en veiligheid.

Deelnemers zullen:

  1. Ontvang een 7-daagse of 14-daagse cursus orale prednisolon als onderdeel van hun behandeling
  2. Worden gecontroleerd op spasme -frequentie en alle bijwerkingen tijdens ziekenhuisobservatie gedurende de eerste 48 uur
  3. Houd een spasmendagboek tijdens de behandelingsperiode om de spasmenfrequentie te volgen
  4. Return voor follow-up bezoeken na 7 dagen, 14 dagen, 28 dagen, 42 dagen, 3 maanden, 6 maanden en 12 maanden om de behandelingsrespons, terugval en ontwikkelingsresultaten te beoordelen

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studietitel: Vergelijking van korte (7-daagse) versus lange (14-daagse) cursussen van orale prednisolon bij de behandeling van infantiele epileptische spasmen syndroom (IESS)

Studieoverzicht: dit is een klinische studie die is ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van twee behandelingsregimes te vergelijken met orale prednisolon voor zuigelingen met infantiele epileptische spasmen syndroom (IESS). De studie heeft als doel de impact van de behandelingsduur (7 dagen versus 14 dagen) te evalueren op de spasme -resolutie, terugvalpercentages en ontwikkelingsresultaten bij zuigelingen met IESS. Deelnemers worden gerandomiseerd in twee behandelingsarmen om een ​​7-daagse of 14-daagse cursus orale prednisolon te ontvangen, en ze zullen een jaar worden gevolgd om resultaten te beoordelen met betrekking tot spasmenbeheersing, terugval, nadelige effecten en ontwikkeling op lange termijn .

Studiepopulatie: de studie omvat zuigelingen met de diagnose IESS, van 3 tot 24 maanden, die zorg ontvangen op deelnemende klinische sites. Subsidiabiliteitscriteria zorgen voor de opname van zuigelingen met bevestigde spasmen, met of zonder bekende etiologie, en degenen die nog niet eerder een systemische behandeling voor IESS hebben gekregen.

Doelstellingen:

  • Primair doel: om de effectiviteit van 7-daagse versus 14-daagse orale prednisolonbehandeling te vergelijken bij het verminderen van spasmefrequentie bij zuigelingen met IESS.
  • Secundaire doelstellingen: om de impact van de behandelingsduur op terugvalpercentages, ontwikkelingsresultaten en nadelige effecten te evalueren.
  • Verkennende doelstellingen: om eventuele verschillen in langdurige neurologische ontwikkeling te beoordelen, inclusief cognitieve en motorische ontwikkeling, en om EEG-bevindingen tussen behandelingsgroepen te vergelijken.

Methodologie:

  1. Randomisatie: deelnemers worden willekeurig toegewezen om 7 dagen of 14 dagen orale prednisolon te ontvangen, met verblindende voor de behandelingsduur.

  2. Behandelingsregime:

    • Interventie-arm (7-daagse cursus): deelnemers ontvangen 7 dagen 3 mg/kg/dag orale prednisolon.
    • Vergelijkingsarm (14-daagse cursus): Deelnemers ontvangen 14 dagen 3 mg/kg/dag orale prednisolon.
    • In beide armen zullen de deelnemers na 48 uur van ziekenhuisbehandeling worden gecontroleerd op bijwerkingen en zullen ouders worden opgeleid over medicatietoediening en spasme-monitoring.
  3. Monitoring van bijwerkingen: bijwerkingen worden gedurende de proef gevolgd, met bijzondere aandacht voor veel voorkomende bijwerkingen geassocieerd met het gebruik van prednisolon, waaronder prikkelbaarheid, gewichtstoename en maagirritatie. Ernstige bijwerkingen worden zorgvuldig gedocumenteerd en beheerd.
  4. Follow-up: follow-up bezoeken worden uitgevoerd op 7 dagen, 14 dagen, 28 dagen, 42 dagen, 3 maanden, 6 maanden en 12 maanden om de spasmebeheersing, terugval en ontwikkelingsuitgang te controleren. Na 24 maanden zal een uitgebreide ontwikkelingsbeoordeling worden uitgevoerd om de langetermijneffecten van de behandeling te evalueren.

Inclusie- en uitsluitingscriteria:

  • Inclusiecriteria: baby's met de diagnose IESS, 2 tot 24 maanden oud, met bevestigde spasmen ofwel vanwege een bekende of onbekende etiologie.
  • Uitsluitingscriteria: zuigelingen met een geschiedenis van andere significante neurologische aandoeningen, of die gecontra -indiceerd zijn voor orale prednisolon, inclusief die met ongecontroleerde systemische infecties, significante hart- en vaatziekten of ernstige hypertensie.

Gegevensverzameling:

Baseline -gegevens: klinische geschiedenis, beeldvorming (CT of MRI) en EEG -resultaten worden verzameld om deelnemers te helpen categoriseren in bekende of onbepaalde etiologiegroepen. Een metabole screening zal worden uitgevoerd voor zuigelingen met onbepaalde etiologie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

182

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Sri Lanka
    • Central Province
      • Peradeniya, Central Province, Sri Lanka, 20400
        • Sirimavo Bandaranayake Specialized Children's Hospital
    • North Central Province
      • Anuradhapura, North Central Province, Sri Lanka, 50000
        • Teaching Hospital Anuradhapura
    • Northern Province
      • Jaffna, Northern Province, Sri Lanka, 40000
        • Teaching Hospital - Jaffna
    • Southern Province
      • Galle, Southern Province, Sri Lanka, 80000
        • Teaching Hospital - Karapitiya
    • Western Province
      • Colombo, Western Province, Sri Lanka, 00800
        • Lady Ridgeway Hospital for Children
      • Kalubowila, Western Province, Sri Lanka, 10350
        • Colombo South Teaching Hospital
      • Ragama, Western Province, Sri Lanka, 11010
        • Colombo North Teaching Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Baby's tussen de leeftijd van 3 tot 24 maanden
  • Nieuw bevestigde diagnose van infantiele epileptische spasmen syndroom gemaakt door de verwijzende kinderarts/ pediatrische neuroloog op basis van de diagnostische criteria die zijn beschreven in de recente ILAE -classificatie en definitie van epilepsiesyndroom met begin bij neonaten en zuigelingen in 2022
  • Hypsaritmie opgenomen op voorbehandeling EEG. Dit zijn degenen die een gebaseerde score van 4 of 5 laten zien in een standaard EEG

Uitsluitingscriteria:

  • Baby's met knolachtig sclerose -complex
  • Ooit eerder behandeld voor infantiele epileptische spasmen syndroom met steroïden of andere anticonvulsiva
  • Baby's al op steroïden of ACTH voor andere ziekte
  • Contra -indicatie voor het gebruik van hoge dosis steroïden zoals onderliggende infectie, immuungebrek, hypertensie enz.
  • Kinderen in kritieke aandoeningen zoals ernstige infecties, aangeboren hartaandoeningen of vereisen ventilatie of zorg op een ICU
  • Niet vergezeld van het onvermogen van ouder/en) om de follow -up te voltooien

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: behandelingsarm a

De beginfase van de interventie omvat het toedienen van prednisolon oraal bij een dosering van 10 mg, vier keer per dag (40 mg/dag) gedurende 7 dagen. Dit wordt gevolgd door een taps toelopend regime gedurende 15 dagen (~ 2 weken) zoals hieronder beschreven:

10 mg driemaal daags - 5 dagen 10 mg tweemaal daags - 5 dagen 10 mg per dag - 5 dagen De tweede fase van de interventie begint aan het einde van 15 dagen, waar een langdurige taps toelating van prednisolon bij een lage dosis (<0,4 mg// kg per dag) zal worden toegediend als 10 mg eenmaal daags, twee keer per week, gedurende nog eens 10 weken.
Geneesmiddel: Kortdurige orale prednisolon met uitgebreide taps toelopen
In behandelingsarm A zal orale prednisolon als volgt worden toegediend in tabletvorm (5 mg sterkte): een beginfase van 10 mg vier keer per dag (totaal 40 mg/dag) gedurende 7 dagen, gevolgd door een 15-daagse taps toelopende fase- 10 mg driemaal daags gedurende 5 dagen, 10 mg tweemaal daags gedurende 5 dagen en 10 mg eenmaal per dag gedurende 5 dagen. Na taps toelopen wordt een langdurige onderhoudsfase met lage doses geïmplementeerd, waarbij 10 mg twee keer per week eenmaal daags wordt gegeven gedurende nog eens 10 weken. Dit regime is ontworpen om te testen of een kortere high-dosis cursus, gecombineerd met uitgebreid onderhoud met lage dosis, een equivalente controle van infantiele epileptische spasmen syndroom kan bieden en tegelijkertijd de nadelige effecten geassocieerd met langere high-dosis therapie, vergeleken met de standaard 14- Dag High-Dosis regime (behandelingsarm B).
Actieve vergelijker: Behandelingsarm B B

Prednison wordt oraal toegediend bij een dosis van 10 mg, vier keer per dag (40 mg/dag) gedurende 14 dagen. Dit is de standaardtherapie die momenteel wordt gegeven aan kinderen met IESS in Sri Lanka. Dit wordt gevolgd door een taps toelopend regime gedurende 15 dagen (~ 2 weken) zoals hieronder beschreven:

10 mg driemaal daags - 5 dagen 10 mg tweemaal daags - 5 dagen 10 mg per dag - 5 dagen Er wordt geen extra taps toelopen geïmplementeerd.
Geneesmiddel: Standaard orale prednisolonregime met taps toelopen
Prednison orale tabletten, 10 mg, vier keer per dag (40 mg/dag) gedurende 14 dagen toegediend, gevolgd door een taps toelopende fase gedurende 15 dagen: 10 mg driemaal dagelijks gedurende 5 dagen, 10 mg tweemaal daags gedurende 5 dagen en 10 mg gedurende 5 dagen en 10 mg eenmaal daags gedurende 5 dagen. Na de initiële behandelingsperiode van 14 dagen wordt geen verdere taps toelopen geïmplementeerd. Dit regime vertegenwoordigt de standaardtherapie voor infantiele spasmen in Sri Lanka.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Elektroclinical remissie op dag 14 en dag 28
Tijdsspanne: Beoordeeld op 14 dagen en 28 dagen na de initiatie van de behandeling.
Deze primaire uitkomstmaat vergelijkt de werkzaamheid van de 7-daagse versus 14-daagse orale prednisolonregimes. Elektroklinische remissie wordt gedefinieerd als (1) spasme-controle-geen klinisch herkenbare spasmen gedurende minimaal 24 opeenvolgende uren zoals geregistreerd door de verzorger en (2) EEG remissie-ontslagvermogen van hypsarritmie met de gebaseerde score verbeterde tot 3 of minder op een gestandaardiseerde score op een gestandaardiseerde score 30 minuten slaap EEG (met 5 minuten waakzaamheid).
Beoordeeld op 14 dagen en 28 dagen na de initiatie van de behandeling.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Langdurige spasmencontrole
Tijdsspanne: Beoordeeld op 42 dagen, 3 maanden, 6 maanden en 12 maanden na de behandeling.
Deze maatregel evalueert aanhoudende spasmencontrole door de afwezigheid van zichtbare spasmen (zoals waargenomen door zorgverleners) gedurende ten minste 72 uur op de dag van de beoordeling te documenteren. Het wordt gebruikt om de duurzaamheid van de twee behandelingsregimes gedurende een langere follow-upperiode te vergelijken.
Beoordeeld op 42 dagen, 3 maanden, 6 maanden en 12 maanden na de behandeling.
Spasmen terugvalsnelheid en tijd om terug te vallen
Tijdsspanne: Continu geëvalueerd gedurende de follow-upperiode van 12 maanden.
Deze uitkomst legt de terugvalsnelheid vast, gedefinieerd als het opnieuw verschijnen van klinische spasmen in combinatie met de terugkeer van hypsaritmie op EEG (gebaseerde score van 4 of hoger), na initiële remissie. Het registreert ook de duur van spasme -vrijheid tot de eerste terugval, die informatie verstrekt over zowel de frequentie als de timing van terugvalgebeurtenissen.
Continu geëvalueerd gedurende de follow-upperiode van 12 maanden.
Ontwikkelingsresultaat na 24 maanden
Tijdsspanne: Beoordeeld na 24 maanden na de initiatie van de behandeling.
Neurologische ontwikkeling wordt beoordeeld met behulp van de Bayley -schalen van de ontwikkeling van kinderen en peuter (3e editie). De maatregelafwijkingen van het normatieve gemiddelde (100) over domeinen (cognitie, taal, motorische vaardigheden, sociaal-emotioneel en adaptief gedrag) en onderzoekt correlaties met spasmebeheersing en terugvalstatus tussen de behandelingsarmen.
Beoordeeld na 24 maanden na de initiatie van de behandeling.
Evolutie van epilepsie
Tijdsspanne: Beoordeeld op 12 maanden na de behandeling.
Deze uitkomstmaat volgt de opkomst of evolutie van andere aanvallen of epilepsiesyndromen voorbij infantiele spasmen. Epilepsie wordt gedefinieerd als het optreden van twee of meer niet-uitgelokte aanvallen (anders dan spasmen) in een eerder spasmevrij kind. Vergelijkingen tussen behandelingsgroepen zullen inzicht geven in de evolutie op lange termijn.
Beoordeeld op 12 maanden na de behandeling.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Colombo

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jithangi Wanigasinghe, MD, MPhil, Department of Paediatrics at the Faculty of Medicine, University of Colombo, Sri Lanka
  • Hoofdonderzoeker: Carukshi Arambepola, MSc, MD, Department of Community Medicine, Faculty of Medicine, University of Colombo, Sri Lanka
  • Hoofdonderzoeker: Shalini Sri Ranganathan, MD, PhD, Department of Pharmacology, Faculty of Medicine, University of Colombo, Sri Lanka
  • Hoofdonderzoeker: Nimesha Gamhewage, MD, DCH, Department of Paediatrics, University of Sri Jayewardenepura, Sri Lanka

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EC-24-125
  • U1111-1318-1599 (Andere identificatie: WHO ICTRP)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Aangezien deze klinische studie kinderen, die tot een kwetsbare bevolking behoren, betreft, zijn strikte ethische overwegingen opgenomen om de vertrouwelijkheid van gegevens en bescherming van deelnemers te waarborgen. Alle verzamelde gegevens blijven vertrouwelijk en worden veilig opgeslagen in een door een wachtwoord beveiligde computer en vergrendelde opslag, alleen toegankelijk voor de onderzoekers. Er is geen plan om individuele deelnemersgegevens (IPD) te delen.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren