Ensaio clínico multicêntrico, randomizado e controlado em 7 dias, seguido de terapia de manutenção por 10 semanas vs. 14 dias e nenhum curso de prednisolona para o tratamento da síndrome de espasmos epilépticos infantis (IESS) (SLISS)

Título do Estudo: Comparação de cursos curtos (7 dias) versus longos (14 dias) de prednisolona oral no tratamento da síndrome de espasmos epiléticos infantis (IESS)

Visão geral do estudo: Este é um ensaio clínico projetado para comparar a eficácia e a segurança de dois regimes de tratamento usando prednisolona oral para bebês com síndrome de espasmos epiléticos infantis (IESS). O estudo tem como objetivo avaliar o impacto da duração do tratamento (7 dias vs. 14 dias) na resolução de espasmo, taxas de recaída e resultados de desenvolvimento em bebês com IESS. Os participantes serão randomizados em dois braços de tratamento para receber um curso de prednisolona oral de 7 ou 14 dias, e eles serão seguidos por um ano para avaliar os resultados relacionados ao controle de espasmo, recaída, efeitos adversos e desenvolvimento a longo prazo .

População do estudo: O estudo incluirá bebês diagnosticados com IESS, de 3 a 24 meses, que estão recebendo cuidados nos locais clínicos participantes. Os critérios de elegibilidade garantem a inclusão de bebês com espasmos confirmados, com ou sem etiologia conhecida, e aqueles que não receberam tratamento sistêmico anteriormente para IESS.

Objetivos:

• Objetivo Primário: Comparar a eficácia do tratamento com prednisolona oral de 7 dias versus 14 dias na redução da frequência de espasmo em bebês com IESS.
• Objetivos secundários: Avaliar o impacto da duração do tratamento nas taxas de recaída, resultados do desenvolvimento e efeitos adversos.
• Objetivos exploratórios: Avaliar quaisquer diferenças no progresso do desenvolvimento neurológico de longo prazo, incluindo desenvolvimento cognitivo e motor e comparar os achados do EEG entre os grupos de tratamento.

Metodologia:

1. Randomização: Os participantes serão designados aleatoriamente para receber 7 dias ou 14 dias de prednisolona oral, com cegamento durante a duração do tratamento.

2. Regime de tratamento:

   • ARMA DE INTERVENÇÃO (Curso de 7 dias): Os participantes receberão 3 mg/kg/dia de prednisolona oral por 7 dias.
   • ARM do comparador (curso de 14 dias): os participantes receberão 3 mg/kg/dia de prednisolona oral por 14 dias.
   • Nos dois braços, após 48 horas de tratamento hospitalar, os participantes serão monitorados quanto a efeitos colaterais e os pais serão educados sobre administração de medicamentos e monitoramento de espasmo.
3. Monitoramento de eventos adversos: eventos adversos serão rastreados ao longo do estudo, com atenção particular aos efeitos colaterais comuns associados ao uso de prednisolona, ​​incluindo irritabilidade, ganho de peso e irritação gástrica. Eventos adversos graves serão cuidadosamente documentados e gerenciados.
4. Acompanhamento: As visitas de acompanhamento serão realizadas em 7 dias, 14 dias, 28 dias, 42 dias, 3 meses, 6 meses e 12 meses para monitorar o controle de espasmo, recaída e progresso do desenvolvimento. Aos 24 meses, será realizada uma avaliação abrangente do desenvolvimento para avaliar os efeitos a longo prazo do tratamento.

Critérios de inclusão e exclusão:

• Critérios de inclusão: bebês diagnosticados com IESS, de 2 a 24 meses, com espasmos confirmados devido a uma etiologia conhecida ou desconhecida.
• Critérios de exclusão: bebês com histórico de outras condições neurológicas significativas ou que são contra -indicadas para prednisolona oral, incluindo aqueles com infecções sistêmicas não controladas, doença cardiovascular significativa ou hipertensão grave.

Coleta de dados:

Dados da linha de base: os resultados da história clínica, imagem (TC ou ressonância magnética) e EEG serão coletados para ajudar a categorizar os participantes em grupos de etiologia conhecidos ou indeterminados. Uma triagem metabólica será realizada para bebês com etiologia indeterminada.