Ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado y controlado en 7 días seguido de una terapia de mantenimiento durante 10 semanas vs. Curso de mantenimiento de 14 días y sin prednisolona para el tratamiento del síndrome de espasmos epilépticos infantiles (IESS) (SLISS)

Título del estudio: Comparación de cursos cortos (de 7 días) versus largos (14 días) de prednisolona oral en el tratamiento del síndrome de espasmos epilépticos infantiles (IESS)

Descripción general del estudio: este es un ensayo clínico diseñado para comparar la eficacia y la seguridad de dos regímenes de tratamiento utilizando prednisolona oral para bebés con síndrome de espasmos epilépticos infantiles (IESS). El estudio tiene como objetivo evaluar el impacto de la duración del tratamiento (7 días frente a 14 días) en la resolución de espasmos, las tasas de recaída y los resultados del desarrollo en bebés con IESS. Los participantes serán aleatorizados en dos brazos de tratamiento para recibir un curso de 7 o 14 días de prednisolona oral, y se seguirán durante un año para evaluar los resultados relacionados con el control de espasmos, la recaída, los efectos adversos y el desarrollo a largo plazo .

Población de estudio: El estudio incluirá bebés diagnosticados con IESS, de 3 a 24 meses, que reciben atención en los sitios clínicos participantes. Los criterios de elegibilidad aseguran la inclusión de bebés con espasmos confirmados, con o sin etiología conocida, y aquellos que no han recibido previamente tratamiento sistémico para IESS.

Objetivos:

• Objetivo primario: comparar la efectividad del tratamiento con prednisolona oral de 7 días versus 14 días para reducir la frecuencia de espasmo en bebés con IESS.
• Objetivos secundarios: evaluar el impacto de la duración del tratamiento en las tasas de recaída, los resultados del desarrollo y los efectos adversos.
• Objetivos exploratorios: evaluar cualquier diferencia en el progreso del desarrollo neurológico a largo plazo, incluido el desarrollo cognitivo y motor, y comparar los hallazgos de EEG entre los grupos de tratamiento.

Metodología:

1. Aleatorización: los participantes serán asignados aleatoriamente para recibir 7 días o 14 días de prednisolona oral, con cegamiento para la duración del tratamiento.

2. Régimen de tratamiento:

   • Brazo de intervención (curso de 7 días): los participantes recibirán 3 mg/kg/día de prednisolona oral durante 7 días.
   • ARMS COMPARATOR (curso de 14 días): los participantes recibirán 3 mg/kg/día de prednisolona oral durante 14 días.
   • En ambos brazos, después de 48 horas de tratamiento hospitalario, los participantes serán monitoreados por efectos secundarios, y los padres serán educados sobre la administración de medicamentos y el monitoreo de espasmos.
3. Monitoreo de eventos adversos: los eventos adversos se rastrearán durante todo el ensayo, con especial atención a los efectos secundarios comunes asociados con el uso de prednisolona, ​​incluida la irritabilidad, el aumento de peso e irritación gástrica. Los eventos adversos serios serán cuidadosamente documentados y administrados.
4. Seguimiento: las visitas de seguimiento se realizarán a los 7 días, 14 días, 28 días, 42 días, 3 meses, 6 meses y 12 meses para monitorear el control del espasmo, la recaída y el progreso del desarrollo. A los 24 meses, se realizará una evaluación integral del desarrollo para evaluar los efectos a largo plazo del tratamiento.

Criterios de inclusión y exclusión:

• Criterios de inclusión: bebés diagnosticados con IESS, de 2 a 24 meses, con espasmos confirmados debido a una etiología conocida o desconocida.
• Criterios de exclusión: bebés con antecedentes de otras afecciones neurológicas significativas, o que están contraindicados para la prednisolona oral, incluidas aquellos con infecciones sistémicas no controladas, enfermedad cardiovascular significativa o hipertensión grave.

Recopilación de datos:

Datos de referencia: la historia clínica, las imágenes (CT o MRI) y los resultados del EEG se recopilarán para ayudar a clasificar a los participantes en grupos de etiología conocidos o no determinados. Se realizará una detección metabólica para bebés con etiología indeterminada.