Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prospektiv, randomiseret, sham-kontrolleret, dosisfindings I/II-undersøgelse af sikkerhed og effekt af modificeret optogenetisk genterapi (ZM-02-injektion) (PRISM)

9. april 2026 opdateret af: Zhongmou Therapeutics

Et prospektivt, randomiseret, sham-kontrolleret, dosisfindende fase 1/2 to-delt forsøg til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effekt af ZM-02-injektion hos patienter med avanceret retinitis pigmentosa

Dette er en fase 1/2, multicenter, randomiseret, sham-kontrolleret, dosis-eskaleringsundersøgelse, der evaluerer ZM-02 hos patienter med avanceret retinitis pigmentosa (RP).

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Retinitis pigmentosa (RP) er den mest almindelige arvelige nethindesygdom, kendetegnet ved progressivt tab af synsfunktion, der kan føre til svær synsnedsættelse eller blindhed uden effektiv behandling.

Denne fase 1/2-studie er designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af en enkelt unilateral intravitreal injektion af ZM-02 i stigende dosisniveauer hos patienter med fremskreden RP. Studiet inkluderer et sham-kontrolleret design og vil vurdere sikkerhedsresultater samt flere funktionelle og strukturelle mål for synspræstation under langtidsopfølgning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 6 til 60 år.
  2. Klinisk diagnose avanceret retinitis pigmentosa (RP).
  3. Bedste korrigerede synsskærpe på eller under den protokoldefinerede tærskel i undersøgelsesøjet.
  4. Tilstedeværelse af tilstrækkelig retinal struktur i undersøgelsesøjet som fastlagt ved screeningsundersøgelser.
  5. Evne til at forstå og underskrive informeret samtykke (og samtykke, når det er relevant).

Eksklusionskriterier

  1. Tilstedeværelse af andre øjenlidelser, der kan forstyrre undersøgelsens vurderinger.
  2. Historie med væsentlig øjenkirurgi i undersøgelsesøjet inden for en protokoldefineret periode.
  3. Aktiv øjeninfektion eller inflammation.
  4. Klinisk signifikant systemisk sygdom, der kan øge undersøgelsesrisikoen eller forstyrre vurderingerne.
  5. Positiv screening for klinisk signifikante infektionssygdomme som defineret i protokollen.
  6. Gravide eller ammende personer.
  7. Enhver tilstand, der efter undersøgelseslederens skøn, vil gøre deltageren uegnet til at deltage i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Sham-komparator: Sham-komparator
Procedure: Sham-injektion
Sham IVT-procedure i undersøgelsesøjet
Eksperimentel: Lav dosis ZM-02
Genetisk: ZM-02 (lav dosis)
Enkelt ensidig IVT-injektion af lavdosis ZM-02 i undersøgelsesøjet
Eksperimentel: Høj Dosis ZM-02
Genetisk: ZM-02 (høj dosis)
En enkelt unilateral IVT-injektion af høj dosis ZM-02 i undersøgelsesøjet
Eksperimentel: ZM-02 (valgt dosis)
Genetisk: ZM-02 (valgt dosis)
Enkelt ensidig IVT-injektion af udvalgt dosis ZM-02 i undersøgelsesøjet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af ZM-02
Tidsramme: Baseline til uge 52.
Forekomsten af sværhedsgraden af okulære og systemiske bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) efter en enkelt intravitreal injektion af ZM-02.
Baseline til uge 52.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i bedst-korrigeret synsstyrke (BCVA) for begge øjne
Tidsramme: Baseline til uge 52.
Baseline til uge 52.
Ændring fra baseline i funktionelt syn (MLMT)
Tidsramme: Baseline til uge 52.
Ændring fra baseline i multi-luminance mobilitetstest (MLMT) præstation.
Baseline til uge 52.
Ændring fra baseline i synsrelateret livskvalitet (NEI VFQ-25)
Tidsramme: Baseline til uge 52.
Baseline til uge 52.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zhongmou Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

25. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

25. december 2029

Studieafslutning (Anslået)

25. december 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. december 2025

Først opslået (Faktiske)

15. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ZM-02-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa (RP)

Kliniske forsøg med ZM-02 (lav dosis)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner